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Os dados pré-clínicos do modificador genético do OCU400 de Ocugen publicaram na terapia genética da natureza

Ocugen, Inc. (NASDAQ: OCGN), uma empresa da clínico-fase focalizada em descobrir, em desenvolver e em comercializar terapias transformativos para tratar as doenças oftálmicos raras e underserved, anunciadas hoje a publicação na terapia genética da natureza de dados pré-clínicos do gene nuclear NR2E3 do receptor da hormona como um modificador genético e agente terapêutico para tratar doenças degenerativos retinas múltiplas.

OCU400 (NR2E3-AAV) recebeu duas designações órfãos da droga que visam duas doenças retinas herdadas distintas (IRDs): Doenças NR2E3 retinas mutação-associadas e doenças CEP290 retinas mutação-associadas.

A publicação detalha resultados da eficácia em cinco modelos originais do rato do pigmentosa da retinite (RP) que se submeteram à administração de NR2E3-AAV pela injecção subretinal.

Os cinco modelos do RP testados eram rd1 (PDE6 β RP associado), ró e RhoP23H (ambos Rhodopsin RP associado), rd16 (Amaurosis congenital de Leber) e rd7 (síndrome aumentada do S-cone). O estudo demonstra a potência de uma terapia genética nova do modificador para induzir dentro benefícios terapêuticos do broadspectrum cedo e fases intermediárias do RP.

Refira por favor a publicação em linha da terapia genética da natureza para resultados adicionais deste estudo.

Isto representa um marco miliário importante para a revelação desta terapia. Eu sou imprimido pela protecção que foi induzida nos modelos animais múltiplos da degeneração causados por mutações diferentes. Um tratamento para degenerações retinas herdadas que fosse independente da mutação teria largamente o alcance de implicações.”

Marque Pennesi, M.D., Ph.D., professor adjunto da oftalmologia, Faculdade de Medicina da universidade da saúde de Oregon & da ciência

Pennesi é igualmente o chefe de divisão do serviço oftálmico da genética no instituto do olho de OHSU Casey.

O “Dr. Haider e sua equipa de investigação da visão demonstrou com sucesso a prova do princípio em seu estudo elegante salvando 5 modelos animais do RP restaurando a homeostase. Este é o trabalho da fundação para a revelação da primeira terapia larga do espectro para doenças retinas herdadas da degeneração e é um cambiador do jogo para o salvamento mesmo depois o início da doença,” disse o ofício de Cheryl Mae, Ph.D., professor da oftalmologia, Faculdade de Medicina de USC Keck no instituto Los Angeles do olho de USC Roski, CA.

“Uma das vantagens as mais grandes de nossa plataforma da terapia genética do modificador é que tem o potencial eliminar a necessidade para a substituição individual do gene e o gene que editam estratégias e pode revolucionar tratamentos da terapia genética para doenças de olho.

“Herdou degenerações retinas tais como a influência do RP sobre 1,5 milhões de pessoas no mundo inteiro. Sobre 150 mutações genéticas foram associados com o RP e este número representa somente 60% da população do RP. Os 40% permanecendo de pacientes do RP não pode genetically ser diagnosticado, fazendo o difícil desenvolver tratamentos individuais.

“Nossa terapia genética do modificador tem o potencial eliminar a necessidade para tornar-se mais de 150 produtos individuais e para fornecer uma opção do tratamento para todos os pacientes do RP,” disse Rasappa Arumugham, Ph.D., o oficial científico principal de Ocugen. “Nós estamos terminando estudos pré-clínicos para OCU400 e antecipamos o começo de um ensaio clínico da fase 1/2a nos pacientes em 2021.”

Source:
Journal reference:

Li, S. et al. (2020) Nr2e3 is a genetic modifier that rescues retinal degeneration and promotes homeostasis in multiple models of retinitis pigmentosa. Gene Therapy. doi.org/10.1038/s41434-020-0134-z.