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A luta para o pesquisador financiado vista desenvolve a aproximação da terapia genética para a glaucoma

Uma luta para o pesquisador financiado vista da universidade de Bristol usou o gene que edita técnicas para demonstrar com sucesso uma terapia genética para a glaucoma no laboratório, nos resultados publicados na terapia molecular em março.

A luta para o pesquisador financiado vista desenvolve a aproximação da terapia genética para a glaucoma
Dr. Colin Chu

A glaucoma é a segunda causa principal da cegueira para que não há actualmente nenhuma cura.

Em um ajuste do laboratório, o pesquisador usou uma técnica deedição chamada CRISPR para alterar a informação genética quando transferido em pilhas do olho usando um vírus inofensivo.

Comutando fora de um gene chamou o aquaporin 1, os pesquisadores encontraram que a terapia genética impediu o acúmulo do líquido - e conseqüentemente o aumento na pressão do olho essa resultados em dano ao nervo ótico na glaucoma. Aquaporin 1 é conhecido para ser associado com a produção de fluido ocular na glaucoma mas até aqui não tem estado nenhuma terapia que actua neste gene para tratar a glaucoma.

Os resultados são incredibly prometedores e a esperança dos pesquisadores o tratamento potencial pode ser tomada a um ensaio clínico nos próximos anos. Se tomado para a frente uma terapia genética nova podia estar disponível na próxima década.

O Dr. Colin Chu, que está conduzindo a pesquisa na universidade de Bristol disse:

Nós esperamos que esta pesquisa poderia formar uma aproximação nova do tratamento para a glaucoma. Com tratamentos actuais, os pacientes que usam eyedrops podem experimentar efeitos secundários, têm que os usar cada dia e não trabalham sempre suficientemente. Há igualmente uma cirurgia da glaucoma, mas há uns riscos, a continuação extensiva é necessário e pode falhar ao longo do tempo.

O benefício deste tratamento novo é aquele com uma injecção que simples nós poderíamos potencial reduzir alguém pressão do olho por muito tempo. Na teoria porque edita permanentemente o código genético, um único tratamento pôde ser tudo que você precisa.”

A cabeça da pesquisa na luta para o Dr. Rubina Ahmed da vista disse:

Os resultados desta pesquisa são incredibly prometedores para pacientes, particularmente aqueles que não experimentam uma redução na pressão do olho apesar do tratamento actual. O trabalho do Dr. Chu representa uma descoberta significativa para a pesquisa do olho e mostra a importância da ciência para encontrar tratamentos novos para as causas de prevalência da perda da vista.”

A glaucoma é ligada frequentemente à pressão alta do olho. Nossos olhos contêm o líquido, que os ajuda a guardarar suas pilhas da forma e da fonte com nutrientes. Quando este líquido já não drena afastado rapidamente bastante, a pressão do olho pode aumentar. Os cientistas sabem que o gene aquaporin-1 é chave ao processo de produzir este líquido. As terapias genéticas trabalham usando um vírus inofensivo para actuar como um pacote do `', aquela pode alterar a informação genética das pilhas de modo que comecem trabalhar correctamente ou em uma maneira benéfica.

Neste estudo, o Dr. Chu demonstrou uma aproximação da terapia genética que reduzisse a pressão do olho pela produção fluida de interrupção no corpo ciliary que segue uma única injecção no centro do olho. A edição específica do gene é conseguida usando a tecnologia de CRISPR, que é agora capaz do fornecimento dentro de um único vírus (AAV). O vector de AAV é agora a bandeira de ouro e os E.U. Food and Drug Administration (FDA) licenciado para a terapia genética da ocular. Quando testada nos ratos com glaucoma induzida no laboratório, esta aproximação mostrou para reduzir a pressão do olho sem efeito adverso.

Os pesquisadores têm usado igualmente tecidos doados do olho no estudo para testar o vírus e a aproximação no tecido humano, este significa que podem aperfeiçoar tudo adiantado, reduzindo o tempo onde toma para preparar a pesquisa para o ensaio clínico. Para progredir à fase seguinte, o Dr. Chu e sua equipe estão trabalhando agora para refinar alguma da tecnologia em um trabalho de laboratório mais adicional.

O Dr. Colin Chu é um especialista do uveitis. É uma luta para o erudito de Fulbright da vista actualmente nos E.U. nos institutos de saúde nacionais. Lá está pesquisando maneiras novas de analisar respostas imunes no olho que pôde beneficiar o estudo de tipos de doença múltiplos e de tratamentos tais como a terapia genética viral.