A pesquisa pavimenta a maneira ao tratamento melhorado para desordens de sangue complexas

Quase 1,6 bilhão povos no mundo inteiro sofrem da anemia, e pela primeira vez a pesquisa nova aponta a como a resistência emerge ao dexamethasone da droga usado para tratar o formulário herdado devastar da anemia conhecido como a anemia de Blackfan do diamante (DBA). Os institutos de Feinstein para o professor e o perito da investigação médica nas desordens da pilha vermelha Lionel Blanc, PhD, publicaram suas conclusões hoje no jornal da investigação clínica (JCI).

Imagem de erythroblasts manchados, uma pilha nucleated na medula de que os glóbulos vermelhos se tornam. Crédito de imagem: Os institutos de Feinstein para a investigação médica na saúde de Northwell

Estes resultados são os primeiros a ser que provêm de um de cinco anos, os institutos $2,5 milhões nacionais publicados do Dr. Blanc da concessão da saúde (NIH) recebido em 2019 ao tratamento melhorado pesquisa para desordens erythropoietic, incluindo o DBA. Este tipo raro de anemia que é causada quando a medula não puder fazer bastante glóbulos vermelhos e diagnosticada tipicamente quando uma criança for menos do que uns anos de idade.

O Dr. Blanc analisou os efeitos do dexamethasone, um corticosteroide usado para tratar a inflamação, na formação vermelha do glóbulo. Os resultados revelaram as introspecções originais, incluindo a identificação de alvos do dexamethasone previamente não reconhecidos nos seres humanos que mostram como influencia a formação do ciclo de pilha e do glóbulo vermelho. A pesquisa foi feita em colaboração com investigador do centro do sangue da Universidade de Stanford e da New York.

Porque muitos pacientes que vivem com a anemia não são responsivos nem não podem continuar o tratamento glucocorticoid devido aos efeitos secundários adversos, a identificação destes alvos moleculars poderia conduzir à revelação de drogas novas e de estratégias do tratamento para o DBA e talvez a outros formulários da anemia.

A anemia, e especificamente a anemia de Blackfan do diamante, são circunstâncias debilitantes. Nós somos incentivados que as introspecções que resultam deste trabalho podem conduzir a umas terapias mais eficazes tratar estas desordens de sangue. Com nossa pesquisa, nós igualmente abrimos avenidas novas para a investigação de como o DBA pode igualmente ser ligado ao cancro.”

Dr. Lionel Blanc, institutos de Feinstein para o professor da investigação médica

Porque outros tecidos parecem se comportar de um modo similar à pilha vermelha se tornando, estes podem revelar os mecanismos relevantes ao cancro, especialmente na pediatria. Assim com a análise da formação fisiológico assim como patológica normal do glóbulo humano, o Dr. Blanc espera investigar a revelação do cancro não apenas em glóbulos tornando-se mas em umas populações mais largas da pilha.

O Dr. Blanc é um líder reconhecido na pesquisa da hematologia. Antes de receber o financiamento de NIH, foi concedido uma concessão de cinco anos da revelação de carreira $550.000 da fundação do St. o Baldrick, uma organização sem fins lucrativos para aumentar fundos para ajudar a encontrar curas para crianças com cancro.

O Dr. Blanc foi nomeado recentemente o professor de Les Nelkin da oncologia pediatra na Faculdade de Medicina de Zucker em Hofstra/Northwell.       

A liderança do Dr. Blanc em descobrir mecanismos moleculars básicos da anemia aponta a maneira às terapias novas. Sua pesquisa translational coloca a base para encontrar curas novas para desordens de sangue complexas.”

Kevin J. Tracey, DM, presidente e director geral dos institutos de Feinstein