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Caractéristiques précliniques du modificateur génétique de l'OCU400 d'Ocugen publié dans la thérapie génique de nature

Ocugen, Inc. (NASDAQ : OCGN), une compagnie de stade clinique concentrée sur découvrir, développer et commercialiser des traitements transformatifs pour traiter les maladies ophtalmiques rares et de mal desservi, annoncées aujourd'hui la publication dans la thérapie génique de nature des caractéristiques précliniques du gène nucléaire NR2E3 de récepteur hormonal comme modificateur génétique et agent thérapeutique pour traiter les maladies dégénératives rétiniennes multiples.

OCU400 (NR2E3-AAV) a reçu deux nominations orphelines de médicament visant deux rétinopathies héritées distinctes (IRDs) : Rétinopathies NR2E3 mutation-associées et rétinopathies CEP290 mutation-associées.

La publication détaille des résultats d'efficacité dans cinq seuls modèles de souris des rétinites pigmentaires (RP) qui ont subi la gestion de NR2E3-AAV par l'injection sous-rétinienne.

Les cinq modèles de RP vérifiés étaient rd1 (PDE6 β RP associé), Rho-/et RhoP23H (les deux rhodopsine RP associé), rd16 (Amaurosis congénital de Leber) et rd7 (syndrome amélioré de S-cône). L'étude explique le pouvoir d'une thérapie génique nouvelle de modificateur pour obtenir les avantages thérapeutiques de broadspectrum dedans tôt et les étapes intermédiaires du RP.

Veuillez se référer à la publication en ligne de la thérapie génique de nature pour des résultats complémentaires de cette étude.

Ceci représente une étape importante pour le développement de ce traitement. Je suis impressionné par la protection qui a été obtenue dans des modèles animaux multiples de dégénérescence provoqués par différentes mutations. Une demande de règlement pour des dégénérescences rétiniennes héritées qui est indépendant de mutation aurait atteindre au loin des implications. »

Marquez Pennesi, M.D., Ph.D., professeur agrégé de l'ophthalmologie, École de Médecine d'université de santé de l'Orégon et de la Science

Pennesi est également le responsable de Division du service ophtalmique de génétique à l'institut d'oeil d'OHSU Casey.

Le « M. Haider et son équipe de recherche de visibilité ont avec succès expliqué l'épreuve du principe dans leur étude élégante en sauvant 5 modèles animaux de RP en remettant à l'état initial l'homéostasie. C'est le travail de fondation pour le développement du premier traitement grand de spectre pour les maladies héritées de dégénérescence rétinienne et est un commutateur de jeu pour le sauvetage même après le début de la maladie, » a dit les vedettes de Cheryl Mae, Ph.D., le professeur de l'ophthalmologie, École de Médecine d'USC Keck à l'institut Los Angeles, CA d'oeil d'USC Roski.

« Un des plus grands avantages de notre plate-forme de thérapie génique de modificateur est qu'il a le potentiel d'éliminer le besoin de différentes stratégies de retouche de remontage de gène et de gène et peut révolutionner des demandes de règlement de thérapie génique pour des maladies oculaires.

« Dégénérescences rétiniennes héritées telles que l'affect de RP plus de 1,5 millions de personnes mondiaux. Plus de 150 mutations géniques ont été associés au RP et ce numéro représente seulement 60% de la population de RP. L'autre 40% de patients de RP ne peut pas être génétiquement diagnostiqué, le rendant difficile de développer différentes demandes de règlement.

« Notre thérapie génique de modificateur a le potentiel d'éliminer le besoin de se développer plus de 150 différents produits et fournir une option de demande de règlement pour tous les patients de RP, » a dit Rasappa Arumugham, Ph.D., l'officier scientifique en chef d'Ocugen. « Nous achevons des études précliniques pour OCU400 et anticipons débuter un test clinique de la phase 1/2a dans les patients en 2021. »

Source:
Journal reference:

Li, S. et al. (2020) Nr2e3 is a genetic modifier that rescues retinal degeneration and promotes homeostasis in multiple models of retinitis pigmentosa. Gene Therapy. doi.org/10.1038/s41434-020-0134-z.