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A pesquisa pavimenta a maneira ao tratamento melhorado para desordens de sangue complexas

Quase 1,6 bilhão povos no mundo inteiro sofrem da anemia, e pela primeira vez a pesquisa nova aponta a como a resistência emerge ao dexamethasone da droga usado para tratar o formulário herdado devastar da anemia conhecido como a anemia de Blackfan do diamante (DBA). Os institutos de Feinstein para o professor e o perito da investigação médica nas desordens da pilha vermelha Lionel Blanc, PhD, publicaram suas conclusões hoje no jornal da investigação clínica (JCI).

A pesquisa pavimenta a maneira ao tratamento melhorado para desordens de sangue complexas
Imagem de erythroblasts manchados, uma pilha nucleated na medula de que os glóbulos vermelhos se tornam. Crédito de imagem: Os institutos de Feinstein para a investigação médica na saúde de Northwell

Estes resultados são os primeiros a ser que provêm de um de cinco anos, os institutos $2,5 milhões nacionais publicados do Dr. Blanc da concessão da saúde (NIH) recebido em 2019 ao tratamento melhorado pesquisa para desordens erythropoietic, incluindo o DBA. Este tipo raro de anemia que é causada quando a medula não puder fazer bastante glóbulos vermelhos e diagnosticada tipicamente quando uma criança for menos do que uns anos de idade.

O Dr. Blanc analisou os efeitos do dexamethasone, um corticosteroide usado para tratar a inflamação, na formação vermelha do glóbulo. Os resultados revelaram as introspecções originais, incluindo a identificação de alvos do dexamethasone previamente não reconhecidos nos seres humanos que mostram como influencia a formação do ciclo de pilha e do glóbulo vermelho. A pesquisa foi feita em colaboração com investigador do centro do sangue da Universidade de Stanford e da New York.

Porque muitos pacientes que vivem com a anemia não são responsivos nem não podem continuar o tratamento glucocorticoid devido aos efeitos secundários adversos, a identificação destes alvos moleculars poderia conduzir à revelação de drogas novas e de estratégias do tratamento para o DBA e talvez a outros formulários da anemia.

A anemia, e especificamente a anemia de Blackfan do diamante, são circunstâncias debilitantes. Nós somos incentivados que as introspecções que resultam deste trabalho podem conduzir a umas terapias mais eficazes tratar estas desordens de sangue. Com nossa pesquisa, nós igualmente abrimos avenidas novas para a investigação de como o DBA pode igualmente ser ligado ao cancro.”

Dr. Lionel Blanc, institutos de Feinstein para o professor da investigação médica

Porque outros tecidos parecem se comportar de um modo similar à pilha vermelha se tornando, estes podem revelar os mecanismos relevantes ao cancro, especialmente na pediatria. Assim com a análise da formação fisiológico assim como patológica normal do glóbulo humano, o Dr. Blanc espera investigar a revelação do cancro não apenas em glóbulos tornando-se mas em umas populações mais largas da pilha.

O Dr. Blanc é um líder reconhecido na pesquisa da hematologia. Antes de receber o financiamento de NIH, foi concedido uma concessão de cinco anos da revelação de carreira $550.000 da fundação do St. o Baldrick, uma organização sem fins lucrativos para aumentar fundos para ajudar a encontrar curas para crianças com cancro.

O Dr. Blanc foi nomeado recentemente o professor de Les Nelkin da oncologia pediatra na Faculdade de Medicina de Zucker em Hofstra/Northwell.       

A liderança do Dr. Blanc em descobrir mecanismos moleculars básicos da anemia aponta a maneira às terapias novas. Sua pesquisa translational coloca a base para encontrar curas novas para desordens de sangue complexas.”

Kevin J. Tracey, DM, presidente e director geral dos institutos de Feinstein

Source:
Journal reference:

Ashley, R. J., et al. (2020) Steroid-resistance in Diamond Blackfan anemia associates with p57Kip2 dysregulation in erythroid progenitors. Journal of Clinical Investigation (JCI). doi.org/10.1172/JCI132284.