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La lotta per il ricercatore costituito un fondo per vista sviluppa l'approccio di terapia genica per il glaucoma

Una lotta per il ricercatore costituito un fondo per vista dall'università di Bristol ha usato il gene che modifica le tecniche per dimostrare con successo una terapia genica per il glaucoma nel laboratorio, nei risultati pubblicati nella terapia molecolare a marzo.

La lotta per il ricercatore costituito un fondo per vista sviluppa l
Dott. Colin CHU

Il glaucoma è la seconda causa principale di cecità per cui non c'è corrente maturazione.

In una regolazione del laboratorio, il ricercatore ha usato una tecnica gene-modificante chiamata CRISPR per alterare le informazioni genetiche una volta trasferito nelle celle dell'occhio facendo uso di un virus inoffensivo.

Passando fuori da un gene ha chiamato il aquaporin 1, i ricercatori hanno trovato che la terapia genica ha impedito l'accumulazione di liquido - e quindi l'aumento nella pressione dell'occhio quella risultati nel danneggiamento del nervo ottico nel glaucoma. Aquaporin 1 è conosciuto per essere associato con la produzione del fluido oculare nel glaucoma ma finora non ha stato terapia che agisce su questo gene per trattare il glaucoma.

I risultati incredibilmente stanno promettendo e la speranza dei ricercatori il trattamento potenziale può essere catturata ad un test clinico nei prossimi anni. Se portato in avanti una nuova terapia genica ha potuto essere disponibile nella decade prossima.

Il Dott. Colin CHU, che piombo la ricerca all'università di Bristol ha detto:

Speriamo che questa ricerca potrebbe formare un nuovo approccio del trattamento per il glaucoma. Con i trattamenti correnti, i pazienti che usano i eyedrops possono avvertire gli effetti secondari, devono usarli ogni giorno ed essi non lavorano sempre sufficientemente. C'è egualmente ambulatorio del glaucoma, ma ci sono rischi, esteso seguito è necessario e può venire a mancare col passare del tempo.

Il vantaggio di questo nuovo trattamento è quello con un'iniezione che semplice potremmo potenzialmente diminuire a lungo qualcuno pressione dell'occhio. Nella teoria perché permanentemente modificherà il codice genetico, un singolo trattamento potrebbe essere tutto che aveste bisogno di.„

La testa della ricerca alla lotta per il Dott. Rubina Ahmed di vista ha detto:

I risultati di questa ricerca incredibilmente stanno promettendo per i pazienti, specialmente coloro che non avverte una riduzione della pressione dell'occhio malgrado il trattamento corrente. Il lavoro del Dott. CHU rappresenta un'innovazione significativa per la ricerca dell'occhio e mostra l'importanza di scienza per trovare i nuovi trattamenti per le cause prevalenti di perdita di vista.„

Il glaucoma è collegato spesso ad alta pressione dell'occhio. I nostri occhi contengono il liquido, che li aiuta per tenere le loro celle dell'offerta e di forma con le sostanze nutrienti. Quando questo liquido più non prosciuga abbastanza velocemente, la pressione dell'occhio può aumentare. Gli scienziati sanno che il gene aquaporin-1 è chiave al trattamento della produzione del questo liquido. Le terapie geniche funzionano usando un virus inoffensivo per fungere da pacchetto del `', quella può alterare le informazioni genetiche delle celle in modo che comincino lavorare correttamente o in un modo utile.

In questo studio, il Dott. CHU ha dimostrato un approccio di terapia genica che diminuisce la pressione dell'occhio da produzione fluida d'interruzione nel corpo ciliare che segue una singola iniezione nel centro dell'occhio. Modificare specifico del gene è raggiunto facendo uso della tecnologia di CRISPR, che ora è capace di consegna all'interno di un virus singolo (AAV). Il vettore di AAV ora è il sistema monetario aureo e gli Stati Uniti Food and Drug Administration (FDA) conceduto una licenza a per terapia genica oculare. Una volta provato in mouse con il glaucoma indotto in laboratorio, questo approccio ha indicato per diminuire la pressione dell'occhio senza effetto contrario.

I ricercatori egualmente stanno utilizzando i tessuti donati dell'occhio nello studio per analizzare il virus e l'approccio sul tessuto umano, questo significa che possono ottimizzare in anticipo tutto, diminuendo il tempo cattura per preparare la ricerca per il test clinico. Per diventare la fase seguente, il Dott. CHU ed il suo gruppo ora stanno lavorando per raffinare alcuna della tecnologia in ulteriore lavoro di laboratorio.

Il Dott. Colin CHU è uno specialista di uveite. È corrente una lotta per lo studioso di Fulbright di vista negli Stati Uniti agli istituti della sanità nazionali. Là sta ricercando i nuovi modi di analizzare le risposte immunitarie nell'occhio che potrebbe avvantaggiare lo studio sui tipi multipli di malattia e di trattamenti quale terapia genica virale.