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O estudo sugere que a terapia visada do cancro poderia ajudar com doença neurológica rara

Uma terapia visada, actualmente sendo estudado para o tratamento de determinados cancros que incluem o glioblastoma, pode igualmente ser benéfica em tratar outras doenças neurológicas, um estudo na universidade de Cincinnati mostra.

doença neurológicaCréditos de imagem: Chinnapong/Shutterstock.com

O estudo, sendo publicado o 6 de abril em linha no jornal EBioMedicine, revelou que os efeitos de um sistema de entrega da terapia que usa componentes microscópicos de uma pilha (nanovesicles) SapC-DOPS chamado podem poder fornecer o tratamento visado sem prejudicar pilhas saudáveis. Este método podia mesmo provar ser bem sucedido em tratar outras condições neurológicas, como a doença de Parkinson.

Este estudo é conduzido por Xiaoyang Qi, professor na divisão da oncologia da hematologia, no departamento do UC da medicina interna, e no Ying Sun, professor da pesquisa no departamento do UC da pediatria e em um membro da divisão da genética humana no centro médico de hospital de crianças de Cincinnati.

Um desafio neurológico que pode tirar proveito da terapia, doença de Gaucher, é “uma condição genética séria e rara em que um tipo de lipido acumula nas pilhas e em determinados órgãos. A desordem pode causar o ferimento, a fadiga, a anemia, baixa contagem de plaqueta do sangue e ampliação do fígado e o baço, assim como coordenação deficiente, apreensões e problemas cognitivos em alguns pacientes; é causada por uma deficiência hereditária de uma determinada enzima,” diz Qi, que é um autor correspondente no estudo.

Os “pacientes precisam a terapia da substituição da enzima de tratar esta circunstância, mas uma limitação principal da terapia aprovado pelo FDA da substituição da enzima falha cruzar a barreira do sangue-cérebro no corpo. Conseqüentemente, os tratamentos disponíveis são somente eficazes para os pacientes que têm Gaucher afetar seus órgãos internos, como seus fígados e baços, mas não seu cérebro ou sistema nervoso.

“[Determinados] nanovesicles têm a capacidade para cruzar a barreira do sangue-cérebro e para visar selectivamente o tecido de cérebro, fornecendo um veículo biológico para entregar a terapia da substituição da enzima.”

No 2000s adiantado, Qi desenvolveu SapC-DOPS, uma combinação de uma proteína da pilha, SapC, e um phospholipid, DOPS, de que montou em cavidades minúsculas pode selectivamente pilhas de alvo e para entregar terapias ao poupar todos pilhas e tecidos não afectados restantes.

No passado, estudou esse nanovesicle nos modelos animais do cancro que olham o cérebro, o pulmão, a pele, a próstata, o sangue, o peito e os cancros do pâncreas. Os resultados eram prometedores, e a versão humana deste nanovesicle está sendo estudada agora agora nos ensaios clínicos para o tratamento do glioblastoma.

Este estudo mostra que sua penetração no cérebro é através de um receptor específico e do sistema linfático da circulação, que ajuda livrado o corpo das toxinas e do desperdício.

“Neste estudo, nós mostramos que o nanovesicle podia entregar a enzima aos tecidos necessários nos modelos animais, especialmente o cérebro,” Sun diz. “Esta aproximação terapêutica nova corrige a deficiência da enzima em pilhas e em tecidos de sistema nervoso central e é eficiente em reduzir a inflamação e edições neurológicas nos modelos animais com [alguns tipos de] doença de Gaucher.”

Nosso estudo apresenta um uso visado novo para nosso nanovesicle e fornece uma estratégia nova tratando este tipo de doença de Gaucher.”

Xiaoyang Qi, departamento do UC da medicina interna

Qi adiciona, “esta é a ponta do iceberg quando pensar sobre aplicações e ele poderia significar tratamentos prometedores para outras circunstâncias neurológicas.

“Embora este estudo foi centrado sobre uma doença rara, pode haver umas implicações para condições similares mas vastamente mais comuns tais como a doença de Parkinson onde a actividade diminuída da mesma enzima foi documentada nos cérebros dos pacientes. Sem melhorias no tratamento, este tipo de doença de Gaucher permanecerá letal. Isto tem o potencial melhorar o assistência ao paciente.”

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