O ensaio clínico testa o tratamento experimental da célula estaminal contra as melhores drogas disponíveis para o MS

Um ensaio clínico começou a testar um tratamento experimental da célula estaminal contra as melhores terapias biológicas disponíveis para formulários severos de ter uma recaída a esclerose múltipla (MS). A experimentação, patrocinada pelo instituto nacional da alergia e das doenças infecciosas (NIAID), parte dos institutos de saúde nacionais, comparará a segurança, a eficácia e a rentabilidade das duas aproximações terapêuticas.

O MS é uma doença auto-imune em que próprias pilhas imunes de uma pessoa atacam o sistema nervoso central. O tratamento experimental envolve usar uma mistura de quatro agentes químicos para remover estas pilhas imunes. Algumas de próprias células estaminais deformação da pessoa, que foram extraídas antes do tratamento, são infundidas então de novo no indivíduo. Repopulate destas pilhas o sistema imunitário, permitindo que restaure-se de modo que as pilhas imunes novas já não ataquem o sistema nervoso central. Este formulário do tratamento é chamado transplantação hematopoietic autóloga da célula estaminal, ou AHSCT.

Para muitos povos com MS--uma doença imprevisível e actualmente incurável crônica, debilitando,--o dia-a-dia pode ser um desafio. AHSCT tem o potencial parar o progresso de ter uma recaída o MS, para eliminar a necessidade para que uma pessoa tome a medicamentação por toda a vida, e permita que o corpo recupere parcialmente a função. Contudo, nós precisamos de estar certos que os benefícios deste formulário do tratamento aumentam seus riscos sérios.”

Anthony S. Fauci, M.D, director de NIAID

Calcula-se que o MS afecta mais de 2,3 milhões de pessoas no mundo inteiro, na maior parte as mulheres, incluindo mais de um milhão de povos nos Estados Unidos. Os sintomas da doença variam extensamente e podem incluir dificuldades do motor e de discurso, fraqueza, fadiga e a dor crônica. O formulário o mais comum da doença recaída-está remitindo o MS, que é caracterizado por períodos de suave ou por nenhuns sintomas intercalados com sintoma alargamento-UPS, ou tem uma recaída. A recuperação incompleta de tem uma recaída conduz frequentemente à inabilidade crescente. Sobre anos, a doença pode agravar-se e para deslocar a um formulário progressivo que possa igualmente incluir tem uma recaída.

Food and Drug Administration aprovou mais do que dúzia drogas para o tratamento de formulários da recaída da Senhora. Estas drogas variam na eficácia, na segurança e no custo. Para muitos povos com formulários severos de ter uma recaída o MS, as primeiras e a segundo-linha drogas não controlam adequadamente a doença. Os estudos precedentes sugeriram que AHSCT pudesse ser um tratamento eficaz e durável para estes indivíduos, mas nunca foi cara a cara formalmente comparado com a terceiro-linha disponível drogas, que são altamente eficaz mas pode ter efeitos secundários ásperos. AHSCT igualmente leva os riscos de efeitos secundários sérios, e mesmo a morte.

Dado estes riscos e benefícios, os investigador apontam determinar se AHSCT é uma opção apropriada do tratamento para povos com formulários severos de ter uma recaída o MS que receberia de outra maneira uma da melhor terceiro-linha disponível drogas biológicas.

A experimentação é chamada BEAT-MS (a melhor terapia disponível contra a transplantação hematopoietic autóloga da célula estaminal para a esclerose múltipla). Está sendo conduzida pela rede imune NIAID-financiada da tolerância (ITN) em colaboração com o sangue e a rede dos ensaios clínicos da transplantação da abóbora (BMT CTN). O BMT CTN é financiado de cor nacional, pulmão, e instituto do sangue e o instituto nacional para o cancro, ambos os componentes de NIH. Conduzir a experimentação é Jeffrey A. Cohen, M.D., um professor da neurologia na faculdade de Lerner da clínica de Cleveland da medicina e director do programa experimental da terapêutica no centro de Mellen para o tratamento da esclerose múltipla e da pesquisa na clínica de Cleveland.

BEAT-MS registrará 156 idades dos adultos 18 a 55 anos em 19 locais nos Estados Unidos e no Reino Unido. Os participantes serão atribuídos aleatòria para receber AHSCT ou uma das drogas biológicas da melhor alto-eficácia disponível, e então seguidos por 6 anos. Os neurologistas que periòdicamente examinam os participantes e avaliam seu nível de inabilidade não saberão que tipo de tratamento foram atribuídos.

Os investigador principais do resultado medirão são quanto as passagens do tempo entre a atribuição de um participante a uma estratégia do tratamento e o MS têm uma recaída ou morte de toda a causa, se qualquer uma destes ocorre, durante os primeiros três anos do período da continuação. Os pesquisadores igualmente examinarão os mecanismos da acção das duas estratégias do tratamento e compararão os sistemas imunitários recentemente tornando-se de participantes que recebem AHSCT com as características imunológicas dos participantes que recebem as melhores drogas biológicas disponíveis. Além, os investigador compararão os efeitos das duas estratégias do tratamento em outras medidas da actividade e da severidade da doença, a rentabilidade em termos dos custos dos cuidados médicos e da produtividade individual, e a qualidade dos participantes de vida.

“Nós esperamos que BEAT-MS esclarecerá a melhor maneira de tratar povos com ter uma recaída o MS,” dissemos o Dr. Cohen.