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La juicio clínica prueba el tratamiento experimental de la célula madre contra las mejores drogas disponibles para el ms

Una juicio clínica ha comenzado a probar un tratamiento experimental de la célula madre contra las mejores terapias biológicas disponibles para las formas severas de la esclerosis múltiple de recaída (MS). La juicio, patrocinada por el instituto nacional de la alergia y de las enfermedades infecciosas (NIAID), parte de los institutos de la salud nacionales, comparará el seguro, la eficacia y la rentabilidad de las dos aproximaciones terapéuticas.

El ms es una enfermedad autoinmune en la cual las propias células inmunes de una persona atacan el sistema nervioso central. El tratamiento experimental implica el usar de una mezcla de cuatro agentes químicos para quitar estas células inmunes. Entonces infunden algunas de las propias células madres de sangre-formación de la persona, que fueron extraídas antes del tratamiento, nuevamente dentro del individuo. Repopulate de estas células el sistema inmune, permitiendo que se reajuste de modo que las nuevas células inmunes ataquen no más el sistema nervioso central. Esta forma del tratamiento se llama trasplante hematopoyético autólogo de la célula madre, o AHSCT.

Para mucha gente con el ms--una enfermedad crónica, debilitante, imprevisible y actualmente incurable--la vida de cada día puede ser un reto. AHSCT tiene el potencial de parar el progreso del ms de recaída, eliminar la necesidad de una persona de tomar la medicación de por vida, y de permitir que la carrocería recupere parcialmente la función. Sin embargo, necesitamos estar seguros que las ventajas de esta forma del tratamiento exceden en peso a sus riesgos serios.”

Anthony S. Fauci, M.D, director de NIAID

Se estima que el ms afecta más de 2,3 millones de personas de por todo el mundo, sobre todo las mujeres, incluyendo más de un millón personas en los Estados Unidos. Los síntomas de la enfermedad varían extensamente y pueden incluir dificultades del motor y de discurso, la debilidad, la fatiga y el dolor crónico. La forma más común de la enfermedad recaer-está remitiendo el ms, que es caracterizado por períodos de suave o ningunos síntomas entremezclados con llamaradas del síntoma, o recaídas. La recuperación incompleta de recaídas lleva a menudo a la incapacidad cada vez mayor. Durante años, la enfermedad puede empeorar y cambio a una forma progresiva que pueda también incluir recaídas.

Food and Drug Administration ha aprobado más que docena drogas para el tratamiento de formas de recaída del ms. Estas drogas varían en eficacia, seguro y costo. Para mucha gente con las formas severas del ms de recaída, las primeras y la segundo-línea drogas no pueden controlar adecuadamente la enfermedad. Los estudios anteriores han sugerido que AHSCT puede ser un tratamiento efectivo y duradero para estos individuos, pero nunca ha sido comparativo formalmente comparado con la tercero-línea disponible drogas, que son altamente efectiva pero puede tener efectos secundarios duros. AHSCT también lleva los riesgos de efectos secundarios serios, e incluso muerte.

Dado estos riesgos y ventajas, los investigadores apuntan determinar si AHSCT es una opción apropiada del tratamiento para la gente con las formas severas del ms de recaída que recibirían de otra manera uno de la mejor tercero-línea disponible drogas biológicas.

La juicio se llama BEAT-MS (la mejor terapia disponible comparado con el trasplante hematopoyético autólogo de la célula madre para la esclerosis múltiple). Está conducto por la red inmune NIAID-financiada de la tolerancia (ITN) en colaboración con la sangre y la red de las juicios clínicas del trasplante del tuétano (BMT CTN). El BMT CTN es financiado por el corazón nacional, pulmón, y el instituto y el Instituto Nacional del Cáncer, ambos componentes de la sangre de NIH. Llevar la juicio es Jeffrey A. Cohen, M.D., profesor de la neurología en la universidad de Lerner de la clínica de Cleveland del remedio y el director del programa experimental de la terapéutica en el centro de Mellen para el tratamiento de la esclerosis múltiple y de la investigación en la clínica de Cleveland.

BEAT-MS alistará 156 edades de los adultos 18 a 55 años en 19 sitios en los Estados Unidos y el Reino Unido. Destinarán para recibir AHSCT o una de las drogas biológicas de la mejor alto-eficacia disponible, y después serán seguidos los participantes aleatoriamente por 6 años. Los neurólogos que examinan a los participantes y fijan periódicamente su nivel de incapacidad no sabrán qué tipo de tratamiento les destinaron.

Los investigadores principales del resultado medirán son cuánto transcurre el tiempo entre la asignación de un participante a una estrategia del tratamiento y a la recaída del ms o la muerte de cualquier causa, si ocurre cualquiera de éstos, durante los primeros tres años del período de la continuación. Los investigadores también examinarán los mecanismos de la acción de las dos estrategias del tratamiento y compararán los sistemas inmunes nuevamente que se convierten de los participantes que reciben AHSCT con las características inmunológicas de los participantes que reciben las mejores drogas biológicas disponibles. Además, los investigadores compararán los efectos de las dos estrategias del tratamiento sobre otras dimensiones de actividad y de severidad de la enfermedad, rentabilidad en términos de costos de la atención sanitaria y productividad individual, y la calidad de vida de los participantes.

“Esperamos que BEAT-MS clarifique la mejor manera de tratar a gente con el ms de recaída,” dijimos al Dr. Cohen.