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Lo studio suggerisce che la terapia mirata a del cancro potrebbe aiutare con la malattia neurologica rara

Una terapia mirata a, corrente essendo studiando per il trattamento di determinati cancri compreso il glioblastoma, può anche essere utile nel trattamento delle altre malattie neurologiche, uno studio all'università di Cincinnati mostra.

malattia neurologicaCrediti di immagine: Chinnapong/Shutterstock.com

Lo studio, essendo pubblicando il 6 aprile online nel giornale EBioMedicine, ha rivelato che gli effetti di un delivery system di terapia facendo uso delle componenti microscopiche di una cella (nanovesicles) SapC-DOPS chiamato possono potere fornire il trattamento mirato a senza nuocere alle celle in buona salute. Questo metodo ha potuto anche risultare riuscire nel trattamento degli altri termini neurologici, come la malattia del Parkinson.

Questo studio piombo da Xiaoyang Qi, professore nella divisione dell'oncologia dell'ematologia, nel dipartimento del UC di medicina interna ed in Sun di Ying, professore della ricerca nel dipartimento del UC della pediatria ed in un membro della divisione della genetica umana al centro medico dell'ospedale pediatrico di Cincinnati.

Una sfida neurologica che può trarre giovamento dalla terapia, malattia di Gaucher, è “uno stato genetico serio e raro in cui un tipo di lipido si accumula nelle celle ed in determinati organi. Il disordine può causare l'ammaccatura, fatica, l'anemia, conteggio della piastrina ed ingrandimento basso del fegato e la milza come pure coordinamento carente, attacchi e problemi conoscitivi in alcuni pazienti; è causato da una carenza ereditaria di determinato enzima,„ dice Qi, che è un autore corrispondente sullo studio.

“I pazienti hanno bisogno della terapia della sostituzione degli enzimi di trattare questa circostanza, ma una limitazione importante della terapia approvata dalla FDA della sostituzione degli enzimi è guasta attraversare la barriera ematomeningea nell'organismo. Di conseguenza, i trattamenti disponibili sono soltanto efficaci per i pazienti che hanno Gaucher pregiudicare i loro organi interni, come i loro fegati e milze, ma il non loro cervello o sistema nervoso.

“[Determinati] nanovesicles hanno la capacità di attraversare la barriera ematomeningea e di mirare selettivamente al tessuto cerebrale, fornente un veicolo biologico per la consegna della terapia della sostituzione degli enzimi.„

Nel primi anni '2000, Qi ha sviluppato SapC-DOPS, una combinazione di proteina delle cellule, SapC e un fosfolipide, DOPS, che ha montato nelle intercapedini minuscole inscatola selettivamente le cellule bersaglio e consegna le terapie mentre risparmia tutti i altri celle e tessuti inalterati.

Nel passato, ha studiato quel nanovesicle nei modelli animali del cancro che esaminano il cervello, il polmone, l'interfaccia, la prostata, il sangue, il petto ed i cancri del pancreas. I risultati stavano promettendo ed ora la versione umana di questo nanovesicle ora sta studianda nei test clinici per il trattamento del glioblastoma.

Questo studio mostra che la sua infiltrazione nel cervello è attraverso un ricevitore specifico ed il sistema linfatico di circolazione, che aiuta sbarazzato l'organismo delle tossine e dello spreco.

“In questo studio, abbiamo indicato che il nanovesicle poteva consegnare l'enzima ai tessuti necessari nei modelli animali, particolarmente il cervello,„ il Sun dice. “Questo approccio terapeutico novello corregge la carenza dell'enzima nelle celle e nei tessuti di sistema nervoso centrale ed è efficiente nella diminuzione l'infiammazione e delle emissioni neurologiche nei modelli animali con [alcuni tipi di] la malattia di Gaucher.„

Il nostro studio presenta un nuovo uso mirato a per il nostro nanovesicle e fornisce una nuova strategia per il trattamento del questo tipo di malattia di Gaucher.„

Xiaoyang Qi, dipartimento del UC di medicina interna

Qi aggiunge, “questa è la punta dell'iceberg quando pensare a questo proposito le applicazioni e potrebbe significare i trattamenti di promessa per altre circostanze neurologiche.

“Sebbene questo studio sia messo a fuoco su una malattia rara, ci possono essere le implicazioni per i simili ma termini notevolmente più comuni quale la malattia del Parkinson in cui l'attività in diminuzione dello stesso enzima è stata documentata nei cervelli dei pazienti. Senza miglioramenti nel trattamento, questo tipo di malattia di Gaucher rimarrà letale. Ciò ha il potenziale di migliorare la cura paziente.„

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