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La ricerca apre la strada al trattamento migliore per i disordini di sangue complessi

Quasi 1,6 miliardo genti universalmente soffrono dall'anemia e per la prima volta la nuova ricerca indica come la resistenza emerge al dexamethasone della droga usato per trattare il modulo ereditato devastare dell'anemia conosciuto come l'anemia di Blackfan del diamante (DBA). Gli istituti di Feinstein per professore e l'esperto di ricerca medica nei disordini della cella rossa Lionel Blanc, PhD, hanno pubblicato oggi le sue conclusioni nel giornale di ricerca clinica (JCI).

La ricerca apre la strada al trattamento migliore per i disordini di sangue complessi
Immagine dei erythroblasts macchiati, una cella nucleata nel midollo osseo da cui i globuli rossi si sviluppano. Credito di immagine: Gli istituti di Feinstein per ricerca medica a salubrità di Northwell

Questi risultati sono i primi da essere che provengono da un quinquennale, istituti nazionali pubblicati $2,5 milioni del Dott. Blanc di concessione di salubrità (NIH) ricevuto nel 2019 al trattamento migliore la ricerca per i disordini erythropoietic, compreso il DBA. Questo tipo raro di anemia che è causata quando il midollo osseo non può fare abbastanza globuli rossi e tipicamente è diagnosticata quando un bambino è di meno che anno.

Il Dott. Blanc ha analizzato gli effetti del dexamethasone, un corticosteroide usato per trattare l'infiammazione, su formazione del globulo rosso. I risultati hanno rivelato le comprensioni uniche, compreso l'identificazione degli obiettivi di dexamethasone precedentemente non riconosciuti in esseri umani che mostrano come influenza la formazione del globulo rosso e del ciclo cellulare. La ricerca è stata effettuata in collaborazione con i ricercatori dalla Stanford University e dal centro di sangue di New York.

Poiché molti pazienti che vivono con l'anemia non sono rispondenti o non possono continuare il trattamento glucocorticoide dovuto gli effetti secondari avversi, l'identificazione di questi obiettivi molecolari potrebbe piombo allo sviluppo di nuove droghe e di strategie del trattamento per il DBA e forse ad altri moduli dell'anemia.

L'anemia e specificamente l'anemia di Blackfan del diamante, sono circostanze debilitanti. Siamo incoraggiati che le comprensioni che derivano da questo lavoro possono piombo alle terapie più efficaci trattare questi disordini di sangue. Con la nostra ricerca, egualmente abbiamo aperto i nuovi viali per indagine su come il DBA può anche essere collegato a cancro.„

Dott. Lionel Blanc, istituti di Feinstein per professore di ricerca medica

Poiché altri tessuti sembrano comportarsi in un modo simile alla cella rossa di sviluppo, questi possono rivelare i meccanismi relativi a cancro, particolarmente nella pediatria. Così con l'analisi sia di formazione fisiologica come pure patologica normale del globulo umano, il Dott. Blanc spera di studiare lo sviluppo di cancro non appena in globuli di sviluppo ma nelle più vaste popolazioni delle cellule.

Il Dott. Blanc è una guida riconosciuta nella ricerca nell'ematologia. Prima della ricezione del finanziamento di NIH, ha ricevuto una concessione quinquennale dello sviluppo di carriera $550.000 dalle fondamenta della st il Baldrick, un'organizzazione senza scopo di lucro per sollevare i fondi per contribuire a trovare le maturazioni per i bambini con cancro.

Il Dott. Blanc recentemente è stato nominato il professore di Les Nelkin dell'oncologia pediatrica alla scuola di medicina di Zucker a Hofstra/Northwell.       

La direzione del Dott. Blanc nella scoperta dei meccanismi molecolari di base dell'anemia indica il modo le nuove terapie. La sua ricerca di traduzione stende la base per l'individuazione delle maturazioni nuove per i disordini di sangue complessi.„

Kevin J. Tracey, MD, presidente e direttore generale degli istituti di Feinstein

Source:
Journal reference:

Ashley, R. J., et al. (2020) Steroid-resistance in Diamond Blackfan anemia associates with p57Kip2 dysregulation in erythroid progenitors. Journal of Clinical Investigation (JCI). doi.org/10.1172/JCI132284.