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Il test clinico verifica il trattamento sperimentale della cellula staminale contro le migliori droghe disponibili a ms

Un test clinico ha cominciato a verificare un trattamento sperimentale della cellula staminale contro le migliori terapie biologiche disponibili a moduli severi della sclerosi a placche di ricaduta (MS). La prova, promossa dall'istituto nazionale dell'allergia e delle malattie infettive (NIAID), parte degli istituti della sanità nazionali, confronterà la sicurezza, l'efficacia e la redditività dei due approcci terapeutici.

Il ms è una malattia autoimmune in cui le proprie celle immuni di una persona attaccano il sistema nervoso centrale. Il trattamento sperimentale comprende usando una miscela di quattro agenti chimici per eliminare queste celle immuni. Alcune delle proprie cellule staminali diformazione della persona, che sono state estratte prima del trattamento, poi sono infuse nuovamente dentro la persona. Repopulate di queste cellule il sistema immunitario, permettendo che si risistemi in modo che le nuove celle immuni più non attacchino il sistema nervoso centrale. Questo modulo del trattamento è chiamato trapianto ematopoietico autologo della cellula staminale, o AHSCT.

Per molta gente con il ms--una malattia cronica, di debilitazione, imprevedibile e corrente incurabile--la vita quotidiana può essere una sfida. AHSCT ha il potenziale di fermare il progresso del ms di ricaduta, eliminare la necessità per una persona di catturare il farmaco per tutta la vita e di permettere che l'organismo parzialmente riacquisti la funzione. Tuttavia, dobbiamo essere sicuri che i vantaggi di questo modulo del trattamento superano i sui rischi in peso seri.„

Anthony S. Fauci, M.D, Direttore di NIAID

È stimato che il ms pregiudichi più di 2,3 milione di persone universalmente, principalmente donne, compreso più di un milione di genti negli Stati Uniti. I sintomi della malattia variano ampiamente e possono comprendere le difficoltà di discorso e del motore, la debolezza, la fatica ed il dolore cronico. Il modulo più comune della malattia ricadere-sta rimettendo il ms, che è caratterizzato dai periodi di delicato o da nessun sintomi sparpagliati con le fiammate di sintomo, o le ricadute. Il ripristino incompleto dalle ricadute piombo spesso all'inabilità aumentante. Negli anni, la malattia può peggiorare e spostarsi ad un modulo progressivo che può anche comprendere le ricadute.

Food and Drug Administration ha approvato più di dozzina droghe per il trattamento dei moduli di ricaduta di sig.ra. Queste droghe variano nell'efficacia, nella sicurezza e nel costo. Per molta gente con i moduli severi del ms di ricaduta, le droghe del secondo line e prime non riescono a gestire adeguatamente la malattia. Gli studi precedenti hanno suggerito che AHSCT potesse essere un efficace e trattamento durevole per queste persone, ma mai è stato testa a testa formalmente confrontato con le droghe disponibili del terzo line, che sono altamente efficaci ma non può avere effetti secondari duri. AHSCT egualmente porta i rischi di effetti secondari seri e perfino la morte.

Dato questi rischi e vantaggi, i ricercatori mirano a determinare se AHSCT è un'opzione appropriata del trattamento per la gente con i moduli severi del ms di ricaduta che riceverebbero altrimenti una delle droghe biologiche del migliore terzo line disponibile.

La prova è chiamata BEAT-MS (migliore terapia disponibile contro il trapianto ematopoietico autologo della cellula staminale per la sclerosi a placche). Sta conducenda tramite alla la rete fondata NIAID di tolleranza immunitaria (ITN) in collaborazione con il sangue e la rete di test clinici del trapianto del midollo (BMT CTN). Il BMT CTN è costituito un fondo per dal cuore nazionale, polmone ed istituto di sangue e l'istituto nazionale contro il cancro, entrambe le componenti di NIH. Il piombo della prova è Jeffrey A. Cohen, M.D., un professore della neurologia all'istituto universitario di Lerner della clinica di Cleveland di medicina ed il Direttore del programma sperimentale di terapeutica nel centro di Mellen per il trattamento di sclerosi a placche e della ricerca alla clinica di Cleveland.

BEAT-MS iscriverà le 156 età degli adulti 18 - 55 anni a 19 siti negli Stati Uniti e nel Regno Unito. I partecipanti saranno definiti a caso per ricevere AHSCT o una delle droghe biologiche di migliore alto-efficacia disponibile e poi saranno seguiti per 6 anni. I neurologi che periodicamente esaminano i partecipanti e valutano il loro livello di inabilità non conosceranno quale tipo di trattamento sono stati definiti.

I ricercatori principali di risultato misureranno è quanto il tempo trascorre fra l'assegnazione di un partecipante ad una strategia del trattamento ed alla ricaduta del ms o la morte da tutta la causa, se l'uno o l'altro di questi accade, durante i primi tre anni del periodo di seguito. I ricercatori egualmente esamineranno i meccanismi di atto delle due strategie del trattamento e confronteranno i sistemi immunitari recentemente di sviluppo dei partecipanti che ricevono AHSCT con le funzionalità immunologiche dei partecipanti che ricevono le migliori droghe biologiche disponibili. Inoltre, i ricercatori confronteranno gli effetti delle due strategie del trattamento su altre misure di attività e della severità di malattia, la redditività in termini di spese sanitarie e produttività determinata e la qualità di vita dei partecipanti.

“Speriamo che BEAT-MS chiarisca il migliore modo curare la gente con il ms di ricaduta,„ abbiamo detto il Dott. Cohen.