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La terapia genica ha potuto contribuire a trattare il glaucoma, manifestazioni di studio

Un nuovo studio piombo dall'università di Bristol ha indicato uno stato di occhio comune, il glaucoma, potrebbe essere trattato con successo con una singola iniezione facendo uso di terapia genica, che migliorerebbe le opzioni, l'efficacia e la qualità di vita del trattamento per molti pazienti.

Le influenze del glaucoma oltre 64 milione di persone universalmente ed è una causa principale di cecità irreversibile. È causata solitamente in costruzione fluida nella parte anteriore dell'occhio, che aumenta la pressione dentro l'occhio e progressivamente danneggia i nervi responsabili di vista. I trattamenti correnti comprendono il collirio, laser o chirurgia, che presentano le limitazioni e gli svantaggi.

Il gruppo di ricerca piombo dai academics alla facoltà di medicina di Bristol: Le scienze di traduzione di salubrità hanno verificato un nuovo approccio che potrebbe fornire le opzioni ed i vantaggi supplementari del trattamento. I loro risultati sono pubblicati nella terapia molecolare del giornale.

I ricercatori hanno progettato una terapia genica ed hanno dimostrato il proof of concept facendo uso dei modelli sperimentali del mouse del glaucoma e del tessuto erogatore umano.

La parte mirata al trattamento dell'occhio ha chiamato il corpo ciliare, che produce il liquido che mantiene la pressione all'interno dell'occhio. Facendo uso di ultimo gene che modifica la tecnologia chiamata CRISPR, un gene chiamato Aquaporin 1 nel corpo ciliare era piombo inattivato alla pressione diminuita dell'occhio.

Corrente non c'è maturazione per il glaucoma, che può piombo a perdita di visione se la malattia non è diagnosticata presto e non trattata.

Speriamo di avanzare verso i test clinici per questo nuovo trattamento nell'immediato futuro. Se riesce potrebbe permettere un trattamento a lungo termine del glaucoma con una singola iniezione dell'occhio, che avrebbe migliorato la qualità di vita per molti pazienti mentre risparmiando il tempo ed i fondi di NHS.„

Dott. Colin CHU, ricercatore senior visualizzante nella facoltà di medicina di Bristol: Scienze di traduzione di salubrità ed autore corrispondente

I academics sono corrente nella discussione con i partner dell'industria per supportare ulteriore lavoro di laboratorio e da progredire rapido questa nuova opzione del trattamento verso i test clinici.

Source:
Journal reference:

Wu, J., et al. (2020) Gene Therapy for Glaucoma by Ciliary Body Aquaporin 1 Disruption Using CRISPR-Cas9. Molecular Therapy. doi.org/10.1016/j.ymthe.2019.12.012.