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Los investigadores denuncian la nueva terapia prometedora para los cánceres de cerebro pediátricos periódicos

Dos cánceres de cerebro pediátricos que son desafiadores tratar si se repiten, medulloblastoma y ependimoma, son el objetivo de una juicio clínica usando un nuevo tipo de terapia. Las personas multi-institucionales, internacionales llevadas por los investigadores en la universidad de Baylor del remedio, el hospital de niños de Tejas y el hospital para los niños enfermos (SickKids) ha desarrollado un nuevo enfoque que entrega terapia quimérica apropiado-apuntada del linfocito T (CAR) del receptor del antígeno directamente en el líquido cerebroespinal que rodea el tumor.

Los investigadores denuncian en el remedio de la naturaleza del gorrón que esta aproximación era efectiva en tratar estos cánceres en modelos del ratón de la enfermedad humana. Las conclusión soportan otros estudios clínicos para evaluar esta estrategia para tratar los cánceres de cerebro pediátricos, la causa más común de la muerte del cáncer en niñez. De hecho, una juicio clínica del primero-en-niño está reclutando actualmente a pacientes en el hospital de niños de Tejas y la universidad de Baylor del remedio para probar el seguro y la eficacia antitumores de esta aproximación (identificador de Clinicaltrials.gov: NCT02442297).

Las repeticiones del medulloblastoma y de la ependimoma se pueden diseminar en el guarnición del cerebro y de la médula espinal, que se bañan en líquido cerebroespinal. Esta situación ofrece la oportunidad de entregar terapias en la división del líquido cerebroespinal y podría ofrecer una mejor ocasión para que la terapia alcance y elimine el tumor que administrándolo a través de la corriente de la sangre.”

El Dr. Nabil Ahmed, autor co-correspondiente, profesor adjunto de la pediatría y de la inmunología, sección de la hematología-oncología en Baylor y el hospital de niños de Tejas

“La gran mayoría de niños con medulloblastoma metastático periódico o la ependimoma tiene actualmente un pronóstico mortal, así que es muy emocionante pensar que hemos determinado un nuevo enfoque para tratar esta población de pacientes underserved,” dijo al Dr. co-correspondiente Michael Taylor, neurocirujano, científico mayor en el programa de la biología de desarrollo y de célula madre, silla del autor de la familia de Garron en la investigación de cáncer en SickKids, y el profesor en los departamentos de la cirugía y del remedio del laboratorio y el Pathobiology en la universidad de Toronto.

Este proyecto fue llevado por el Dr. Laura Donovan, persona postdoctoral en el programa de la biología de desarrollo y de célula madre en SickKids, que realizó los estudios moleculares profundizados del perfil del objetivo del medulloblastoma y de la ependimoma periódicos. Éstos estudiados condujeron el diseño de las células de T del VEHÍCULO dirigidas por Ahmed y los colegas en el centro de Baylor para la célula y la terapia génica y el hospital de niños de Tejas para apuntar las moléculas más apropiadas del cáncer.

Las células de T del VEHÍCULO son una forma de la inmunoterapia que implica dirigir de las células de T, un tipo de célula inmune que luche el cáncer. Los investigadores genético dirigieron las células de T del VEHÍCULO para reconocer las moléculas específicas en la superficie de las células del tumor. Cuando estas células de T del VEHÍCULO encuentran el tumor, pueden lucharlo más efectivo. Las células de T del VEHÍCULO han sido impresionante efectivas para los pacientes con ciertos tipos de leucemia y son aprobadas por la FDA para esta enfermedad.

En modelo del ratón estudia, las células de T del VEHÍCULO fueron administradas en el líquido cerebroespinal alrededor del tumor o en sangre la corriente de los ratones que abrigaban múltiplo paciente-derivó tumores del medulloblastoma y de la ependimoma. La talla de tumor y la supervivencia del animal fueron estudiadas por cerca de 200 días.

Los resultados mostraron que eso la administración de las células de T tumor-específicas del VEHÍCULO en el líquido cerebroespinal era más efectiva que administrándolas vía la sangre.

“En comparación con lanzamiento con la sangre, el lanzamiento del líquido cerebroespinal supera la barrera hematoencefálica y también ofrece la ventaja de disminuir la exposición de otros tejidos de la carrocería a las células de T del VEHÍCULO y, por lo tanto, los efectos secundarios potenciales,” Donovan dijo.

En algunos de sus experimentos, los investigadores combinaron las células de T del VEHÍCULO con una medicación aprobada del cáncer llamada azacytidine. Los resultados mostraron que eso combinar inmunoterapia con azacytidine era más efectivo que cualquier tratamiento solamente.

“Este trabajo era gracias posibles a la colaboración concertada de nuestras personas ideales del cáncer pediátrico soportadas por el soporte hasta la beca de investigación de translación del asiento del St. Baldrick del cáncer (SU2C), que reunió a los científicos que estudiaban genómica del tumor e inmunoterapia del tumor en todo el mundo para habilitar el diseño de terapias más efectivas para los niños con los cánceres incurables y difíciles de tratar,” Ahmed dijo.

Source:
Journal reference:

Donovan, L.K., et al. (2020) Locoregional delivery of CAR T cells to the cerebrospinal fluid for treatment of metastatic medulloblastoma and ependymoma. Nature Medicine. doi.org/10.1038/s41591-020-0827-2.