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El combate para el investigador financiado mira desarrolla la aproximación de la terapia génica para el glaucoma

Un combate para el investigador financiado mira de la universidad de Bristol ha utilizado el gen que corregía técnicas para demostrar con éxito una terapia génica para el glaucoma en el laboratorio, en los resultados publicados en terapia molecular en marzo.

El combate para el investigador financiado mira desarrolla la aproximación de la terapia génica para el glaucoma
El Dr. Colin Chu

El glaucoma es la segunda causa de cabeza de la ceguera para la cual no hay actualmente vulcanización.

En una fijación del laboratorio, el investigador utilizó una técnica gen-que corregía llamada CRISPR para alterar la información genética cuando estaba transferido en las células del aro usando un virus inofensivo.

Cambiando de un gen llamó el aquaporin 1, los investigadores encontraron que la terapia génica previno la acumulación del líquido - y por lo tanto el aumento en la presión del aro esa los resultados en daño al nervio óptico en glaucoma. Aquaporin 1 se conoce para ser asociado a la producción de líquido ocular en glaucoma pero hasta ahora tiene no sido terapia que actúa en este gen para tratar glaucoma.

Las conclusión son increíblemente prometedoras y la esperanza de los investigadores el tratamiento potencial se puede llevar una juicio clínica en los próximos años. Si estuvo tomada adelante una nueva terapia génica podía estar disponible en la década próxima.

El Dr. Colin Chu, que está llevando la investigación en la universidad de Bristol dijo:

Esperamos que esta investigación podría formar una nueva aproximación del tratamiento para el glaucoma. Con tratamientos actuales, los pacientes que utilizan eyedrops pueden experimentar efectos secundarios, tienen que utilizarlos cada día y ellos no trabajan siempre suficientemente. Hay también cirugía del glaucoma, pero hay riesgos, la continuación extensa es necesaria y puede fallar en un cierto plazo.

La ventaja de este nuevo tratamiento es ésa con una inyección simple que podríamos potencialmente reducir alguien presión del aro durante mucho tiempo. En teoría porque corrige permanente la clave genética, un único tratamiento pudo ser todo lo que usted necesita.”

El jefe de la investigación en el combate para el Dr. Rubina Ahmed de la mira dijo:

Las conclusión de esta investigación son increíblemente prometedoras para los pacientes, determinado los que no experimenten una reducción en la presión del aro a pesar del tratamiento actual. El trabajo del Dr. Chu representa una ruptura importante para la investigación del aro y muestra la importancia de la ciencia para encontrar los nuevos tratamientos para las causas que prevalecen de la baja de la mira.”

El glaucoma se conecta a menudo a la alta presión del aro. Nuestros aros contienen el líquido, que les ayuda para llevar a cabo sus células de la forma y del abastecimiento con los alimentos. Cuando este líquido drena no más de distancia rápidamente bastante, la presión del aro puede subir. Los científicos saben que el gen aquaporin-1 es dominante al proceso de producir este líquido. Las terapias génicas trabajan usando un virus inofensivo para actuar como empaquetar del `', ésa puede alterar la información genética de células de modo que comiencen a trabajar correctamente o en una manera beneficiosa.

En este estudio, el Dr. Chu demostró una aproximación de la terapia génica que reduce la presión del aro por la producción flúida que rompe en la carrocería ciliar que sigue una única inyección en el centro del aro. El corregir específico del gen se logra usando la tecnología de CRISPR, que es capaz ahora de la entrega dentro de un único virus (AAV). El vector de AAV ahora es el patrón oro y los E.E.U.U. Food and Drug Administration (FDA) autorizado para la terapia génica ocular. Cuando está probada en ratones con glaucoma inducido en el laboratorio, esta aproximación ha mostrado para reducir la presión del aro sin efecto nocivo.

Los investigadores también han estado utilizando tejidos donados del aro en el estudio para probar el virus y la aproximación en el tejido humano, éste significa que pueden optimizar todo por adelantado, reduciendo el tiempo que toma para preparar la investigación para la juicio clínica. Para progresar al escenario siguiente, el Dr. Chu y sus personas ahora están trabajando para refinar algo de la tecnología en trabajo de laboratorio adicional.

El Dr. Colin Chu es especialista del uveitis. Él es un combate para el escolar de Fulbright de la mira actualmente en los E.E.U.U. en los institutos de la salud nacionales. Allí él está investigando nuevas maneras de analizar inmunorespuestas en el aro que pudo beneficiar al estudio de tipos múltiples de enfermedad y de tratamientos tales como terapia génica viral.