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La terapia génica podía ayudar a tratar el glaucoma, demostraciones del estudio

Un nuevo estudio llevado por la universidad de Bristol ha mostrado una condición de aro común, glaucoma, se podría tratar con éxito con una única inyección usando la terapia génica, que perfeccionaría opciones, eficacia y la calidad de vida del tratamiento para muchos pacientes.

Las influencias del glaucoma sobre 64 millones de personas de por todo el mundo y son una causa de cabeza de la ceguera irreversible. Es causada generalmente por la acumulación flúida en la parte delantera del aro, que aumenta la presión dentro del aro y daña progresivamente los nervios responsables de mira. Los tratamientos actuales incluyen las caídas de aro, laser o la cirugía, que tienen limitaciones y desventajas.

El equipo de investigación llevado por académico en la Facultad de Medicina de Bristol: Las ciencias de translación de la salud probaron una nueva aproximación que podría ofrecer opciones y ventajas adicionales del tratamiento. Sus conclusión se publican en la terapia molecular del gorrón.

Los investigadores diseñaron una terapia génica y demostraron la prueba del concepto usando modelos experimentales del ratón del glaucoma y del tejido dispensador de aceite humano.

La parte apuntada tratamiento del aro llamó la carrocería ciliar, que produce el líquido que mantiene la presión dentro del aro. Usando el último gen que corregía la tecnología llamada CRISPR, un gen llamado Aquaporin 1 en la carrocería ciliar era el llevar desactivado a la presión reducida del aro.

No hay actualmente vulcanización para el glaucoma, que puede llevar a la baja de la visión si la enfermedad no se diagnostica y no se trata temprano.

Esperamos avance hacia las juicios clínicas para este nuevo tratamiento en un futuro próximo. Si es acertado podría permitir un tratamiento a largo plazo del glaucoma con una única inyección del aro, que perfeccionaría la calidad de vida para muchos pacientes mientras que salva el tiempo y el dinero de NHS.”

El Dr. Colin Chu, profesor investigador mayor que visita en la Facultad de Medicina de Bristol: Ciencias de translación de la salud y autor correspondiente

El académico está actualmente en la discusión con los socios de la industria para soportar trabajo de laboratorio adicional y a progresar rápidamente esta nueva opción del tratamiento hacia juicios clínicas.

Source:
Journal reference:

Wu, J., et al. (2020) Gene Therapy for Glaucoma by Ciliary Body Aquaporin 1 Disruption Using CRISPR-Cas9. Molecular Therapy. doi.org/10.1016/j.ymthe.2019.12.012.