Le test clinique vérifie la demande de règlement expérimentale de cellule souche contre les meilleurs médicaments procurables pour la milliseconde

Un test clinique a commencé à vérifier une demande de règlement expérimentale de cellule souche contre les meilleurs traitements biologiques procurables pour les formes sévères de la sclérose en plaques de rechute (MS). L'essai, les parrainés par l'institut national de l'allergie et des maladies infectieuses (NIAID), une partie des instituts de la santé nationaux, compareront la sécurité, l'efficacité et la rentabilité des deux approches thérapeutiques.

La milliseconde est une maladie auto-immune dans laquelle les propres cellules immunitaires d'une personne attaquent le système nerveux central. Le traitement expérimental concerne employer un mélange de quatre agents chimiques pour retirer ces cellules immunitaires. Certaines des propres cellules souche de sang-formation de la personne, qui ont été extraites avant demande de règlement, sont alors infusées de nouveau dans la personne. Repopulate de ces cellules le système immunitaire, lui permettant de se remettre à l'état initial de sorte que les cellules immunitaires neuves n'attaquent plus le système nerveux central. Cette forme de demande de règlement est greffe de cellules souches hématopoïétiques autologue appelée, ou AHSCT.

Pour beaucoup de gens avec la milliseconde--une maladie continuelle, débilitante, imprévisible et actuel incurable--la vie quotidienne peut être un défi. AHSCT a le potentiel d'arrêter le progrès de la milliseconde de rechute, éliminer le besoin d'une personne de prendre le médicament perpétuel, et de permettre au fuselage de regagner partiellement le fonctionnement. Cependant, nous devons être certains que les avantages de cette forme de demande de règlement soient supérieurs à ses risques graves. »

Anthony S. Fauci, M.D, directeur de NIAID

On l'estime que la milliseconde affecte plus de 2,3 millions de personnes mondiaux, en grande partie des femmes, y compris plus d'un million de personnes aux Etats-Unis. Les sympt40mes de la maladie varient considérablement et peuvent comprendre des difficultés de moteur et de parole, la faiblesse, la fatigue et la douleur chronique. La forme la plus courante de la maladie rechuter-remet la milliseconde, qui est caractérisée par des périodes de doux ou aucun sympt40mes entremêlés avec des flambées soudaines de sympt40me, ou les rechutes. La guérison inachevée des rechutes mène souvent à l'invalidité croissante. Sur des années, la maladie peut empirer et changer de vitesse à une forme graduelle qui peut également comprendre des rechutes.

Food and Drug Administration a reconnu plus que douzaine médicaments pour la demande de règlement des formes de rechute de Mme. Ces médicaments varient dans l'efficacité, la sécurité et le coût. Pour beaucoup de gens avec les formes sévères de la milliseconde de rechute, les premières et les médicaments de deuxième-line ne règlent pas adéquat la maladie. Les études précédentes ont proposé qu'AHSCT puisse être une demande de règlement efficace et durable pour ces personnes, mais il n'a formellement jamais été tête à tête comparé avec des médicaments procurables de troisième-line, qui sont hautement efficaces mais peut avoir des effets secondaires brutaux. AHSCT transporte également les risques des effets secondaires graves, et même la mort.

Donné ces risques et avantages, chercheurs visent à déterminer si AHSCT est une option de traitement adapté pour des gens avec les formes sévères de la milliseconde de rechute qui recevraient autrement un des médicaments biologiques du meilleur troisième-line procurable.

L'essai est BEAT-MS appelé (le meilleur traitement procurable contre la greffe autologue de cellule souche hématopoïétique pour la sclérose en plaques). Il est conduit par le réseau financé par NIAID de tolérance immunitaire (ITN) en collaboration avec le réseau de tests cliniques de sang et de greffe de moelle (BMT CTN). Le BMT CTN est financé par le coeur national, poumon, et institut de sang et l'Institut national du cancer, les deux composantes de NIH. Aboutir l'essai est Jeffrey A. Cohen, M.D., un professeur de la neurologie à l'université de Lerner de clinique de Cleveland du médicament et directeur du programme expérimental de thérapeutique au centre de Mellen pour la demande de règlement de sclérose en plaques et de la recherche à la clinique de Cleveland.

BEAT-MS inscrira 156 âges d'adultes 18 à 55 ans à 19 sites aux Etats-Unis et au Royaume-Uni. Des participants seront fait au hasard affectés pour recevoir AHSCT ou un des médicaments biologiques de la meilleure haut-efficacité procurable, et alors suivis pendant 6 années. Les neurologues qui périodiquement examinent les participants et évaluent leur niveau de l'invalidité ne connaîtront pas quel type de traitement ils ont été affecté.

Les chercheurs principaux de résultats mesureront est combien des passages de temps entre le bureau d'attribution d'un participant à une stratégie de demande de règlement et à la rechute de milliseconde ou la mort de toute cause, si l'un ou l'autre de ces derniers se produit, pendant les trois premières années de la période complémentaire. Les chercheurs examineront les mécanismes de l'action des deux stratégies de demande de règlement et également compareront les systèmes immunitaires se développants neuf des participants qui reçoivent AHSCT avec les configurations immunologiques des participants qui reçoivent les meilleurs médicaments biologiques procurables. De plus, les chercheurs compareront les effets des deux stratégies de demande de règlement sur d'autres mesures d'activité et de gravité de la maladie, la rentabilité en termes de coûts de santé et productivité individuelle, et la qualité de vie des participants.

« Nous espérons que BEAT-MS expliquera la meilleure voie de traiter des gens avec la milliseconde de rechute, » avons dit M. Cohen.