Découverte d'horizon pour offrir la technologie de base nouvelle de retouche pour la recherche clinique

AP de groupe de découverte d'horizon (LANDSOUTHEAST : HZD) (« horizon », « la compagnie » ou « le groupe "), un chef global dans l'application de la retouche de gène et des technologies de modulation de gène, aujourd'hui annoncée qu'elle permettra d'accéder à une technologie de base nouvelle de retouche ont qualifié de Rutgers, l'université de l'Etat du New Jersey, pour l'usage exclusif dans des applications thérapeutiques, de diagnose et de services.

Cette technologie est comportée à la plate-forme de la deuxième génération de retouche du gène de l'horizon pour activer le développement de la thérapeutique nouvelle qui comptent sur les cellules du patient de bureau d'études directement dans le fuselage (thérapie génique), ou extérieurement avant la transplantation de nouveau dans le patient (thérapie cellulaire). Cette plate-forme augmentera également les outils de recherches de la compagnie et les provisions de service.

La compagnie a formé un partenariat exclusif avec Rutgers en janvier 2019 pour développer davantage la technologie de base nouvelle de retouche inventée par M. Shengkan Jin, professeur agrégé de la pharmacologie, et M. Juan C. Collantes, chargé de recherches des coinventeurs post-doctoral à la Faculté de Médecine en bois de Rutgers Robert Johnson, et a depuis été recherche de financement dans la retouche de base à l'université tout en entreprenant ses propres études de bilan et d'épreuve-de-concept.

L'horizon a un certain nombre de programmes internes conçus pour accélérer la prise clinique de cette technologie et recherche maintenant 3-5 associés pour évaluer et former le développement de sa plate-forme de retouche de la base Pin-point™.

L'horizon offrira à des associés l'accès à un système nouveau qui pourrait être employé pour progresser des programmes knockout de thérapie cellulaire de multi-gène plus efficace par le développement clinique avec un profil de sécurité amélioré. Les associés accéderont également aux compétences de la compagnie dans le bureau d'études de génome de différents types de cellules, atteindre à de premières caractéristiques techniques, et à influence au-dessus du sens du développement futur.

La retouche de base est une technologie nouvelle pour concevoir l'ADN en cellules, qui le potentiel de rectifier de certaines erreurs ou mutations dans l'ADN ou d'inactiver des gènes de pathogène.

Avec des méthodologies actuellement disponibles de retouche de gène telles que CRISPR/Cas9 conventionnel, qui produit des « coupures » dans le gène qui peut mener à défavorable ou aux effets négatifs, cette technologie neuve tient compte de la retouche précise de gène tout en réduisant les modifications génomiques fortuites qui pourraient mener aux incidences nuisibles dans les patients.

La technologie a pu avoir un impact important en permettant à des thérapies cellulaires d'être progressées par des tests cliniques et vers la commercialisation. L'horizon est heureux pour offrir un efficace et la technologie de base précise de retouche et, à côté de Rutgers, vise à rendre retouche de base procurables à tous les compagnies compétentes de cellules et de thérapie génique ainsi que les services de recherches. Partnering avec de principaux organismes nous aidera à piloter l'innovation et à fournir le meilleur traitement pour le patient. »

M. Jonathan Frampton, associé d'entreprise de développement, découverte d'horizon

La version de cytidine deaminase seule de la technologie a pu potentiellement être employée pour développer des thérapies cellulaires telles que les cellules modifiées par gène pour la drépanocytose et la bêta-thalassémie, cellules résistantes de VIH pour le SIDA, au-dessus - des cellules de CHARIOT de rayon pour le cancer, et les cellules souche allogènes MHC-compatibles pour la greffe. D'autres applications ont pu comprendre l'utilisation comme thérapies géniques pour les maladies génétiques héritées comprenant la carence en antitrypsine et la dystrophie musculaire de Duchenne. De plus, nous avons l'intention de profiter pleinement des seules caractéristiques de modularité et de souplesse d'utilisation de la plate-forme ponctuelle et de développer les agents efficaces d'inactivation de gène pour la demande de règlement potentielle de beaucoup de maladies dévastatrices où les principaux facteurs de contribution causaux sont bien définis. En haut de cette liste de la maladie sont la maladie d'Alzheimer, la sclérose latérale amyotrophique, et le hypercholesterinemia familial. »

M. Shengkan « Victor » Jin d'université de Rutgers

La technologie de retouche de gène développée par Rutgers a le potentiel de révolutionner comment les scientifiques pensent à leur recherche de meilleurs options et résultats dans la demande de règlement de la maladie. Elle a le potentiel de résoudre certains des défis de santé globaux les plus persistants. Ce partenariat avec la découverte d'horizon prépare le terrain de fournir des biotherapies pour le médicament et la diagnose de précision et d'améliorer la santé des personnes. Je suis fier que Rutgers, avec l'horizon, soit parmi les frontrunners dans le domaine de la retouche de gène. »

M.S. David Kimball, vice-président principal pour la recherche et le développement économique à l'université de Rutgers

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