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A terapia genética podia ajudar a tratar a glaucoma, mostras do estudo

Um estudo novo conduzido pela universidade de Bristol mostrou uma condição de olho comum, glaucoma, poderia com sucesso ser tratado com uma única injecção usando a terapia genética, que melhoraria opções, eficácia e qualidade do tratamento de vida para muitos pacientes.

As influências da glaucoma sobre 64 milhões de pessoas no mundo inteiro e são uma causa principal da cegueira irreversível. É causada geralmente pela acumulação fluida na parte dianteira do olho, que aumenta a pressão dentro do olho e danifica progressivamente os nervos responsáveis para a vista. Os tratamentos actuais incluem as gotas de olho, laser ou cirurgia, que têm limitações e desvantagens.

A equipa de investigação conduzida por academics na Faculdade de Medicina de Bristol: As ciências Translational da saúde testaram uma aproximação nova que poderia fornecer opções e benefícios adicionais do tratamento. Seus resultados são publicados na terapia molecular do jornal.

Os pesquisadores projectaram uma terapia genética e demonstraram a prova de conceito usando modelos experimentais do rato da glaucoma e do tecido fornecedor humano.

A parte visada tratamento do olho chamou o corpo ciliary, que produz o líquido que mantem a pressão dentro do olho. Usando o gene o mais atrasado que edita CRISPR chamado tecnologia, um gene chamado Aquaporin 1 no corpo ciliary era condução neutralizada à pressão reduzida do olho.

Actualmente não há nenhuma cura para a glaucoma, que pode conduzir à perda de visão se a doença não é diagnosticada e não é tratada cedo.

Nós esperamos avançar em um futuro próximo para ensaios clínicos para este tratamento novo. Se é bem sucedido poderia permitir um tratamento a longo prazo da glaucoma com uma única injecção do olho, que melhorasse a qualidade de vida para muitos pacientes enquanto salvar o tempo e o dinheiro do NHS.”

Dr. Colin Chu, research fellow superior de visita na Faculdade de Medicina de Bristol: Ciências Translational da saúde e autor correspondente

Os academics estão actualmente na discussão com os sócios da indústria para apoiar um trabalho de laboratório mais adicional e a progredir ràpida esta opção nova do tratamento para ensaios clínicos.

Source:
Journal reference:

Wu, J., et al. (2020) Gene Therapy for Glaucoma by Ciliary Body Aquaporin 1 Disruption Using CRISPR-Cas9. Molecular Therapy. doi.org/10.1016/j.ymthe.2019.12.012.