Descubrimiento del horizonte para ofrecer la base nueva que corrige la tecnología para la investigación clínica

Plc del grupo del descubrimiento del horizonte (LSE: HZD) (“horizonte”, “la compañía” o “el grupo "), un líder global en el uso de corregir del gen y de tecnologías de la modulación del gen, anunciado hoy que ofrecerá el acceso a una base nueva que corrige tecnología autorizaron de Rutgers, la universidad de estado de New Jersey, para el uso exclusivo en usos terapéuticos, del diagnóstico y de servicios.

Esta tecnología se incorpora en el gen de la siguiente-generación del horizonte que corrige la plataforma para habilitar el revelado de la terapéutica nueva que confían en las células del paciente de la ingeniería directamente en la carrocería (terapia génica), o externamente antes de trasplantar nuevamente dentro del paciente (terapia celular). Esta plataforma también desplegará las herramientas de la investigación de la compañía y las prestaciones de servicios.

La compañía formó una sociedad exclusiva con Rutgers en enero de 2019 para desarrollar más lejos la base nueva que corregía la tecnología inventada por el Dr. Shengkan Jin, profesor adjunto de la farmacología, y el Dr. Juan C. Collantes, profesor investigador postdoctoral de los coinventores en la Facultad de Medicina de madera de Rutgers Roberto Johnson, y ha estado financiando desde entonces la investigación en base corrigiendo en la universidad mientras que emprendía sus propios estudios de la evaluación y del prueba-de-concepto.

El horizonte tiene varios programas internos diseñados para acelerar la absorción clínica de esta tecnología y ahora está intentando a 3-5 socios para fijar y para dar forma el revelado de su plataforma que corrige baja Pin-point™.

El horizonte ofrecerá a socios el acceso a un sistema nuevo que se podría utilizar para progresar los programas knockout de la terapia celular de un multi-gen más efectivo en el revelado clínico con un perfil de seguro perfeccionado. Los socios también accederán a la experiencia de la compañía en la ingeniería del genoma de diversos tipos de la célula, llegar hasta a los datos técnicos tempranos, y a la influencia sobre la dirección del revelado futuro.

El corregir bajo es una tecnología nueva para dirigir la DNA en las células, que el potencial de corregir ciertos desvíos o mutaciones en la DNA o de desactivar enfermedad-causar genes.

Comparado con el gen actualmente disponible que corrige metodologías tales como CRISPR/Cas9 convencional, que crea “cortes” en el gen que puede llevar a los efectos adversos o negativos, esta nueva tecnología permite el gen exacto que corrige mientras que reduce los cambios genomic involuntarios que podrían llevar a los efectos perjudiciales en pacientes.

La tecnología podía tener un impacto importante en permitir a terapias celulares ser progresado en juicios clínicas y hacia la comercialización. El horizonte está satisfecho para ofrecer un efectivo y la base exacta que corrige tecnología y, junto a Rutgers, apunta poner corregir de la base a disposición todas las compañías apropiadas de la célula y de la terapia génica así como los departamentos de la investigación. El Partnering con organizaciones de cabeza nos ayudará a impulsar la innovación y a entregar la mejor terapia para el paciente.”

El Dr. Jonatán Frampton, socio de la corporación del revelado, descubrimiento del horizonte

La versión de la desaminasa de la citidina de la tecnología solamente se podía potencialmente utilizar para desarrollar terapias celulares tales como células modificadas gen para la anemia de la célula falciforme y talasemia beta, células resistentes del VIH para los SIDA, sobre - las células del CARRO del saliente para el cáncer, y las células madres alógenas MHC-compatibles para el trasplante. Otros usos podían incluir uso como terapias génicas para las enfermedades genéticas heredadas incluyendo deficiencia del antitrypsin y la distrofia muscular de Duchenne. Además, nos preponemos aprovechar completo de las características únicas de la modularidad y de la flexibilidad de la plataforma de punta y desarrollar los agentes eficientes de la desactivación del gen para el tratamiento potencial de muchas enfermedades devastadoras donde están bien definidos los factores que contribuyen causales de cabeza. En la cima de este filete de la enfermedad son la enfermedad de Alzheimer, la esclerosis lateral amiotrófica, y el hypercholesterinemia familiar.”

El Dr. Shengkan “vencedor” Jin de la universidad de Rutgers

El gen que corrige la tecnología desarrollada por Rutgers tiene el potencial de revolucionar cómo los científicos piensan en su búsqueda para mejores opciones y resultados en el tratamiento de la enfermedad. Tiene el potencial de resolver algunos de los retos globales más persistentes de la salud. Esta sociedad con descubrimiento del horizonte está pavimentando la manera de entregar los biotherapies para el remedio y los diagnósticos de la precisión y de perfeccionar salud humana. Soy orgulloso que Rutgers, así como horizonte, está entre los frontrunners en el campo de corregir del gen.”

El Dr. S. David Kimball, vicepresidente para la investigación y el revelado económico en la universidad de Rutgers

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