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la prova Regno Unito di ampiezza mira a trovare i trattamenti che possono rallentare o invertire il MND

I centinaia di gente che vive con la malattia del neurone di motore stanno invitandi a partecipare ad uno dei test clinici più completi dei Regno Unito in una generazione.

La prova Regno Unito di ampiezza - MND-SMART chiamato - obiettivi per trovare i trattamenti che possono rallentare, per fermare o invertire progressione di malattia.

Lo studio a lungo termine assicurerà che le nuove medicine possano essere provate per anni per venire, i ricercatori dicono.

La malattia del neurone di motore (MND), anche conosciuta come la sclerosi laterale amiotrofica o il ALS, è uno stato progressivo che induce il muscolo a sprecare via.

Accade quando le cellule nervose hanno chiamato i motoneuroni, che inviano i messaggi dal cervello e dal midollo spinale ai muscoli dell'organismo, smette di lavorare correttamente.

Più di 1500 persone sono diagnosticati ogni anno con il MND nel Regno Unito. Non c'è maturazione e la metà della gente muore in due anni di diagnosi.

MND-SMART includerà altrettanta gente con la circostanza come possibile, indipendentemente da come la malattia o i trattamenti correnti le pregiudica. La prova è stata sviluppata per trovare più rapidamente le efficaci medicine.

I test clinici tipici mettono a fuoco sui singoli pazienti droga che ricevono la droga attiva sono paragonati a coloro che riceve una sostanza inattiva, conosciuto come il placebo. MND-SMART permetterà che il più di un trattamento sia provato contro un gruppo comune del placebo in modo che i pazienti abbiano un'più alta probabilità di ricezione del trattamento attivo.

Il test clinico è destinato per essere adattabile in moda da potere modificare i ricercatori il loro approccio secondo i risultati emergenti. Le nuove droghe possono aggiungersi una volta che la prova ha cominciato, mentre le medicine che provano inefficace possono essere cadute.

Inizialmente i ricercatori proveranno le droghe che già sono concedute una licenza a per uso in altre circostanze controllare se offrono qualunque vantaggio per la gente con il MND.

Questo repurposing delle droghe attuali evita alcuni di lunghi trattamenti di approvazioni connessi con le nuove droghe e potrebbe tagliare gli anni fuori dal momento speso affinchè i farmaci diventi disponibile alla gente con il MND con NHS.

La gente con il MND è invitata a registrare l'interesse nella prova a http://www.MND-SMART.org che i primi partecipanti saranno veduti a Edimburgo con altre cliniche attraverso il Regno Unito che aderisce durante il 2020.

La prova è stata sviluppata dalla gente con il MND e gli esperti in test clinico dall'altro lato del Regno Unito. Ciò include gli specialisti dal centro di Euan MacDonald per la ricerca del MND all'università di Edimburgo, di University College di Londra e dell'università di Warwick.

MND-SMART è supportato dal centro di Euan MacDonald, donazioni private sostanziali, MND Scozia e le mie fondamenta di Name'5 Doddie.

Euan MacDonald, che sta vivendo con il MND ed il co-fondatore del centro di Euan MacDonald per la ricerca del MND con suo padre Donald, ha detto: “Questo è il risultato di 10 anni di duro lavoro e la collaborazione e noi sono riconoscenti a quelle in questione. I test clinici come questo forniscono la speranza che il persone in tutto il mondo con il MND l'un giorno avrà accesso ai trattamenti sicuri ed efficaci.„

Il Dott. Suvankar Pal, neurologo e Co-Ricercatore di MND-SMART, ha detto:

Siamo estremamente riconoscenti alla gente con il MND che ci ha aiutati a progettare la prova e crediamo la loro partecipazione significhi che molto più gente potrà partecipare.

Ascoltando la gente con i mezzi del MND abbiamo sviluppato MND-SMART per avere molto pochi criteri di esclusione. Egualmente abbiamo compreso l'opzione di video chiamate per diminuire il numero di volte che la gente deve fare il viaggio noioso ad una clinica.„

Lawrence Cowan, presidenza del MND Scozia, ha detto:

Ciò è un momento storico nella nostra rimonta contro la malattia del neurone di motore ed a causa della generosità incredibile dei nostri sostenitori, il MND Scozia ha investito £1.5 milione in MND-SMART.„

Il lavoriere di Doddie, fondatore delle mie fondamenta di Name'5 Doddie ha detto:

Il supporto che abbiamo ricevuto da quando abbiamo lanciato le fondamenta siamo stati incredibili ed abbiamo permesso affinchè noi investiamo in questa nuova prova emozionante. MND-SMART dà a pazienti una certa speranza e quello è cui ho fatto una campagna per da quando ho ricevuto la mia diagnosi tre anni fa.„