Descoberta do horizonte para oferecer a base nova que edita a tecnologia para a pesquisa clínica

Plc do grupo da descoberta do horizonte (LSE: HZD) (“horizonte”, “a empresa” ou “o grupo "), um líder global na aplicação da edição do gene e das tecnologias da modulação do gene, anunciada hoje que fornecerá o acesso a uma base nova que edita a tecnologia licenciaram de Rutgers, a universidade estadual de New-jersey, para o uso exclusivo em aplicações terapêuticas, do diagnóstico e de serviços.

Esta tecnologia é incorporada no gene da próxima geração do horizonte que edita a plataforma para permitir a revelação da terapêutica nova que confiam nas pilhas do paciente da engenharia directamente no corpo (terapia genética), ou externamente antes de transplantar de novo no paciente (terapia de pilha). Esta plataforma igualmente expandirá as ferramentas da pesquisa da empresa e as disposições de serviço.

A empresa formou uma parceria exclusiva com Rutgers em janeiro de 2019 para desenvolver mais a base nova que edita a tecnologia inventada pelo Dr. Shengkan Jin, professor adjunto da farmacologia, e Dr. Juan C. Collantes dos co-inventor, research fellow cargo-doutoral na Faculdade de Medicina de madeira de Rutgers Robert Johnson, e tem financiado desde a pesquisa na base editando na universidade ao empreender seus próprios estudos da avaliação e do prova--conceito.

O horizonte tem um número de programas internos projetados acelerar a tomada clínica desta tecnologia e está procurando agora 3-5 sócios avaliar e dar forma à revelação de sua plataforma Pin-point™ de edição baixa.

O horizonte oferecerá a sócios o acesso a um sistema novo que poderia ser usado para progredir uns programas mais eficazes da terapia de pilha do KO do multi-gene com a revelação clínica com um perfil de segurança melhorado. Os sócios igualmente acederão à experiência da empresa na engenharia do genoma de tipos diferentes da pilha, para alcançar aos dados técnicos adiantados, e à influência sobre o sentido da revelação futura.

A edição baixa é uma tecnologia nova para projetar o ADN nas pilhas, que o potencial corrigir determinadas erros ou mutações no ADN ou neutralizar a doença-causa de genes.

Comparado com o gene actualmente disponível que edita metodologias tais como CRISPR/Cas9 convencional, que cria “cortes” no gene que pode conduzir aos efeitos adversos ou negativos, esta nova tecnologia permite o gene exacto que edita ao reduzir as mudanças genomic sem intenção que poderiam conduzir aos efeitos deletérios nos pacientes.

A tecnologia podia ter um impacto significativo em permitir terapias de pilha ser progredido com os ensaios clínicos e para a comercialização. O horizonte é satisfeito oferecer um eficaz e a base precisa que edita a tecnologia e, ao lado de Rutgers, aponta fazer a edição da base disponível a todas as empresas apropriadas da pilha e da terapia genética assim como a departamentos da pesquisa. Partnering com organizações principais ajudar-nos-á a conduzir a inovação e entregar a melhor terapia para o paciente.”

Dr. Jonathan Frampton, sócio corporativo da revelação, descoberta do horizonte

A versão do deaminase do cytidine da tecnologia apenas podia potencial ser usada desenvolvendo terapias de pilha tais como pilhas alteradas gene para a anemia da célula falciforme e o beta thalassemia, pilhas resistentes do VIH para AIDS, sobre - as pilhas do CARRO da prateleira para o cancro, e células estaminais alogénicas MHC-compatíveis para a transplantação. Outras aplicações podiam incluir o uso como terapias genéticas para as doenças genéticas herdadas que incluem a deficiência do antitrypsin e a distrofia muscular de Duchenne. Além, nós pretendemos tomar a vantagem completa das características originais da modularidade e da versatilidade da plataforma pontual e desenvolver agentes eficientes da inactivação do gene para o tratamento potencial de muitas doenças devastadores onde os factores de contribuição causais principais são bem definidos. Na parte superior desta lista da doença são a doença de Alzheimer, a esclerose de lateral amyotrophic, e o hypercholesterinemia familiar.”

Dr. Shengkan “vencedor” Jin da universidade de Rutgers

O gene que edita a tecnologia desenvolvida por Rutgers tem o potencial revolucionar como os cientistas pensam sobre sua busca para melhores opções e resultados no tratamento da doença. Tem o potencial resolver alguns dos desafios globais os mais persistentes da saúde. Esta parceria com descoberta do horizonte está pavimentando a maneira de entregar biotherapies para a medicina e os diagnósticos da precisão e de melhorar a saúde humana. Eu sou orgulhoso que Rutgers, junto com o horizonte, está entre os frontrunners no campo da edição do gene.”

Dr. S. David Kimball, vice-presidente superior para a pesquisa e a revelação econômica na universidade de Rutgers

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