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Nuovo metodo per trattare cecità facendo uso di produzione retinica delle cellule

Gli scienziati in Svezia hanno innovato un metodo di trattamento della cecità facendo uso delle cellule staminali embrionali per produrre le celle retiniche. Il gruppo a Karolinska Institutet ed all'ospedale dell'occhio della st Erik ha riferito questa settimana nel documento pubblicato nelle comunicazioni della natura del giornale, il loro approccio di usando il gene CRISPR/Cas9 modificante per emendare la produzione retinica delle cellule in modo dalle celle generate possono nascondersi dal sistema immunitario dell'organismo, proteggente li dall'essere rifiutate.

retinaCrediti di immagine: hispan/Shutterstock.com

La degenerazione maculare senile relativa all'età urta un terzo di 65s eccessivo

Dall'età di appena 65, approssimativamente un terzo della gente ha sviluppato un certo genere di malattia dell'occhio che altera la visione. La maggior parte della causa comune di cecità in questo gruppo d'età è degenerazione maculare senile relativa all'età che induce le vittime a perdere gradualmente la visione centrale.

La circostanza corrente urta intorno 11 milione di persone negli Stati Uniti, una figura che si pensa che aumenti a 22 milioni da ora al 2050. Intorno al mondo, altrettanto mentre 196 milioni stanno vivendo con la circostanza, che è preveduta per diventare da ora al 2040 288 milioni.

Con degenerazione maculare senile relativa all'età, i coni retinici ed i coni dell'occhio (conosciuto come i fotoricettori), cominciano a morire seguire la morte e la degenerazione del pigmento retinico epiteliale (celle di RPE) che fornisce l'alimentazione ai fotoricettori.

Gli scienziati considerano il trapianto di nuove celle di RPE generate dalle cellule staminali embrionali come trattamento futuro potenziale per la circostanza, in grado di migliorare la qualità di vita di milioni.

Impedire rigetto

Gli scienziati al Karolinska Institutet hanno collaborato con quelli all'ospedale dell'occhio della st Erik per sviluppare un nuovo modo combattere la degenerazione maculare senile relativa all'età dell'occhio. Hanno identificato gli indicatori sulla superficie delle cellule di RPE, che hanno dimostrato possono essere usati per isolare e depurare le celle di RPE.

Il gruppo ha usato i loro risultati per creare un protocollo robusto e nuovo che vede le cellule staminali embrionali differenziarsi nelle celle di RPE. Hanno mostrato il loro metodo per essere efficaci e d'importanza, esente da contaminazione di qualunque altri tipi delle cellule.

Il gruppo ora pianificazione uno studio clinico in cui studieranno l'efficacia del metodo, per preparare per questo, gli scienziati ha cominciato produrre le celle di RPE facendo uso del loro protocollo stabilito.

Una sfida che il gruppo è su contro è nell'impedire alle celle di RPE prodotte dalle cellule staminali di essere rifiutato. Ciò accade quando gli antigeni presenti nel tessuto erogatore differiscono a quello del paziente, avviando una risposta di sistema immunitario. Per affrontare questo, una serie di gruppi di ricerca stanno lavorando a sviluppare le celle universali che non generano una risposta di sistema immunitario.

Il gruppo svedese egualmente è riuscito nel mettere a punto un metodo per sormontare questa limitazione creando le cellule staminali embrionali che vanno inosservate dal sistema immunitario. Per fare questo, gli scienziati hanno usato la tecnica gene-modificante CRISPR/Cas9 per eliminare determinate molecole dalla superficie delle cellule, impedente il sistema immunitario il riconoscimento loro. Queste cellule staminali poi sono state osservate per differenziarsi con successo nelle celle di RPE.

Più ulteriormente a questo, il gruppo egualmente ha dimostrato che le celle di RPE prodotte facendo uso del loro approccio hanno conservato il loro carattere e non hanno continuato a sviluppare le mutazioni. Egualmente hanno provato che le loro cellule staminali modificate erano significativamente meno probabili avviare una risposta di rifiuto che le celle regolari di RPE.

Un nuovo approccio terapeutico

Mentre la ricerca è ancora nelle fasi preliminari, la prova che inizialmente è stata raccolta dimostra il metodo che potenziale il gruppo ha messo a punto per la generazione delle celle universali di RPE che potrebbero essere usate efficacemente per trattare la degenerazione maculare senile relativa all'età dell'occhio.

Poichè non c'è corrente maturazione alla circostanza ed i soli trattamenti disponibili è quelli che rallentano la progressione della malattia, questo lavoro è significativo in quanto potenzialmente fornisce un nuovo, più efficace approccio terapeutico.

Source:

Advances in production of retinal cells for treating blindness. Eurekalert. Available at: https://www.eurekalert.org/pub_releases/2020-03/ki-aip032620.php

Journal reference:

Plaza Reyes, A., Petrus-Reurer, S., Padrell Sánchez, S. et al. Identification of cell surface markers and establishment of monolayer differentiation to retinal pigment epithelial cells. Nature Communications (2020). https://doi.org/10.1038/s41467-020-15326-5

Sarah Moore

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Sarah Moore

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