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I dati preclinici del modificatore genetico del OCU400 di Ocugen hanno pubblicato nella terapia genica della natura

Ocugen, Inc. (NASDAQ: OCGN), una società della clinico-fase messa a fuoco sulla scoperta, sullo sviluppare e sulla commercializzazione delle terapie trasformarici per trattare le malattie oftalmiche rare ed underserved, annunciate oggi la pubblicazione nella terapia genica della natura dei dati preclinici del gene nucleare NR2E3 del recettore ormonale come modificatore genetico ed agente terapeutico per trattare le malattie degeneranti retiniche multiple.

OCU400 (NR2E3-AAV) ha ricevuto due designazioni del medicinale orfano che mirano a due malattie retiniche ereditate distinte (IRDs): Malattie retiniche mutazione-associate NR2E3 e malattie retiniche mutazione-associate CEP290.

La pubblicazione dettaglia i risultati di efficacia in cinque modelli unici del mouse delle retinite pigmentose (RP) che hanno subito l'amministrazione di NR2E3-AAV tramite l'iniezione subretinal.

I cinque modelli di RP provati erano rd1 (PDE6 β RP associato), Rho-/e RhoP23H (entrambi Rhodopsin RP associato), rd16 (Amaurosis congenito di Leber) e rd7 (sindrome migliorata del S-cono). Lo studio dimostra la potenza di una terapia genica innovatrice di modificatore per suscitare i vantaggi terapeutici di broadspectrum dentro presto e le fasi intermedie del RP.

Riferisca prego alla pubblicazione online della terapia genica della natura per i risultati supplementari da questo studio.

Ciò rappresenta una pietra miliare importante per lo sviluppo di questa terapia. Sono impressionato dalla protezione che è stata suscitata nei modelli animali multipli di degenerazione causati dalle mutazioni differenti. Un trattamento per le degenerazioni retiniche ereditate che è indipendente di mutazione avrebbe largamente raggiungimento delle implicazioni.„

Tracci Pennesi, M.D., il Ph.D., professore associato dell'oftalmologia, scuola di medicina dell'università di salubrità dell'Oregon & di scienza

Pennesi è egualmente il capo di divisione del servizio oftalmico della genetica all'istituto dell'occhio di OHSU Casey.

“Il Dott. Haider ed il suo gruppo di ricerca della visione ha dimostrato con successo la prova del principio nel loro studio elegante salvando 5 modelli animali del RP risistemando l'omeostasi. Ciò è le opere di fondazione per lo sviluppo della prima vasta terapia di spettro per le malattie retiniche ereditate di degenerazione ed è un commutatore del gioco per il salvataggio anche dopo l'inizio di malattia,„ ha detto il mestiere di Cheryl Mae, il Ph.D., professore dell'oftalmologia, scuola di medicina di USC Keck all'istituto Los Angeles, CA dell'occhio di USC Roski.

“Uno di più grandi vantaggi della nostra piattaforma di terapia genica di modificatore è che ha il potenziale di eliminare l'esigenza della sostituzione determinata del gene e del gene che modificano le strategie e può rivoluzionare i trattamenti di terapia genica per le malattie dell'occhio.

“Ha ereditato le degenerazioni retiniche quale l'influenza di RP oltre 1,5 milione di persone universalmente. Oltre 150 mutazioni genetiche sono stati associati con il RP e questo numero rappresenta soltanto 60% della popolazione di RP. Il 40% rimanente dei pazienti di RP non può geneticamente essere diagnosticato, rendendolo difficile sviluppare i diversi trattamenti.

“La nostra terapia genica di modificatore ha potenziale di eliminare l'esigenza dello sviluppo più di 150 prodotti diversi e fornire un'opzione di trattamento per tutti i pazienti di RP,„ ha detto Rasappa Arumugham, il Ph.D., l'ufficiale scientifico principale di Ocugen. “Stiamo terminando gli studi preclinici per OCU400 e prevediamo l'inizio del test clinico di fase 1/2a in pazienti nel 2021.„

Source:
Journal reference:

Li, S. et al. (2020) Nr2e3 is a genetic modifier that rescues retinal degeneration and promotes homeostasis in multiple models of retinitis pigmentosa. Gene Therapy. doi.org/10.1038/s41434-020-0134-z.