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El estudio sugiere que la terapia apuntada del cáncer podría ayudar con enfermedad neurológica rara

Una terapia apuntada, actualmente siendo estudiado para el tratamiento de ciertos cánceres incluyendo glioblastoma, puede también ser beneficiosa en tratar otras enfermedades neurológicas, un estudio en la universidad de Cincinnati muestra.

enfermedad neurológicaHaber de imagen: Chinnapong/Shutterstock.com

El estudio, siendo publicado el 6 de abril en línea en el gorrón EBioMedicine, reveló que los efectos de un sistema de envío de la terapia usando componentes microscópicos de una célula (nanovesicles) SapC-DOPS llamado pueden poder ofrecer el tratamiento apuntado sin dañar las células sanas. Este método podía incluso demostrar ser acertado en tratar otras condiciones neurológicas, como la enfermedad de Parkinson.

Este estudio es llevado por Xiaoyang Qi, profesor en la división de oncología de la hematología, el departamento del UC del remedio interno, y Ying Sun, profesor de la investigación en el departamento del UC de la pediatría y una pieza de la división de genética humana en el centro médico del hospital de niños de Cincinnati.

Un reto neurológico que puede beneficiarse de la terapia, enfermedad de Gaucher, es “una condición genética seria y rara en la cual un tipo de lípido acumula en células y ciertos órganos. El desorden puede causar magullar, fatiga, anemia, cuenta de plaqueta de sangre y ampliación inferior del hígado y el bazo, así como coordinación pobre, las capturas y los problemas cognoscitivos en algunos pacientes; es causado por una deficiencia hereditaria de cierta enzima,” dice a Qi, que es autor correspondiente en el estudio.

Los “pacientes necesitan terapia del repuesto de la enzima tratar esta condición, pero una limitación importante de la terapia aprobada por la FDA del repuesto de la enzima es averiada de cruzar la barrera hematoencefálica en la carrocería. Por lo tanto, los tratamientos disponibles son solamente efectivos para los pacientes que tienen Gaucher el afectar de sus órganos internos, como sus hígados y bazos, solamente no su cerebro o sistema nervioso.

“[Ciertos] nanovesicles tienen la capacidad de cruzar la barrera hematoencefálica y de apuntar selectivamente el tejido cerebral, ofreciendo un vehículo biológico para entregar la terapia del repuesto de la enzima.”

En el 2000s temprano, Qi desarrolló SapC-DOPS, una combinación de una proteína de la célula, SapC, y un fosfolípido, DOPS, que montó en las cavidades minúsculas puede selectivamente las células de objetivo y entregar terapias mientras que pasa sin el resto de células y de los tejidos inafectados.

En el pasado, él ha estudiado ese nanovesicle en los modelos animales del cáncer que observaban el cerebro, el pulmón, la piel, la próstata, la sangre, el pecho y cánceres pancreáticos. Los resultados eran prometedores, y ahora la versión humana de este nanovesicle ahora se está estudiando en las juicios clínicas para el tratamiento del glioblastoma.

Este estudio muestra que su penetración en el cerebro está a través de un receptor específico y del sistema linfático de la circulación, que ayuda librado la carrocería de toxinas y del desecho.

“En este estudio, mostramos que el nanovesicle podía entregar la enzima a los tejidos necesarios en los modelos animales, especialmente el cerebro,” Sun dice. “Esta aproximación terapéutica nueva corrige la deficiencia de la enzima en células y tejidos de sistema nervioso central y es eficiente en reducir la inflamación y entregas neurológicas en los modelos animales con [algunos tipos de] la enfermedad de Gaucher.”

Nuestro estudio presenta un nuevo uso apuntado para nuestro nanovesicle y ofrece una nueva estrategia para tratar este tipo de enfermedad de Gaucher.”

Xiaoyang Qi, departamento del UC del remedio interno

Qi agrega, “ésta es la punta del iceberg cuando el pensamiento en usos y él podría significar los tratamientos prometedores para otras condiciones neurológicas.

“Aunque este estudio fue centrado en una enfermedad rara, puede haber implicaciones para las condiciones similares pero sumamente mas comunes tales como enfermedad de Parkinson donde la actividad disminuida de la misma enzima se ha documentado en los cerebros de los pacientes. Sin mejorías en el tratamiento, este tipo de enfermedad de Gaucher seguirá siendo mortífero. Esto tiene el potencial de perfeccionar atención a los pacientes.”

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