Los investigadores de la clínica de Mayo intentan la nueva aproximación radical para tratar la adición de la cocaína

En una nueva aproximación radical para tratar la adición de la cocaína, los investigadores en la clínica de Mayo están buscando la aprobación para los estudios primero-en-humanos de una terapia génica de dósis simple. Para soportar el seguro y la eficacia de esta aproximación han demostrado el lanzamiento acertado de una codificación del gen para una enzima que metaboliza la cocaína en subproductos inofensivos en ratones. El estudio se publica en la terapia génica humana, un gorrón par-revisado de Mary Ann Liebert, Inc., editores.

Stephen Brimijoin y colegas de la clínica de Mayo, Rochester, manganeso, coauthored el artículo titulado “seguro sistémico de un vector recombinante AAV8 para la terapia génica humana de la hidrolasa de la cocaína: Un estudio preclínico de la buena práctica de laboratorio en ratones.” Antes de la limadura para un nuevo uso de investigación de la droga con los E.E.U.U. Food and Drug Administration, que permitirían la prueba humana, los investigadores necesitaron mostrar que el seguro sistémico de sus 8 virales adeno-asociados (AAV) recombinantes vector, que apunta su carga útil terapéutica del gen al hígado. Mostraron una falta total de efectos nocivos vector-relacionados virales en ratones cocaína-experimentados y de la cocaína-naïve en diversas dosis. De hecho, los ratones que recibieron la terapia génica seguida por las inyecciones diarias de la cocaína tenían mucho menos patología del tejido que esos ratones que recibieron inyecciones diarias de la cocaína pero no tenían la terapia génica.

Los desordenes del uso de la substancia presentan un problema de salud pública inmenso en los E.E.U.U. y otros países industrializados. Poner la potencia de una terapia génica innovadora de trabajar en este problema presenta una nueva aproximación emocionante.”

Redactor jefe Terence R. Flotte, Doctor en Medicina, profesor de Celia y de Isaac Haidak de la educación médica y decano, preboste, y diputado ejecutivo Chancellor, universidad de la Facultad de Medicina de Massachusetts, Worcester, mA.

Source:
Journal reference:

Chen, V.P., et al. (2019) Systemic Safety of a Recombinant AAV8 Vector for Human Cocaine Hydrolase Gene Therapy: A Good Laboratory Practice Preclinical Study in Mice. Human Gene Therapy. doi.org/10.1089/hum.2019.233.