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Usando CRISPR apagar el gen del dolor se convierte en una posibilidad con nuevo estudio

Un estudio pathbreaking denuncia éxito en incapacitar un gen importante que sea responsable de inducir la sensación del dolor. Este descubrimiento podía sevir de ayuda inestimable a millones de pacientes con dolor crónico, ayudándoles para manejar su condición mejor y para vivir con una calidad de vida sumamente mejor.

Haber de imagen: nobeastsofierce/Shutterstock.comHaber de imagen: nobeastsofierce/Shutterstock.com

La herramienta - CRISPR

La terapia génica fue puesta en evidencia por los científicos de un lanzamiento de California llamado terapéutica de Navega. La base de esta técnica es terapia génica, haciendo cambios proyectados y selectivos en la DNA del paciente para reprimir la expresión de un gen que sea responsable de enviar las señales del dolor encima de la red nerviosa en la espina dorsal.

La herramienta usada para alterar la DNA es el editor potente de CRISPR. Esto ha probado ya su valor en un ordenador principal de los procedimientos gen-que corregían del laboratorio, pero clínico, su uso se ha restringido en gran parte a las dolencias heredadas raras.

Por ejemplo, el mes pasado, invirtieron a un paciente que sufría de la anemia de la célula falciforme debido a la producción de hemoglobina anormal debido a un defecto de gen con éxito a tener hemoglobina normal usando este método.

CRISPR funciona mediante las moléculas autoguiadas hacia el blanco que determinan y empinadura hacia adentro en un gen señalado o del objetivo que se corregirá. Una vez que está determinado, el gen del objetivo se quita cuidadosamente, se inserta la copia normal, y los extremos del corte se empalman con la serie insertada. En efecto, se ha utilizado una rutina del hallazgo-y-reemplazar.

El estudio

En el estudio actual, los científicos podían evitar los peligros potenciales de cortar un gen en conjunto, que incluyen inadvertidamente la eliminación o la interferencia con la DNA reguladora o de codificación vecina normal. Esto podía afectar a muchas funciones en la carrocería. En lugar, concentraron en la regulación de la expresión del gen del interés bastante que quitándolo.

Para lograr esto, utilizaron CRISPR para corregir las moléculas sujetadas al cabo básico de la DNA, llamado las moléculas epigenéticas. Estas moléculas no son parte de la información genética en la DNA sino tienen una influencia inmensa en la manera que se expresan los genes.

Esto se llama epigenome que corrige y no lleva el mismo riesgo permanente de alterar la heliografía genética del individuo. Todavía sigue habiendo la ventaja es que el gen del objetivo se puede prevenir de ser activado, o se puede activar, según las necesidades, mientras que intacto.

Podemos reprimir el gen que se sabe para hacer sensibilidad doler.”

Anecdotario Moreno, terapéutica del CEO Navega

El objetivo

El gen se llama SCN9A. Era detrás en 2006 que ciertas mutaciones en este gen fueron encontradas para privar al individuo afectado de la capacidad de aserrar al hilo dolor. Esto era porque el gen transformado downregulated el pasaje de las señales del dolor a través del camino de los nervios, controlando ciertas moléculas implicadas en este proceso, encontró en la superficie de la célula de las neuronas.

Los investigadores entonces se centraron en usar esto para tratar dolor sin los riesgos y los efectos nocivos de la medicación del opiáceo. Intentaron corregir el marcador epigenético que activó este camino usando CRISPR insertado en un vector viral. El virus usado es inofensivo.

Estas partículas virales tratadas fueron insertadas en la espina dorsal de modo que puedan incorporar las células nerviosas allí. Los científicos esperaban que una vez dentro de la célula, el virus liberara la herramienta de CRISPR mientras que se desmontó con objeto de la réplica. El editor del gen entonces, realizaría probablemente su tarea de corregir el marcador epigenético que activa el gen de SCN9A.

Los resultados

El primer cartucho de la prueba de la terapia en ratones ha concluido, dice con éxito a Moreno. “Somos realmente emocionados porque hemos visto, en tres diversos modelos del dolor, una disminución del dolor total.” Aunque los investigadores encontraron que no podrían imponer silencio totalmente al dolor porque no todas las células nerviosas fueron penetradas por el vector viral, había una reducción importante.

Por otra parte, el grado de reducción del dolor era armonioso, como con la medicación para el dolor convencional. Más el virus que inyectaron, cuanto mayor era el alivio del dolor, pero duró mucho, mucho más de largo que con un calmante.

La ventaja grande de la terapia actual es ésa las aproximaciones actuales desemejantes que se centran en relevar dolor administrando la medicación opiáceo-basada, él no lleva el riesgo de apego. Actualmente, los E.E.U.U. están haciendo frente a una cantidad de casos por tratar millón-fuerte dos sin precedentes del apego del opiáceo debido a la receta incorrecta y demasiado entusiasta de los opiáceos para el tratamiento del dolor.

Moreno cita el caso de los enfermos de cáncer que no pueden tolerar la quimioterapia debido al dolor asociado intenso, aunque saben podría salvar sus vidas. La paradoja con la quimioterapia para el cáncer es que dosis más altas del aumento de estas drogas citotóxicas las ocasiones de la supervivencia cáncer-libres por un tiempo más largo - pero puede dejar al sobreviviente con dolor crónico.

En muchos centros, por lo tanto, dan los pacientes en la quimioterapia la morfina para entorpecer su dolor. Esto puede, sin embargo, dejarlos incapaz de funcionar normalmente debido a la somnolencia y el cansancio asociados.

En los E.E.U.U., 70 000 personas al año mueren de sobredosis del narcótico painkilling. Tan tener una manera no-narcótica de dirigir dolor de cáncer sería una ventaja enorme.”

Fyodor Urnov, Universidad de California, Berkeley

Por otra parte, el efecto es reversible, que es importante en permitir a la gente tratada de esta manera para aserrar al hilo que el dolor su necesidad del dolor entorpecido está normalmente una vez no más presente, por ejemplo el siguiente del fin de la quimioterapia.

El futuro

Los científicos americanos ahora quieren comenzar a probarlo en pacientes humanos a partir del próximo año. Si se demuestra ser médicamente seguro y clínico efectivo, estos investigadores habrían podido ayudar a traer alrededor de una reducción dramática en el sufrimiento para un ejército extenso de gente con enfermedades dolorosas terminales y con dolor crónico. Sin embargo, la fecha más temprana en la cual se considera la aprobación está dentro de cinco años.

El otro lado del descubrimiento también fue aumentado por Urnov: ¿qué si la gente lo utilizó para producir a los seres humanos que podrían aserrar al hilo no más que el dolor y podría, por lo tanto, luchar a la muerte sin miedo? En el decorado actual del mundo, una posibilidad tan aterrorizante también necesita ser considerada para este nuevo descubrimiento emocionante al punto no faltado por presidente ruso Vladimir Putin.

Dr. Liji Thomas

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Dr. Liji Thomas

Dr. Liji Thomas is an OB-GYN, who graduated from the Government Medical College, University of Calicut, Kerala, in 2001. Liji practiced as a full-time consultant in obstetrics/gynecology in a private hospital for a few years following her graduation. She has counseled hundreds of patients facing issues from pregnancy-related problems and infertility, and has been in charge of over 2,000 deliveries, striving always to achieve a normal delivery rather than operative.

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