La terapeutica di impresa pubblica il documento di accesso aperto sull'approccio novello per trattare la fibrosi cistica

Terapeutica la srl (impresa), una società biofarmaceutica dedicata alla scoperta e lo sviluppo di impresa delle terapie innovarici per migliorare le vite dei pazienti che soffrono con la malattia respiratoria, oggi ha annunciato la pubblicazione del suo primo documento pari-esaminato. L'articolo di accesso aperto, pubblicato nel giornale americano di cura respiratoria e critica Medicine1, descrive il potenziamento di TMEM16A via ETX001 come approccio novello per il trattamento di fibrosi cistica (CF). La ricerca è stata condotta in collaborazione con l'università di Sussex, l'università di North Carolina e l'university of miami.

La terapeutica di impresa pubblica il documento di accesso aperto sull
Dott. Henry Danahay, testa di biologia, terapeutica di impresa

Il documento, intitolato “potenziamento di TMEM16A: Un approccio terapeutico novello per il trattamento di fibrosi cistica„, dimostra la capacità del composto privato dell'impresa, ETX001, di migliorare l'attività di TMEM16A in celle epiteliali bronchiali umane dai pazienti dei CF, la secrezione fluida epiteliale aumentante e la rimozione del muco che forniscono la prima prova preclinica del principio per questo approccio.

Il CF è stimato per pregiudicare 75.000 pazienti globalmente ed è causato da perdita di mutazioni di funzione nel canale dell'anione, regolatore di conduttanza del transmembrane di fibrosi cistica (CFTR). La conduttanza aumentante dell'anione via modulazione di CFTR è un approccio clinicamente convalidato per il trattamento dei CF, comunque non cura =10% dei pazienti con una combinazione di assurdità e di altre mutazioni rare. Inoltre, molti pazienti ammissibili per la terapia della riparazione di CFTR non traggono giovamento da queste terapie. Il potenziamento di TMEM16A offre un approccio mediato non-CFTR per il trattamento dei CF e può essere consegnato come monoterapia o congiuntamente ad altre terapie quale la riparazione di CFTR.

Il Dott. Henry Danahay, testa di biologia, terapeutica di impresa e autore principale del documento, ha detto:

Abbiamo dimostrato con successo gli effetti positivi di ETX001 sia sulla secrezione della galleria di ventilazione che sulla rimozione fluide del muco nei pazienti dei CF. Dato la percentuale della popolazione dei pazienti dei CF che geneticamente non sono selezionati alle terapie esistenti della riparazione di CFTR, configurazioni di questo documento un argomento convincente per verificare potenziamento di TMEM16A nella clinica.„

Gli autori sul documento includono Henry L Danahay (terapeutica di impresa), Sara Lilley (centro di scoperta della droga di Sussex, università di Sussex), Fox di Roy (centro di scoperta della droga di Sussex, università di Sussex), agrifoglio Charlton (centro di scoperta della droga di Sussex, università di Sussex), Juan Sabater (centro medico, university of miami di monte Sinai), bottone di Brian (dipartimento di biochimica & biofisica, UNC Chapel Hill, North Carolina), Clive McCarthy (terapeutica di impresa), Stephen P Collingwood (terapeutica di impresa) e Martin Gosling (terapeutica di impresa e centro di scoperta della droga di Sussex, università di Sussex).

Questo lavoro era in parte costituito un fondo per da un premio dello sviluppo di terapeutica dalle fondamenta di fibrosi cistica a terapeutica di impresa.