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Le combat pour le chercheur financé par vue développe l'approche de thérapie génique pour le glaucome

Un combat pour le chercheur financé par vue de l'université de Bristol a employé des techniques de retouche de gène pour expliquer avec succès une thérapie génique pour le glaucome dans le laboratoire, dans les résultats publiés dans le traitement moléculaire en mars.

Le combat pour le chercheur financé par vue développe l
M. Colin Chu

Le glaucome est la deuxième principale cause de cécité pour laquelle il n'y a actuel aucun remède.

Dans un réglage de laboratoire, le chercheur avait l'habitude une technique CRISPR appelé de gène-retouche pour modifier l'information génétique une fois transféré dans des cellules d'oeil utilisant un virus inoffensif.

Par le changement hors d'un aquaporin appelé 1 de gène, les chercheurs ont constaté que la thérapie génique a évité l'habillage du liquide - et pour cette raison l'augmentation de la pression oculaire cette des résultats dans les dégâts au nerf optique dans le glaucome. Aquaporin 1 est connu pour être associé à la production du fluide oculaire dans le glaucome mais là a jusqu'ici non été aucun traitement agissant sur ce gène de traiter le glaucome.

Les découvertes sont incroyablement prometteuses et l'espoir de chercheurs la demande de règlement potentielle peut être pris à un test clinique dans les prochaines années. Si pris vers l'avant une thérapie génique neuve a pu être procurable pendant la décennie suivante.

M. Colin Chu, qui aboutit la recherche à l'université de Bristol a dit :

Nous espérons que cette recherche pourrait former une approche neuve de demande de règlement pour le glaucome. Avec des traitements actuels, les patients qui emploient des gouttes ophtalmiques peuvent remarquer des effets secondaires, doivent les employer chaque jour et eux ne travaillent pas toujours suffisamment. Il y a également chirurgie de glaucome, mais il y a des risques, la revue considérable est nécessaire et elle peut défaillir au fil du temps.

L'avantage de cette demande de règlement neuve est celui avec une injection simple que nous pourrions potentiellement réduire quelqu'un pression oculaire pendant longtemps. Dans la théorie parce qu'elle édite de manière permanente code génétique, une demande de règlement unique pourrait être toute que vous avez besoin. »

Le chef de la recherche au combat pour M. Rubina Ahmed de vue a dit :

Les découvertes de cette recherche sont incroyablement prometteuses pour des patients, en particulier ceux qui ne remarquent pas une réduction de pression oculaire en dépit du traitement actuel. Le travail de M. Chu représente une percée significative pour la recherche d'oeil et montre que l'importance de la science trouvait des demandes de règlement neuves pour les causes actuelles de la perte de vue. »

Le glaucome est souvent lié à la pression oculaire élevée. Nos yeux contiennent le liquide, qui les aide pour retenir leurs cellules de forme et d'alimentation avec des éléments nutritifs. Quand ce liquide ne s'écoule plus loin assez rapidement, la pression oculaire peut monter. Les scientifiques savent que le gène aquaporin-1 est principal au procédé de produire ce liquide. Les thérapies géniques fonctionnent à l'aide d'un virus inoffensif pour agir en tant qu'envoi de `', cela peut modifier l'information génétique des cellules de sorte qu'elles commencent à fonctionner correctement ou d'une voie avantageuse.

Dans cette étude, M. Chu a expliqué une approche de thérapie génique qui réduit la pression oculaire par production liquide de perturbation au corps ciliaire suivant une injection unique dans le centre de l'oeil. La retouche spécifique de gène est réalisée utilisant la technologie de CRISPR, qui est maintenant capable de l'livraison dans un virus unique (AAV). Le vecteur d'AAV est maintenant l'étalon-or et les USA Food and Drug Administration (FDA) qualifié pour la thérapie génique oculaire. Une fois vérifiée chez les souris avec le glaucome induit dans le laboratoire, cette approche a montré pour réduire la pression oculaire sans effet inverse.

Les chercheurs avaient également employé les tissus donnés d'oeil dans l'étude pour examiner le virus et l'approche sur le tissu humain, ceci signifie qu'ils peuvent optimiser tout à l'avance, réduisant le temps où il prend pour préparer la recherche pour le test clinique. Pour progresser à la prochaine étape, M. Chu et son équipe travaillent maintenant pour raffiner une partie de la technologie dans davantage de travail de laboratoire.

M. Colin Chu est un spécialiste en uvéite. Il est un combat pour le chercheur de Fulbright de vue actuel aux USA aux instituts de la santé nationaux. Là il recherche des voies neuves d'analyser des réactions immunitaires dans l'oeil qui pourrait bénéficier l'étude des types multiples de la maladie et de demandes de règlement telles que la thérapie génique virale.