Os pesquisadores da clínica de Mayo procuram a aproximação nova radical tratar a adição da cocaína

Em uma aproximação nova radical para tratar a adição da cocaína, os pesquisadores na clínica de Mayo estão procurando a aprovação para estudos primeiro-em-humanos de uma terapia genética da único-dose. Para apoiar a segurança e a eficácia desta aproximação demonstraram a entrega bem sucedida de uma codificação do gene para uma enzima que metabolizasse a cocaína em byproducts inofensivos nos ratos. O estudo é publicado na terapia genética humana, um jornal par-revisto de Mary Ann Liebert, Inc., editores.

Stephen Brimijoin e colegas da clínica de Mayo, Rochester, manganês, coauthored o artigo autorizado “segurança sistemática de um vector AAV8 de recombinação para a terapia genética humana da hidrolase da cocaína: Um estudo pré-clínico da boa prática de laboratório nos ratos.” Antes do arquivamento para uma aplicação nova de investigação da droga com os E.U. Food and Drug Administration, que permitiriam o teste humano, os pesquisadores necessários para mostrar a segurança sistemática dos seus 8 virais adeno-associados (AAV) de recombinação vector, que visa sua carga útil terapêutica do gene ao fígado. Mostraram uma falta total de efeitos adversos vector-relacionados virais em ratos cocaína-experientes e da cocaína-naïve em doses diferentes. De facto, os ratos que receberam a terapia genética seguida por injecções diárias da cocaína tiveram muito menos patologia do tecido do que aqueles ratos que receberam injecções diárias da cocaína mas não tiveram a terapia genética.

As desordens do uso da substância apresentam um problema de saúde público imenso nos E.U. e em outros países industrializados. Pôr a potência de uma terapia genética inovativa trabalhar neste problema apresenta uma aproximação nova emocionante.”

Redactor-chefe Terence R. Flotte, DM, professor de Celia e de Isaac Haidak da educação médica e o decano, reitor, e deputado executivo Chanceler, universidade da Faculdade de Medicina de Massachusetts, Worcester, miliampère.

Source:
Journal reference:

Chen, V.P., et al. (2019) Systemic Safety of a Recombinant AAV8 Vector for Human Cocaine Hydrolase Gene Therapy: A Good Laboratory Practice Preclinical Study in Mice. Human Gene Therapy. doi.org/10.1089/hum.2019.233.