Scoperta di orizzonte per offrire base novella che modifica tecnologia per ricerca clinica

Plc del gruppo di scoperta di orizzonte (LSE: HZD) (“orizzonte„, “la società„ o “il gruppo "), una guida globale nell'applicazione modificare del gene e delle tecnologie di modulazione del gene, oggi annunciata che consentirà l'accesso ad una base novella che modifica la tecnologia hanno conceduto una licenza a da Rutgers, State University del New Jersey, per uso esclusivo nelle applicazioni terapeutiche, di sistema diagnostico e di servizi.

Questa tecnologia è compresa nel gene di prossima generazione dell'orizzonte che modifica la piattaforma per permettere allo sviluppo di terapeutica novella che contano sulle celle del paziente di assistenza tecnica direttamente nell'organismo (terapia genica), o esternamente prima del trapianto nuovamente dentro il paziente (terapia cellulare). Questa piattaforma egualmente amplierà gli strumenti della ricerca della società e le disposizioni di servizio.

La società ha formato nel gennaio 2019 un'associazione esclusiva con Rutgers più ulteriormente per sviluppare la base novella che modifica la tecnologia inventata dal Dott. Shengkan Jin, professore associato di farmacologia ed il Dott. Juan C. Collantes, ricercatore post-dottorato dei co-inventori alla facoltà di medicina di Rutgers Robert Wood Johnson e da allora sta costituendo un fondo per la ricerca nella base modificante all'università mentre intraprendeva i sui propri studi del proof of concept e di valutazione.

L'orizzonte ha una serie di programmi interni destinati per accelerare la comprensione clinica di questa tecnologia ed ora sta cercando 3-5 partner per valutare e modellare lo sviluppo della sua piattaforma modificante bassa Pin-point™.

L'orizzonte offrirà a partner l'accesso ad un sistema novello che potrebbe essere usato per progredire programmi knockout di terapia cellulare del multi-gene più efficace con lo sviluppo clinico con un profilo di sicurezza migliore. I partner egualmente accederanno alla competenza della società nell'assistenza tecnica del genoma dei tipi differenti delle cellule, accedere a ai dati tecnici iniziali ed all'influenza sopra la direzione dello sviluppo futuro.

Modificare basso è una tecnologia novella per l'organizzazione del DNA in celle, che il potenziale di correggere i determinati errori o mutazioni nel DNA o di inattivare malattia-causare i geni.

Rispetto al gene attualmente disponibile che modifica le metodologie quale CRISPR/Cas9 convenzionale, che crea “i tagli„ nel gene che può piombo ad avverso o ad effetti negativi, questa nuova tecnologia tiene conto il gene accurato che modifica mentre diminuisce i cambiamenti genomica non intenzionali che potrebbero piombo agli effetti deleteri in pazienti.

La tecnologia ha potuto avere un impatto significativo nel permettere alle terapie cellulari di essere progredito con i test clinici e verso la commercializzazione. L'orizzonte è soddisfatto per offrire un efficace e la base precisa che modifica la tecnologia e, accanto a Rutgers, mira a mettere a disposizione modificare della base di tutti le società competenti di terapia genica e delle cellule come pure i dipartimenti della ricerca. Partnering con le organizzazioni principali ci aiuterà a determinare l'innovazione e consegnare la migliore terapia per il paziente.„

Dott. Jonathan Frampton, partner corporativo di sviluppo, scoperta di orizzonte

La versione della deaminasi della citidina della tecnologia da solo ha potuto potenzialmente essere usata per sviluppare le terapie cellulari quali le celle modificate gene per l'anemia faciforme e la beta talassemia, celle resistenti del HIV per l'AIDS, sopra - le celle del CARRELLO dello scaffale per cancro e le cellule staminali allogeniche MHC-compatibili per trapianto. Altre applicazioni hanno potuto comprendere l'uso come terapie geniche per le malattie genetiche ereditate compreso la carenza e la distrofia muscolare di Duchenne dell'antitripsina. Inoltre, intendiamo trar massimo vantaggio dalle funzionalità uniche di versatilità e di modularità della piattaforma puntuale e sviluppare gli agenti efficienti di inattivazione del gene per il trattamento potenziale di molte malattie devastanti dove i fattori di contributo causali principali sono ben definiti. Alla cima di questa lista di malattia sono il morbo di Alzheimer, la sclerosi laterale amiotrofica e il hypercholesterinemia familiare.„

Dott. Shengkan “vincitore„ Jin della Rutgers University

Il gene che modifica la tecnologia sviluppata da Rutgers ha il potenziale di rivoluzionare come gli scienziati ritengono alla loro ricerca di migliori opzioni e risultati nel trattamento della malattia. Ha il potenziale di risolvere alcune delle sfide di salubrità globali più persistenti. Questa associazione con la scoperta di orizzonte sta aprendo la strada consegnare i biotherapies per la medicina ed i sistemi diagnostici di precisione e migliorare le sanità. Sono fiero che Rutgers, insieme all'orizzonte, è fra i frontrunners nel campo di modificare del gene.„

Dott. S. David Kimball, vicepresidente senior per ricerca e sviluppo economico alla Rutgers University

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