Les scientifiques découvrent la petite molécule qui peut ralentir ou arrêter l'étape progressive de Parkinson

Une collaboration entre les scientifiques à l'université de Rutgers et le The Scripps Research Institute a mené à la découverte d'une petite molécule qui peut ralentir ou arrête l'étape progressive de la maladie de Parkinson.

Parkinson, qui affecte 1 million de personnes aux Etats-Unis et plus de 10 millions mondiaux selon la fondation du Parkinson, est un trouble neurodegenerative sans le remède. Les sympt40mes se développent lentement au fil du temps et peuvent débiliter aux patients, qui développent le plus reconnaissable le tremblement, les mouvements lents et une démarche brouillante.

Une fonctionnalité clé de la maladie de Parkinson est une protéine nommée le α-synuclein, qui s'accumule sous une forme anormale en cellules du cerveau les faisant dégénérer et mourir. Cependant, il a été difficile de viser le α-synuclein parce qu'elle n'a pas une structure fixe et ne continue pas à changer sa forme, la rendant très difficile pour que les médicaments visent. Puisque des niveaux plus élevés de la protéine dans le cerveau accélèrent la formation de ses formes toxiques, les scientifiques avaient recherché des voies de diminuer la production de protéine comme forme de demande de règlement.

En 2014, l'expert en matière de maladie de Parkinson et le scientifique M. Maral Mouradian, la DM, le professeur de William Dow Lovett de la neurologie et le directeur de l'institut en bois de Faculté de Médecine de Rutgers Robert Johnson pour la thérapeutique neurologique, Matthew contacté D. Disney, PhD, professeur de chimie à Scripps en Floride, pour explorer une idée nouvelle pour traiter la maladie de Parkinson utilisant une technologie neuve se sont développés par M. Disney.

La méthode de M. Disney apparie la structure d'ARN, plutôt que des protéines, avec des petites molécules ou des composés médicament médicament. Les deux collaborateurs ont cru que cette technologie novatrice pourrait être employée pour trouver un médicament qui vise l'ARN messager ce des indicatifs pour le α-synuclein afin de réduire la production de la protéine dans les cerveaux des patients de Parkinson. Puisque la protéine elle-même est undruggable, l'ARN pourrait être un objectif plus robuste et plus fiable.

Il était exact. L'étude financée par NIH, qui était publiée dans les démarches de l'académie nationale des sciences le 3 janvier, a prouvé qu'en visant l'ARN messager, l'équipe a trouvé un composé qui empêche la protéine du Parkinson nuisible d'être effectué. Ce composé neuf, nommé Synucleozid, réduit particulièrement des niveaux de α-synuclein, de ce fait, ayant le potentiel d'éviter la progression de la maladie.

Dit M. Mouradian :

Actuel, il n'y a aucun remède pour la maladie de Parkinson et c'est vraiment une maladie dévastatrice. Pour la première fois, nous avons découvert un composé médicament médicament qui a le potentiel de ralentir la maladie avant qu'elle avance par une approche entièrement neuve. »

Il explique qu'une telle demande de règlement serait la plus efficace pour les gens qui sont dans les stades précoces de la maladie avec des sympt40mes minimaux.

« Plusieurs autres médicaments expérimentaux actuel étant vérifiés pour la maladie de Parkinson sont des anticorps qui visent une étape très tardive des ensembles de protéine de α-synuclein. Nous voulons empêcher ces blocs de protéine de former en premier lieu avant qu'ils endommagent. »