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La thérapie génique a pu aider à traiter le glaucome, expositions d'étude

Une étude neuve aboutie par l'université de Bristol a montré un état d'oeil courant, glaucome, pourrait être avec succès traitée avec une injection unique utilisant la thérapie génique, qui améliorerait des options, l'efficacité et la qualité de vie de demande de règlement pour beaucoup de patients.

Les affects de glaucome plus de 64 millions de personnes mondiaux et est une principale cause de cécité irréversible. Elle est habituellement provoquée par l'accumulation liquide dans la partie avant de l'oeil, qui augmente la pression à l'intérieur de l'oeil et endommage graduel les nerfs responsables de la vue. Les traitements actuels comprennent les gouttes ophtalmiques, laser ou chirurgie, qui ont des limitations et des désavantages.

L'équipe de recherche aboutie par des universitaires à la Faculté de Médecine de Bristol : Les sciences de translation de santé ont vérifié une approche neuve qui pourrait fournir des options et des indemnités de traitement complémentaire. Leurs découvertes sont publiées dans le traitement moléculaire de tourillon.

Les chercheurs ont conçu une thérapie génique et ont expliqué la validation de principe utilisant les modèles expérimentaux de souris du glaucome et du tissu de distributeur humain.

La demande de règlement a visé une partie de l'oeil appelé le corps ciliaire, qui produit le liquide qui met à jour la pression dans l'oeil. Utilisant la technologie CRISPR appelé de retouche du gène le plus tardif, un gène Aquaporin appelé 1 au corps ciliaire était mener inactivé à la pression oculaire réduite.

Actuel il n'y a aucun remède pour le glaucome, qui peut mener à la perte de visibilité si la maladie n'est pas diagnostiquée et n'est pas traitée tôt.

Nous espérons avancer vers des tests cliniques pour cette demande de règlement neuve dans un avenir proche. Si elle est couronnée de succès elle pourrait permettre une demande de règlement à long terme du glaucome avec une injection unique d'oeil, qui améliorerait la qualité de vie pour beaucoup de patients tout en épargnant le temps et l'argent de NHS. »

M. Colin Chu, chargé de recherches supérieur de visite à la Faculté de Médecine de Bristol : Les sciences de translation de santé et auteur correspondant

Les universitaires sont actuel dans la discussion avec des partenaires de l'entreprise pour supporter davantage de travail de laboratoire et à progresser rapidement cette option neuve de demande de règlement vers des tests cliniques.

Source:
Journal reference:

Wu, J., et al. (2020) Gene Therapy for Glaucoma by Ciliary Body Aquaporin 1 Disruption Using CRISPR-Cas9. Molecular Therapy. doi.org/10.1016/j.ymthe.2019.12.012.