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Professore di Scripps riceve il premio di programma di ricerca per le medicine d'ottimizzazione d'avanzamento

Nel rispetto del suo lavoro ad alto impatto che avanza il campo delle medicine d'ottimizzazione, l'istituto nazionale dei disordini neurologici ed il colpo (NINDS), parte degli istituti della sanità nazionali, ha assegnato il professor Matthew Disney, il PhD, un premio prestigioso di chimica della ricerca di Scripps di programma di ricerca, per aiutare lo sviluppo di Disney dei trattamenti per le malattie incurabili quale Alzheimer, Parkinson, il ALS e la demenza frontotemporal.

Il premio di programma di ricerca di NINDS è destinato per permettere agli scienziati creativi con un registro provato di mettere a fuoco il loro tempo e talento su scienza d'avanzamento piuttosto che sulle applicazioni di concessione di scrittura. Dura cinque anni, è allungabile per fino a otto e nel caso di Disney, vale fino a $11 milione cumulativamente.

Il lavoro di Matt Disney ha cambiato il paesaggio di cui gli scienziati ora considerano “obiettivi druggable, “e nel trattamento, la ricerca rinvigorita sulle malattie incurabili multiple, compreso la distrofia muscolare, il ALS ed il cancro avanzato e metastatico. Che questo programma prestigioso del premio di NIH ora è andato a due dei nostri ai scienziati basati a Florida durante quattro anni parla alla ricerca che biomedica di livello internazionale e ad alto impatto effettuiamo.„

Douglas Bingham, vice presidente esecutivo, ricerca di Scripps

Nel 2017, al il professor basato a Florida Ron Davis, PhD della neuroscienza, era fra il gruppo inaugurale di 30 scienziati per ricevere il premio di programma di ricerca di NINDS. Davis studia sia la neuroscienza di base che applicata ed ha scoperto i meccanismi biologici che sostengono la memoria e che dimenticano, mentre cerca i nuovi trattamenti per le malattie neurodegenerative.

Disney dice che pianificazione usare il premio di programma di ricerca per avanzare i nuovi trattamenti per alcune delle malattie di cervello più provocatorie.

“Ci sono milioni di pazienti e le loro famiglie che hanno investito il loro tempo ed i loro propri campioni di tessuto di avanzare lo sviluppo di terapeutica mirata a,„ Disney dice. “Stanno attendendo lo sviluppo di nuovi approcci che possono essere avanzati nelle medicine per il cervello e malattie del sistema nervoso, quali Alzheimer, Parkinson ed ALS e malattie genetiche rare multiple.„

Essenziale per vita, RNA esegue i compiti fondamentali in nostre celle. Geni dei modelli, proteine di configurazioni e regolamenta le attività multiple delle cellule, compreso quanto di una proteina particolare ottiene fabbricato dal nostro DNA.

Gestendo, facendo tacere o riparando il RNA, particolarmente il RNA tossico che potrebbe essere confuso, espanto o rotto, è stato uno scopo di molti scienziati con gli anni. Progettando una specie di decodificatore di calcolo e matematico, Disney è riuscito contro le probabilità dure.

“Il nostro lavoro ha sviluppato i nuovi modi in cui il RNAs che direttamente causano questi malattia può essere manipolato con le sonde chimiche ed in alcuni casi, possiamo utilizzare il proprio sistema di difesa dell'organismo per cancellare l'malattia-azionamento del RNSs,„ Disney dice.

“Armato con questi strumenti e approcci, stiamo tentando di collocare le fondamenta per sviluppare le tecnologie di droga scoperta che possono permettere che i trattamenti emergano. Questo premio ci permetterà che la libertà persegua queste nuove direzioni e si assuma le responsabilità per andare dopo le malattie multiple immediatamente.„

Il RNA è costruito di roba semplice, appena quattro acidi nucleici. Sotto un microscopio elettronico, sembra più simile ai frammenti sciolti del filato che la grande, proteina del tipo di maglione struttura la maggior parte delle droghe attendibilmente mira a. Di conseguenza, molti scienziati lo avevano ammortizzato come molecola undruggable.

Definendo quei relativamente rari, le strutture stabili del RNA e poi abbinare quei moduli ad un database che ha sviluppato delle droghe complementari della piccolo-molecola, Disney hanno sviluppato un sistema per l'identificazione delle droghe del RNA per le malattie multiple.

Il suo sistema ora ha identificato i composti allo studio come trattamenti dimodificazione di potenziale per i termini compreso il sindrome dell'x fragile, la distrofia muscolare ed il ALS ereditato.

Oltre ALS e la distrofia muscolare, gli strumenti dimodificazione di Disney stanno mostrando la grande applicabilità ai cancri e varie altre malattie genetiche rare, Disney dice.

Inoltre, perché molti virus sono fatti di RNA, la tecnologia di Disney può essere usata per identificare le nuove classi di droghe antivirali. Il suo gruppo ora sta sviluppando i candidati della droga per attaccare il coronavirus novello, SARS-CoV-2, la causa di COVID-19 pandemico.

“Cronometra spesso i virus, compreso il coronavirus, hanno popolare specifici in loro RNA che li permettono di integrare con il macchinario di fabbricazione della proteina di ospite per ripiegare,„ Disney dice. “Stiamo progettando le piccole molecole che mirano a queste strutture nel RNA per mettere in cortocircuito questi trattamento e servire come terapeutica del cavo. In linea di principio questo potrebbe essere sottoposto a operazioni di disgaggio ad ogni scoppio che virale stagionale stiamo andando essere sfidati con.„

Un fondatore di terapeutica di espansione San Diego, in California e Giove, Florida, Disney egualmente è stato riconosciuto con Raymond 2019 ed il premio internazionale di Beverly Sackler in chimica dall'università di Tel Aviv, dall'imprenditore 2018 di H. Gaines BioFlorida del tessitore del premio di anno e dai 2015 istituti nazionali del Pioneer l'Award di salubrità di Direttore.