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O professor de Scripps recebe a concessão do programa de investigação para medicinas deescolha de objectivos de avanço

No reconhecimento de seu trabalho de alto impacto que avança o campo de medicinas deescolha de objectivos, o instituto nacional de desordens neurológicas e o curso (NINDS), parte dos institutos de saúde nacionais, concederam o professor Matthew Disney da química da pesquisa de Scripps, PhD, uma concessão prestigiosa do programa de investigação, para ajudar à revelação de Disney dos tratamentos para doenças incuráveis tais como Alzheimer, ao Parkinson, ao ALS e à demência frontotemporal.

A concessão do programa de investigação de NINDS é projectada permitir cientistas criativos com uma reputação provada de centrar-se seus tempo e talento sobre a ciência de avanço um pouco do que em candidaturas da escrita. Dura por cinco anos, é telescópica para até oito, e no exemplo de Disney, vale até $11 milhões cumulativa.

O trabalho de Matt Disney mudou a paisagem do que os cientistas consideram agora “alvos druggable, “e no processo, pesquisa revigorada sobre as doenças incuráveis múltiplas, incluindo a distrofia muscular, o ALS e o cancro avançado, metastático. Que este programa prestigioso da concessão de NIH tem ido agora a dois de nossos cientistas Florida-baseados em quatro anos fala à mundo-classe, pesquisa que biomedicável de alto impacto nós fazemos.”

Douglas Bingham, vice-presidente executivo, pesquisa de Scripps

Em 2017, o professor Florida-baseado Ron Davis da neurociência, PhD, estava entre o grupo inaugural de 30 cientistas para receber a concessão do programa de investigação de NINDS. Davis estuda a neurociência básica e aplicada, e descobriu os mecanismos biológicos que sustentam a memória e que esquecem, ao procurarar por tratamentos novos para doenças neurodegenerative.

Disney diz que planeia usar a concessão do programa de investigação para avançar tratamentos novos para algumas das doenças de cérebro as mais desafiantes.

“Há milhões de pacientes e suas famílias que investiram sua hora e suas próprias amostras de tecido de avançar a revelação da terapêutica visada,” Disney diz. “Estão esperando a revelação das aproximações novas que podem ser avançadas em medicinas para doenças do cérebro e de sistema nervoso, tais como Alzheimer, Parkinson e ALS e doenças genéticas raras múltiplas.”

Essencial para a vida, RNA realiza deveres fundamentais em nossas pilhas. Genes dos moldes, proteínas das construções, e regula as actividades múltiplas da pilha, incluindo quanto de uma proteína particular obtem manufacturado de nosso ADN.

Controlando, silenciando ou reparando o RNA, o RNA especialmente tóxico que pôde ser truncado, expandido ou se quebrado, foi um objetivo de muitos cientistas ao longo dos anos. Projetando meio um decodificador computacional e matemático, Disney sucedeu contra probabilidades resistentes.

“Nosso trabalho desenvolveu as maneiras novas em que o RNAs que causam directamente estes doença pode ser manipulado com pontas de prova químicas e em alguns casos, nós podemos usar sistema de defesa do corpo próprio para apagar a doença-condução de RNS,” Disney diz.

“Armado com estas ferramentas e aproximações, nós estamos tentando ajustar uma fundação para desenvolver as tecnologias da droga-descoberta que podem permitir que os tratamentos emerjam. Esta concessão permitirá que nos a liberdade leve a cabo estes sentidos novos e tome riscos para ir imediatamente após doenças múltiplas.”

O RNA é construído do material simples, apenas quatro ácidos nucleicos. Sob um microscópio de elétron, parece mais como fragmentos fracos do fio do que o grande, camisola-como a proteína estrutura a maioria de drogas visa confiantemente. Em conseqüência, muitos cientistas tinham-no escrito fora como uma molécula undruggable.

Definindo aqueles relativamente raros, as estruturas estáveis do RNA, e então a harmonização daqueles formulários a uma base de dados que construiu de drogas complementares da pequeno-molécula, Disney construíram um sistema para identificar drogas do RNA para doenças múltiplas.

Seu sistema tem identificado compostos agora sob o estudo como tratamentos dealteração do potencial para as circunstâncias que incluem a síndrome frágil de X, a distrofia muscular e o ALS herdado.

Além do ALS e da distrofia muscular, as ferramentas dealteração de Disney estão mostrando a grande aplicabilidade aos cancros e uma variedade de outras desordens genéticas raras, Disney dizem.

Além, porque muitos vírus são feitos do RNA, a tecnologia de Disney pode ser usada para identificar classes novas de drogas antivirosas. Sua equipe está desenvolvendo agora candidatos da droga para atacar o coronavirus novo, SARS-CoV-2, a causa da pandemia COVID-19.

“Cronometra frequentemente os vírus, incluindo o coronavirus, têm as dobras específicas em seu RNA que permitem que integrem com a maquinaria da fabricação da proteína do anfitrião para replicate,” Disney diz. “Nós estamos projectando as moléculas pequenas que visam estas estruturas no RNA para procurar um caminho mais curto estes processo e saque como a terapêutica do chumbo. Em princípio isto poderia ser escalado a cada manifestação que viral sazonal nós estamos indo ser desafiados com.”

Um fundador da terapêutica da expansão em San Diego, em Califórnia e em Júpiter, Florida, Disney foi reconhecido igualmente com Raymond 2019 e o prêmio internacional de Beverly Sackler na química da universidade de Tel Aviv, do empresário 2018 de H. Gaines BioFlorida do tecelão da concessão do ano, e dos 2015 institutos nacionais do Pioneiro Concessão da saúde do director.