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Utilisant CRISPR couper le gène de douleur devient une possibilité avec l'étude neuve

Une étude pathbreaking indique la réussite en désactivant un gène important qui est responsable d'induire la sensation de la douleur. Cette découverte a pu être d'aide inestimable aux millions de patients présentant la douleur chronique, les aidant pour manager leur état mieux et pour vivre avec une qualité de vie énormément meilleure.

Crédit dCrédit d'image : nobeastsofierce/Shutterstock.com

L'outil - CRISPR

La thérapie génique a été mise en évidence par des scientifiques d'une thérapeutique appelée de démarrage de la Californie Navega. La base de cette technique est thérapie génique, apportant l'altération planification et sélectrice dans l'ADN du patient pour réprimer l'expression d'un gène qui est responsable d'envoyer les signes de douleur vers le haut du réseau nerveux dans la colonne vertébrale.

L'outil utilisé pour modifier l'ADN est l'éditeur puissant de CRISPR. Ceci a déjà prouvé sa valeur dans une foule de procédures de gène-retouche de laboratoire, mais cliniquement, son utilisation a été en grande partie limitée aux conditions médicales héritées rares.

Par exemple, le mois dernier, un patient souffrant de la drépanocytose due à la production de l'hémoglobine anormale à cause d'une anomalie du gène a été avec succès retourné à avoir l'hémoglobine normale suivre cette méthode.

CRISPR fonctionne au moyen de molécules voyageuses qui recensent et changent de plan dedans sur montré ou un gène cible à éditer. Une fois que recensé, le gène cible est retiré d'une manière ordonnée, la copie normale est insérée, et les extrémités de coupure est épissées avec la séquence insérée. En réalité, un sous-programme de découverte-et-remonter a été employé.

L'étude

Dans l'étude actuelle, les scientifiques pouvaient éviter les dangers potentiels de couper un gène totalement, qui comprennent par mégarde retirer ou nuire l'ADN de réglementation ou codant voisin normal. Ceci a pu affecter beaucoup de fonctionnements dans le fuselage. Au lieu de cela, ils concentrés sur régler l'expression du gène d'intérêt plutôt que le retirant.

Pour réaliser ceci, ils avaient l'habitude CRISPR pour éditer des molécules fixées au brin d'ADN fondamental, molécules épigénétiques appelées. Ces molécules ne sont pas une partie de l'information génétique dans l'ADN mais ont une immense influence sur le chemin que les gènes sont exprimés.

C'est retouche appelée d'epigenome et ne comporte pas le même risque de modifier de manière permanente le modèle génétique de la personne. L'avantage est que le gène cible peut être évité de l'commande, ou peut être activé, selon les besoins, tout en restant toujours intact.

Nous pouvons réprimer le gène qui est connu pour faire faire souffrir la sensibilité. »

Ana Moreno, thérapeutique de Navega de Président

L'objectif

Le gène est SCN9A appelé. C'était de retour en 2006 que certaines mutations en ce gène se sont avérées pour priver la personne affectée de la capacité de ressentir la douleur. C'était parce que le gène muté downregulated la canalisation des signes de douleur en travers de la voie neurale, en réglant certaines molécules impliquées dans ce procédé, a trouvé sur la surface de cellules des neurones.

Les chercheurs se sont alors concentrés sur employer ceci pour traiter la douleur sans risques et effets inverses de médicament d'opioid. Ils ont essayé d'éditer la borne épigénétique qui a activé cette voie utilisant CRISPR inséré dans un vecteur viral. Le virus utilisé est inoffensif.

Ces particules virales traitées ont été insérées dans la colonne vertébrale de sorte qu'elles puissent présenter les cellules nerveuses là. Les scientifiques ont espéré qu'une fois à l'intérieur de la cellule, le virus relâcherait l'outil de CRISPR pendant qu'il se désassemblait en vue de la réplication. L'éditeur de gène alors, vraisemblablement, effectuerait sa tâche d'éditer la borne épigénétique qui active le gène de SCN9A.

Les résultats

Le premier rond du contrôle du traitement sur des souris a avec succès conclu, indique Moreno. « Nous sommes réellement excités parce que nous avons vu, dans trois modèles différents de douleur, une diminution de douleur générale. » Bien que les chercheurs aient constaté qu'ils ne pourraient pas complet amortir la douleur parce que pas toutes les cellules nerveuses ont été pénétrées par le vecteur viral, il y avait une réduction significative.

D'ailleurs, le degré de réduction de douleur était réglable, comme avec les médicaments anti-douleur conventionnels. Plus le virus qu'ils ont injecté, plus était le soulagement de la douleur grand, mais il a duré beaucoup, beaucoup plus longtemps qu'avec un calmant.

Les gros profits du traitement actuel sont celui les approches actuelles différentes qui se concentrent sur détendre la douleur en administrant le médicament opioid basé sur, il ne comportent pas le risque de dépendance. Actuellement, les USA font face deux sans précédent à un nombre de dossiers million-intense de dépendance d'opioid dû à l'ordonnance incorrecte et trop zélée des opioids pour le traitement de la douleur.

Moreno cite le cas des malades du cancer qui ne peuvent pas tolérer la chimiothérapie à cause de la douleur associée forte, quoiqu'ils savent elle pourrait sauver leurs durées. Le paradoxe avec la chimiothérapie pour le cancer est que des doses plus élevées d'augmentation de ces médicaments cytotoxiques les possibilités de la survivance sans cancer pendant un plus long temps - mais peut laisser le survivant avec douleur chronique.

À beaucoup de centres, pour cette raison, les patients sur la chimiothérapie sont morphine donnée pour alourdir leur douleur. Ceci peut, cependant, les laisser impossibles de fonctionner normalement à cause de la somnolence et de la fatigue associées.

Aux USA, 70 000 personnes par année meurent des overdoses des narcotiques analgésiques. Avoir ainsi une voie non-narcotique d'adresser la douleur cancéreuse serait un avantage énorme. »

Fyodor Urnov, Université de Californie, Berkeley

D'autre part, l'effet est réversible, qui est important en permettant des gens traités de cette façon pour juger que la douleur normalement une fois leur besoin de douleur alourdie n'est plus présente, comme suivre l'achêvement de la chimiothérapie.

Le contrat à terme

Les scientifiques américains veulent maintenant commencer à le vérifier dans les patients humains de l'année prochaine. Si elle est prouvée pour être médicalement sûre et cliniquement efficace, ces chercheurs pourraient avoir aidé à provoquer une réduction spectaculaire de la souffrance pour de vastes forces terrestres des gens avec des maladies douloureuses terminales et avec douleur chronique. Cependant, la première date à l'où l'approbation est envisagée est dans cinq ans.

L'autre côté de la découverte a été également augmenté par Urnov : ce qui si les gens l'avaient l'habitude pour produire les êtres humains qui pourraient plus ne se sentir que la douleur et pourrait, pour cette raison, combattre à la mort sans crainte ? Dans le scénario actuel du monde, une possibilité si terrifiante doit également être considérée pour cette découverte neuve passionnante par remarque non manquée par le Président russe Vladimir Poutine.

Dr. Liji Thomas

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Dr. Liji Thomas

Dr. Liji Thomas is an OB-GYN, who graduated from the Government Medical College, University of Calicut, Kerala, in 2001. Liji practiced as a full-time consultant in obstetrics/gynecology in a private hospital for a few years following her graduation. She has counseled hundreds of patients facing issues from pregnancy-related problems and infertility, and has been in charge of over 2,000 deliveries, striving always to achieve a normal delivery rather than operative.

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