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La investigación pavimenta la manera al tratamiento perfeccionado para los desordenes de sangre complejos

Casi 1,6 mil millones personas por todo el mundo sufren de anemia, y la nueva investigación apunta por primera vez a cómo la resistencia emerge al dexamethasone de la droga usado para tratar la forma heredada devastación de la anemia conocida como anemia de Blackfan del diamante (DBA). Los institutos de Feinstein para el profesor y el experto de la investigación médica en desordenes del glóbulo rojo Lionel Blanc, doctorado, publicaron sus conclusiones hoy en el gorrón de la investigación clínica (JCI).

La investigación pavimenta la manera al tratamiento perfeccionado para los desordenes de sangre complejos
Imagen de erythroblasts manchados, una célula nucleated en la médula de la cual los glóbulos rojos se convierten. Haber de imagen: Los institutos de Feinstein para la investigación médica en la salud de Northwell

Estas conclusión son las primeras a ser que provienen un de cinco años, los institutos nacionales publicados $2,5 millones del Dr. Blanc de la concesión de la salud (NIH) recibido en 2019 al tratamiento perfeccionado investigación para los desordenes erythropoietic, incluyendo el DBA. Este tipo raro de anemia se causa cuando la médula no puede hacer a suficiente glóbulos rojos y se diagnostica típicamente que cuando un niño es menos que un año.

El Dr. Blanc analizaba los efectos del dexamethasone, un corticosteroide usado para tratar la inflamación, en la formación roja del glóbulo. Los resultados revelaron discernimientos únicos, incluyendo la identificación de los objetivos del dexamethasone previamente desconocidos en los seres humanos que muestran cómo influencia la formación del ciclo celular y del glóbulo rojo. La investigación fue hecha en colaboración con investigadores del centro de la sangre de la Universidad de Stanford y de Nueva York.

Porque muchos pacientes que viven con anemia no son responsivos ni pueden continuar el tratamiento glucocorticoide debido a los efectos secundarios adversos, la identificación de estos objetivos moleculares podría llevar al revelado de nuevas drogas y de estrategias del tratamiento para el DBA y quizás a otras formas de la anemia.

La anemia, y específicamente la anemia de Blackfan del diamante, son condiciones debilitantes. Nos animan que los discernimientos que resultan de este trabajo pueden llevar a terapias más efectivas a tratar estos desordenes de sangre. Con nuestra investigación, también hemos abierto las nuevas avenidas para la investigación de cómo el DBA se puede también conectar al cáncer.”

El Dr. Lionel Blanc, institutos de Feinstein para el profesor de la investigación médica

Porque otros tejidos aparecen comportarse de una forma similar al glóbulo rojo que se convierte, éstos pueden revelar los mecanismos relevantes al cáncer, especialmente en pediatría. Así con el análisis de la formación fisiológica así como patológica normal del glóbulo humano, el Dr. Blanc espera investigar el revelado del cáncer no apenas en glóbulos que se convierten pero en poblaciones más amplias de la célula.

El Dr. Blanc es un líder reconocido en la investigación de la hematología. Antes de recibir el financiamiento de NIH, le concedieron una concesión de cinco años del revelado de carrera $550.000 del asiento del St. el Baldrick, una organización sin ánimo de lucro para aumentar fondos para ayudar a encontrar las vulcanizaciones para los niños con el cáncer.

Nombraron al Dr. Blanc recientemente el profesor de Les Nelkin de la oncología pediátrica en la Facultad de Medicina de Zucker en Hofstra/Northwell.       

El liderazgo del Dr. Blanc en el descubrimiento de mecanismos moleculares básicos de la anemia apunta la manera a las nuevas terapias. Su investigación de translación pone la base para encontrar las nuevas vulcanizaciones para los desordenes de sangre complejos.”

Kevin J. Tracey, Doctor en Medicina, Presidente y Director General de los institutos de Feinstein

Source:
Journal reference:

Ashley, R. J., et al. (2020) Steroid-resistance in Diamond Blackfan anemia associates with p57Kip2 dysregulation in erythroid progenitors. Journal of Clinical Investigation (JCI). doi.org/10.1172/JCI132284.