L'appel pour que la FDA retire le médicament avant terme de naissance divise des médecins et des assureurs

Soigne la crainte que le seul médicament reconnu pour éviter la naissance avant terme, cause du pays la principale de la mortalité infantile et l'invalidité, ne sera plus à la disposition des femmes enceintes.

Le médicament, vendu sous la marque Makena, a été dans le vide depuis octobre, quand un panel d'experts s'est assemblé par Food and Drug Administration a examiné la preuve accumulée et a conclu que Makena n'est pas efficace en évitant la naissance avant terme.

Dans un vote proche, la Commission a recommandé la FDA retirent l'approbation et retirent le médicament le marché.

Cette recommandation a suscité une discussion féroce au sein de la communauté de santé. Des médecins sont déchirés entre deux études cliniques du médicament qui a eu des résultats différents : Un essai plus ancien des patients américains au haut risque de avoir une distribution avant terme a montré que l'ingrédient actif de Makena a semblé être efficace. Mais, plus récent, un plus grand essai des patients plus à faible risque et internationaux - une étude entreprise par le constructeur du médicament après que la demande de FDA - proposés que le médicament n'ait pas fonctionné.

La complication des sujets est la possibilité que même si la FDA décide de laisser Makena rester en vente, ou permet à des pharmacies de produire leurs propres versions du médicament pour l'usage, les assureurs pourraient bien refuser de payer.

Les assureurs sont généralement sous aucune obligation de couvrir des médicaments juste parce que la FDA les reconnaît. Et Cathryn Donaldson, un porte-parole pour les régimes d'assurance-maladie de l'Amérique, a indiqué qu'AHIP est convaincu par l'essai plus grand et plus récent. « Maintenant il est clair qu'il ne soit pas efficace, » il a dit.

Ceci met la FDA dans un grippage.

Beaucoup d'obstétriciens de pratique avaient prescrit une certaine forme du médicament en tant que demande de règlement normale depuis vers 2003, quand le test clinique plus petit - les instituts de la santé nationaux étudient - prouvé que les caproates synthétiques de hydroxyprogesterone de l'hormone 17, ou « 17P, » était efficace en évitant la distribution avant terme chez les femmes avec une histoire de travail avant terme.

En 2011, détectant une opportunité du marché, un constructeur de médicament a sauté dedans pour offrir Makena - la seule version marquée et approuvée par le FDA de 17P.

Makena depuis a effectivement effectué un virage le marché. Et si la FDA est conforme à la recommandation de son panneau indicateur de commander Makena hors du marché, l'action pourrait enlever toutes les options pour traiter le travail prématuré. Par loi, si la FDA retire son approbation pour Makena, des versions génériques de 17P doivent être tirées, aussi, et la FDA pourrait décider d'arrêter également des pharmacies de spécialité de composer l'ingrédient actif de Makena.

C'est pourquoi sept des 16 membres du Panel FDA ont argué du fait qu'enlever l'approbation de la FDA de Makena pourrait faire plus de dégâts que simplement laissant un médicament sur le marché qui peut, ou ne peut pas, travail.

Découper tout l'accès au médicament, si c'est Makena ou ses versions composées, serait « une grande catastrophe, » particulièrement pour des femmes dans les communautés désavantagées qui sont à un plus gros risque de la naissance avant terme, a dit M. George Saade, le directeur du médicament maternel-foetal et le responsable de l'obstétrique à la succursale médicale d'Université du Texas chez Galveston. (Saade a présidé des Commissions attribuant des bourses de recherche du constructeur de Makena.)

« Il n'est pas comme, oh, elles vont être bonnes, » il a dit. « Non, elles ne sont pas. »

Si Makena reste sur le marché, des médecins et les assureurs seront laissés pour marchander prescrire un médicament peuvent coûter dont une moyenne plus de $10.000 selon la grossesse. Si la FDA bloque d'autres ventes, une demande de règlement que beaucoup de médecins et de patients comptent en circuit disparaîtra du jour au lendemain.

Donnant à mineurs leur meilleur début

Les bébés nés prématurément peuvent avoir des problèmes respirer ou assimiler la nourriture ou la purge d'expérience en leurs cerveaux, entre d'autres risques potentiellement mortels. Certains des enfants qui survivent la lutte avec des invalidités perpétuelles. Leur donnant des frais supplémentaires peu de jours ou de semaines dans l'utérus peuvent être transformatifs.

Ainsi on l'a considéré une découverte importante quand le NIH a relâché les résultats de son étude en 2003, montrant que 17P était efficace à éviter la distribution gestation avant 37 semaines avant terme' pour beaucoup de femmes qui avaient précédemment remarqué la naissance et transportait un bébé unique.

Ce test clinique, qui a étudié plus de 450 femmes aux Etats-Unis, a prouvé qu'environ 37% de participants qui ont reçu 17P a eu la naissance donnée avant 37 semaines - contrastées avec environ 55% de participants qui ont reçu le placebo. Les chercheurs n'ont trouvé aucune préoccupation importante de sécurité.

Le médicament a semblé tellement clair efficace que les chercheurs ont fini l'étude tôt. Et l'université américaine des obstétriciens et des gynécologues a recommandé que toutes les femmes enceintes qui se sont adaptées que les critères soient 17P donnés.

« Le seul problème était, personne ne l'effectuait, » a dit M. Alan Peaceman, le responsable du médicament maternel-foetal à l'École de Médecine de Feinberg de l'Université Northwestern et à un chercheur sur l'étude 2003.

Ainsi, pour plus qu'une décennie, composant les pharmacies - pharmacies de spécialité qui effectuent type des médicaments délivrés sur ordonnance pour les patients qui ont des allergies ou d'autres conditions - injections bon marché produites de 17P à l'usage des femmes enceintes.

Lorsque, une dose hebdomadaire du coût composé de médicament environ $10-$20. Pour la même dose, Makena, la version marquée qui a apparu en 2011 et a effectué un virage le marché, a coûté environ $1.500 dès le départ.

En 2017, une étude du coût du médicament par des chercheurs d'Université de Harvard a trouvé qu'aucune différence notable entre les résultats des femmes qui ont pris Makena et des femmes qui ont pris a composé 17P - quoique le moyen coût de selon-grossesse de Makena était $10.711 davantage que cela de 17P.

Comment Makena a effectué un virage le marché

Pendant moins de 10 années, les générateurs de Makena ont poussé sa concurrence, en particulier pharmacies de composition bonnes marchées, hors du marché.

Plusieurs des femmes en danger de naissance avant terme, et les bébés qu'ils ont, sont sur Medicaid. La composition des installations peut être difficile à trouver. Le médicament a été rendu inaccessible à plusieurs des femmes qui soigne la pensée requise lui plus.

Quand Makena a obtenu la première fois, les médecins, les avocats et, éventuellement, les membres du congrès se sont opposés à son prix élevé. Les assureurs, y compris des programmes gouvernementaux aiment Medicaid, refusé pour le couvrir.

Lorsque, le constructeur de Makena a lutté pour concurrencer le meilleur marché, 17P composé. En 2012, il a poursuivi la FDA dans une tentative infructueuse de cesser de composer - gagnant un certain terrain plus tard dans l'année quand une manifestation de méningite provoquée par un médicament composé différent a entraîné l'examen minutieux fédéral des pharmacies de spécialité.

En 2014, le constructeur est allé Makena faillite et vendu aux pharmaceutiques d'AMAG, qui possède le médicament aujourd'hui.

Mais composition de 17P prolongé jusqu'en 2016, quand l'approuvé par le FDA une version sans agent de conservation de Makena et, ce faisant, pharmaceutiques remises d'AMAG le droit exclusif d'effectuer le médicament, finissant la composition de 17P.

Dans un communiqué de presse notant sa victoire, AMAG a dit qu'alors cela environ 38% de patients prenaient 17P composé au lieu de Makena.

« Éventuel, nous avons ressenti faits pression sur dans prescrire le Makena parce qu'il était approuvé par le FDA, » Peaceman avons dit. « Et particulièrement dans de grands systèmes, vous êtes découragé d'employer les médicaments non-FDA-approuvés quand il y a un médicament approuvé par le FDA procurable. »

Deuxièmes muddies d'un test clinique les eaux

Pendant des années, les résultats de l'étude du NIH 2003 ont rassuré beaucoup de médecins, d'assureurs, d'agents de la Santé et de patients : 17P, l'ingrédient actif de Makena, avait été prouvé pour éviter la naissance avant terme.

Quand le constructeur originel de Makena a demandé l'approbation de FDA, elle a cité les résultats du NIH pour garantir pour la sécurité et l'efficacité du médicament. Mais tandis que la FDA lui accordait à l'approbation pour lancer Makena sur le marché, l'agence a également commandé la compagnie conduire son propre essai pour le confirmer était sûre et efficace, cependant avec des conditions plus strictes : Notamment, la compagnie devrait prouver le médicament était efficace à éviter la naissance avant terme avant 35 semaines, plutôt que 37.

Presque une décennie plus tard, AMAG a relâché les découvertes très attendues de cette étude scientifique de neuf ans : Bien que la compagnie ait également indiqué aucune éditions de sécurité importantes, les chercheurs ont dit l'automne dernier ils ne pourrait pas s'avérer que Makena est efficace à éviter la naissance avant terme.

Avec plus de 1.700 femmes participant, l'étude d'AMAG était beaucoup plus grande que les NIH. Mais les critiques ont dit, parce que un test clinique a éventuel destiné pour prouver si Makena fonctionne pour les femmes américaines au haut risque de la naissance avant terme, l'essai d'AMAG était profondément défectueux.

Pour une chose, 35% de participants à l'essai de NIH avait remarqué la naissance avant terme plus d'une fois, les mettant à un plus gros risque, avec juste 15% dans l'essai d'AMAG.

En outre, la majorité de participants à l'essai de NIH - environ 59% - étaient noire, alors que l'immense majorité dans l'essai d'AMAG - environ 89% - étaient blanche. Selon le centres pour le contrôle et la prévention des maladies, la naissance avant terme est plus courante parmi des bébés nés pour noircir des mères.

AMAG a indiqué à la FDA qu'il avait eu la difficulté inscrire assez de femmes qui ont adapté ses critères aux Etats-Unis - parce que si une femme prenait déjà 17P, d'une façon générale, alors il n'était pas habilité à l'étude. Et parce que le médicament a été déjà considéré le niveau de soins, beaucoup de femmes américaines le prenaient.

Au lieu de cela, 61% de femmes impliquées dans l'essai étaient la Russie et l'Ukraine - les pays qui ont la démographie notamment différente que ceux des Etats-Unis. Les patients des Etats-Unis ont composé juste 23% de participants à l'étude.

Attente d'un verdict final

Basé en grande partie sur les découvertes d'AMAG, le panel d'experts de FDA a recommandé en octobre, dans un vote 9-7, que la FDA retirent son approbation de Makena. Les sept membres discordants ont recommandé de maintenir le médicament sur le marché tout en entreprenant davantage d'étude.

Jusqu'ici, en attendant une décision finale de FDA, Makena est toujours sur le marché. La FDA ne doit pas recevoir les recommandations de ses panels d'experts, bien que type elle fasse. Amanda Turney, un porte-parole de l'agence, a dit qu'il n'y a aucune chronologie déterminée pour quand la FDA annoncera si elle retirera son approbation de Makena.

Mais la volte-face du panel d'experts au sujet de l'utilité du médicament a laissé tous les côtés essayant de figurer à l'extérieur leurs prochaines opérations.

Le 9 janvier, AMAG a annoncé qu'à cause d'une « incertitude » au-dessus de Makena, il se priverait de deux de ses autres médicaments, y compris un qui ont été reconnus par la FDA l'été dernier. Dans une déclaration dans laquelle le pharmacien a également annoncé des régimes pour son Chief Executive, William Heiden, pour ramener, Heiden a été coté en tant que dire que l'ambiguïté au sujet de la future comptabilité de Makena « l'effectue contestant pour investir dans notre pipeline prometteur et dans le mercatique de médecin et de consommateur exigé pour supporter ces deux produits nouveaux. »

L'université américaine des obstétriciens et des gynécologues a indiqué qu'elle continuera à surveiller l'édition mais n'a pas changé son guidage en médecins dans le même temps. Makena reste le niveau de soins pour beaucoup de femmes enceintes qui ont la naissance donnée prématurément dans le passé.

Pendant que les médecins se tiennent prêt pour la décision de FDA sur retirer Makena du marché, on ont proposé qu'elles se tournent vers composer de nouveau si Makena disparaît.

Cependant, beaucoup de médicaments retirés sont ajoutés à une liste fédérale de médicaments qui peuvent ne pas être dus composé aux échecs de la sécurité ou de l'efficacité - et si Makena est retiré, 17P pourrait finir sur cette liste, aussi.

Que la décision serait également prise par la FDA, après réception de la recommandation d'un groupe d'experts différent sur la composition, a indiqué Jeremy Kahn, un porte-parole de FDA.

M. Kimberly Hickey, responsable de médicament maternel-foetal au centre médical militaire national de Walter Reed dans Bethesda, le Maryland, et un membre du Panel FDA qui a voté pour que Makena soit retiré, a dit même si le médicament est tiré du marché, des obstétriciens cherchera Qu'est ce que version de son ingrédient actif demeure en vente.

Les « gens rechercheront la progestérone partout où ils peuvent la trouver, » il ont dit au cours de la réunion du Panel, se rapportant aux imitateurs de l'hormone 17P. « Ils ne vont pas simplement dire, « je ne vais pas vous traiter.  » »

Journal de la santé de KaiserCet article a été réimprimé de khn.org avec l'autorisation de la fondation de Henry J. Kaiser Family. Le journal de la santé de Kaiser, un service de nouvelles en qualité de rédacteur indépendant, est un programme de la fondation de famille de Kaiser, une organisation pour la recherche indépendante de police de santé indépendante avec Kaiser Permanente.