Avertissement : Cette page est une traduction automatique de cette page à l'origine en anglais. Veuillez noter puisque les traductions sont générées par des machines, pas tous les traduction sera parfaite. Ce site Web et ses pages Web sont destinés à être lus en anglais. Toute traduction de ce site et de ses pages Web peut être imprécis et inexacte, en tout ou en partie. Cette traduction est fournie dans une pratique.

Le professeur de Scripps reçoit la récompense de programme de recherche pour les médicaments de ARN-désignation d'objectifs de avancement

Dans le respect de son travail à haute impression avançant l'inducteur des médicaments de ARN-désignation d'objectifs, l'institut national des troubles neurologiques et la rappe (NINDS), une partie des instituts de la santé nationaux, a attribué professeur Matthew Disney, PhD, une récompense prestigieuse de chimie de recherches de Scripps de programme de recherche, pour faciliter le développement de Disney des demandes de règlement pour les maladies incurables telles qu'Alzheimer, le Parkinson, les ALS et la démence frontotemporal.

La récompense de programme de recherche de NINDS est conçue pour permettre aux scientifiques créatifs avec une expérience professionnelle prouvée de concentrer leur temps et talent sur la science de avancement plutôt que sur des demandes de subvention d'écriture. Elle dure pendant cinq années, est extensible pour jusqu'à huit, et dans le cas de Disney, vaut jusqu'à $11 millions cumulativement.

Le travail de Matt Disney a changé l'horizontal de ce que les scientifiques considèrent maintenant « les objectifs druggable, « et dans le procédé, recherche revigorée sur les maladies incurables multiples, y compris la dystrophie musculaire, des ALS et a avancé, cancer métastatique. Que ce programme prestigieux de récompense de NIH est maintenant allé à deux de nos scientifiques basés en Floride pendant quatre années parle à la recherche biomédicale parmi les meilleurs du monde et à haute impression que nous faisons. »

Douglas Bingham, vice président exécutif, recherche de Scripps

En 2017, professeur basé en Floride Ron Davis, PhD de neurologie, était parmi le groupe inaugural de 30 scientifiques pour recevoir la récompense de programme de recherche de NINDS. Davis étudie la neurologie fondamentale et appliquée, et a découvert des mécanismes biologiques soutenant la mémoire et oubliant, tout en recherchant des demandes de règlement neuves pour les maladies neurodegenerative.

Disney indique qu'il planification pour employer la récompense de programme de recherche pour avancer des demandes de règlement neuves pour certaines des encéphalopathies les plus provocantes.

« Il y a des millions de patients et leurs familles qui ont investi leur heure et leurs propres prélèvements de tissu d'avancer le développement de la thérapeutique visée, » Disney indique. « Ils attendent le développement des approches neuves qui peuvent être avancées dans des médicaments pour les maladies de cerveau et de système nerveux, telles qu'Alzheimer, Parkinson et ALS et maladies génétiques rares multiples. »

L'essentiel pendant la durée, ARN exerce des droits principaux en nos cellules. Il des gènes de matrices, protéines de constructions, et réglemente des activités multiples de cellules, y compris quelle quantité de protéine particulière obtient manufacturée de notre ADN.

Réglant, amortissant ou réparant l'ARN, particulièrement l'ARN toxique qui pourrait être déformé, augmenté ou brisé, a été un objectif de beaucoup de scientifiques à travers les années. En concevant une sorte de décodeur de calcul et mathématique, Disney a réussi contre la chance dure.

« Notre travail a développé les voies neuves dont le RNAs qui entraînent directement ces derniers la maladie peut être manipulé avec les sondes chimiques et dans certains cas, nous pouvons utiliser le propre système de défense du fuselage pour effacer maladie-piloter des RNS, » Disney indique.

« Armé avec ces outils et approches, nous essayons de régler une fondation pour développer les technologies de découverte de médicaments qui peuvent permettre à des demandes de règlement d'apparaître. Cette récompense nous permettra à la liberté de poursuivre ces sens neufs et de prendre des risques pour aller après les maladies multiples immédiatement. »

L'ARN est établi de la substance simple, juste quatre acides nucléiques. Sous un microscope électronique, il est évident plutôt les éclats desserrés de fil que les grandes, comme un chandail structures des protéines que la plupart des médicaments visent sûrement. Comme résultat, beaucoup de scientifiques l'avaient radié comme molécule undruggable.

En définissant ces relativement rares, les structures stables d'ARN, et puis apparier ces formes à une base de données qu'il a établie des médicaments complémentaires de petite molécule, Disney ont établi un système pour recenser des médicaments d'ARN pour les maladies multiples.

Son système a recensé des composés maintenant à l'étude comme demandes de règlement de maladie-modification de potentiel pour des conditions comprenant le syndrome du X fragile, la dystrophie musculaire et les ALS hérités.

Au delà des ALS et de la dystrophie musculaire, les outils de ARN-modification de Disney montrent des possibilités d'application grandes aux cancers et un grand choix d'autres affections génétiques rares, Disney indique.

De plus, parce que beaucoup de virus sont faits d'ARN, la technologie de Disney peut être employée pour recenser les classes neuves des antiviraux. Son équipe développe maintenant des candidats de médicament pour attaquer le coronavirus nouveau, SARS-CoV-2, la cause de COVID-19 universel.

« Cale souvent des virus, y compris le coronavirus, ont les plis spécifiques en leur ARN qui leur permettent d'intégrer avec les machines de fabrication de la protéine de l'hôte pour reproduire, » Disney dit. « Nous concevons les petites molécules qui visent ces structures dans l'ARN pour se mettre en court-circuit ces procédé et servir de thérapeutique de fil. Ceci pourrait être écaillé en principe à chaque manifestation virale saisonnière que nous allons être défiés avec. »

Un fondateur de thérapeutique d'extension à San Diego, en Californie et Jupiter, la Floride, Disney a été également identifié avec Raymond 2019 et le prix international de Beverly Sackler en chimie d'université de Tel Aviv, de l'entrepreneur 2018 de H. Gaines BioFlorida de tisserand de la récompense d'année, et des 2015 instituts nationaux de Pioneer Award de santé de directeur.