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Los datos preclínicos del modificante genético del OCU400 de Ocugen publicaron en terapia génica de la naturaleza

Ocugen, Inc. (NASDAQ: OCGN), una compañía del clínico-escenario centrada en el descubrimiento, desarrollar y la comercialización de terapias transformativas para tratar las enfermedades oftálmicas raras y underserved, anunciadas hoy la publicación en la terapia génica de la naturaleza de datos preclínicos del gen nuclear NR2E3 del receptor de la hormona como modificante genético y agente terapéutico para tratar enfermedades degenerativas retinianas múltiples.

OCU400 (NR2E3-AAV) ha recibido dos designaciones huérfanas de la droga que apuntaban dos enfermedades retinianas heredadas distintas (IRDs): Enfermedades retinianas mutación-asociadas NR2E3 y enfermedades retinianas mutación-asociadas CEP290.

La publicación detalla resultados de la eficacia en cinco modelos únicos del ratón de pigmentosa de la retinitis (RP) que experimentaron la administración de NR2E3-AAV por la inyección subretinal.

Los cinco modelos del RP probados eran rd1 (PDE6 β RP asociado), rho y RhoP23H (ambo Rhodopsin RP asociado), rd16 (Amaurosis congénito de Leber) y rd7 (síndrome aumentado del S-cono). El estudio demuestra la potencia de una terapia génica nueva del modificante para sacar ventajas terapéuticas del broadspectrum hacia adentro temprano y escenarios intermedios del RP.

Refiera por favor a la publicación en línea de la terapia génica de la naturaleza para los resultados adicionales de este estudio.

Esto representa una piedra miliaria importante para el revelado de esta terapia. La protección me creo una diferencia de potencial que fue sacada en los modelos animales múltiples de la degeneración causados por diversas mutaciones. Un tratamiento para las degeneraciones retinianas heredadas que es independiente de la mutación tendría de par en par alcanzar implicaciones.”

Marque Pennesi, M.D., Ph.D., profesor adjunto de la oftalmología, Facultad de Medicina de la universidad de la salud de Oregon y de la ciencia

Pennesi es también el jefe de división del servicio oftálmico de la genética en el instituto del aro de OHSU Casey.

El “Dr. Haider y su equipo de investigación de la visión ha demostrado con éxito la prueba del principio en su estudio elegante rescatando 5 modelos animales de RP reajustando homeostasis. Éste es el trabajo del asiento para el revelado de la primera terapia amplia del espectro para las enfermedades retinianas heredadas de la degeneración y es un cambiador del juego para el salvamento incluso después inicio de la enfermedad,” dijo el arte de Cheryl Mae, Ph.D., profesor de la oftalmología, Facultad de Medicina de USC Keck en el instituto Los Ángeles, CA del aro de USC Roski.

“Una de las ventajas más grandes de nuestra plataforma de la terapia génica del modificante es que tiene el potencial de eliminar la necesidad del repuesto individual del gen y del gen que corrigen estrategias y puede revolucionar los tratamientos de la terapia génica para las enfermedades oculares.

“Heredó degeneraciones retinianas tales como influencia del RP sobre 1,5 millones de personas de por todo el mundo. Sobre 150 mutaciones de gen se han asociado al RP y este número representa el solamente 60% de la población del RP. El 40% restante de pacientes del RP no se pueden genético diagnosticar, haciéndolo difícil desarrollar tratamientos individuales.

“Nuestra terapia génica del modificante tiene potencial de eliminar la necesidad de convertirse más de 150 productos individuales y ofrecer una opción del tratamiento para todos los pacientes del RP,” dijo a Rasappa Arumugham, Ph.D., el principal oficial científico de Ocugen. “Estamos terminando los estudios preclínicos para OCU400 y anticipamos comenzar una juicio clínica de la fase 1/2a en pacientes en 2021.”

Source:
Journal reference:

Li, S. et al. (2020) Nr2e3 is a genetic modifier that rescues retinal degeneration and promotes homeostasis in multiple models of retinitis pigmentosa. Gene Therapy. doi.org/10.1038/s41434-020-0134-z.