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El profesor de Scripps recibe la recompensa del programa de investigación para el remedio de ARN-alcance de avance

En reconocimiento a su trabajo de alto impacto avance el campo del remedio de ARN-alcance, el instituto nacional de desordenes neurológicos y el recorrido (NINDS), parte de los institutos de la salud nacionales, ha concedido a profesor Matthew Disney, doctorado, una recompensa prestigiosa de la química de la investigación de Scripps del programa de investigación, para ayudar al revelado de Disney de los tratamientos para las enfermedades incurables tales como Alzheimer, a Parkinson, al ALS y a la demencia frontotemporal.

La recompensa del programa de investigación de NINDS se diseña para permitir a científicos creativos con un historial probado centrarse su tiempo y talento en ciencia de avance bastante que en solicitudes de subvención de la escritura. Dura por cinco años, es extensible para hasta ocho, y en el caso de Disney, vale hasta $11 millones acumulativo.

El trabajo de Matt Disney ha cambiado el paisaje de lo que consideran los científicos ahora los “objetivos druggable, “y en el proceso, investigación revigorizada sobre enfermedades incurables múltiples, incluyendo distrofia muscular, el ALS y el cáncer avance, metastático. Que este programa prestigioso de la recompensa de NIH ahora ha ido a dos de nuestros científicos Florida-basados en cuatro años habla a la investigación biomédica de calidad mundial, de alto impacto que lo hacemos.”

Douglas Bingham, vicepresidente ejecutivo, investigación de Scripps

En 2017, profesor Florida-basado Ron Davis, doctorado de la neurología, estaba entre el grupo inaugural de 30 científicos para recibir la recompensa del programa de investigación de NINDS. Davis estudia la neurología básica y aplicada, y ha descubierto los mecanismos biológicos que apuntalan memoria y que olvidan, mientras que explora para los nuevos tratamientos para las enfermedades neurodegenerative.

Disney dice que él proyecta utilizar la recompensa del programa de investigación para avance los nuevos tratamientos para algunas de las enfermedades de cerebro más desafiadoras.

“Hay millones de pacientes y sus familias que han invertido su hora y sus propias muestras de tejido de avance el revelado de la terapéutica apuntada,” Disney dice. “Están aguardando el revelado de las nuevas aproximaciones que se pueden avance en el remedio para las enfermedades del cerebro y de sistema nervioso, tales como Alzheimer, Parkinson y ALS y las enfermedades genéticas raras múltiples.”

Esencial para la vida, ARN realiza servicios fundamentales en nuestras células. Los genes de los patrones, proteínas de las estructuras, y regula actividades múltiples de la célula, incluyendo cuánto de una proteína determinada consigue manufacturado de nuestra DNA.

Controlando, imponiendo silencio o reparando al ARN, especialmente el ARN tóxico que pudo ser mutilado, ser desplegado o estar roto, ha sido una meta de muchos científicos con los años. Diseñando una clase de descifrador de cómputo y matemático, Disney ha tenido éxito contra probabilidades resistentes.

“Nuestro trabajo ha desarrollado las nuevas maneras de las cuales el RNAs que causan directamente éstos enfermedad se puede manipular con las antenas químicas y en algunos casos, podemos utilizar propio sistema de la defensa de la carrocería para borrar enfermedad-impulsar RNSs,” Disney dice.

“Armado con estas herramientas y aproximaciones, estamos tentativa fijar un asiento para desarrollar las tecnologías del droga-descubrimiento que pueden permitir que emerjan los tratamientos. Esta recompensa nos permitirá que la libertad persiga estas nuevas direcciones y tome riesgos para ir después de enfermedades múltiples inmediatamente.”

El ARN se construye de la materia simple, apenas cuatro ácidos nucléicos. Bajo un microscopio electrónico, aparece más bién fragmentos flojos de la hilaza que el grande, suéter-como la proteína estructura la mayoría de las drogas apunta seguro. Como consecuencia, muchos científicos lo habían amortizado como molécula undruggable.

Definiendo esos relativamente raros, las estructuras estables del ARN, y después la igualación de esas formas a una base de datos que él construyó de las drogas complementarias de la pequeño-molécula, Disney construyeron un sistema para determinar las drogas del ARN para las enfermedades múltiples.

Su sistema ahora ha determinado composiciones bajo estudio como tratamientos de enfermedad-modificación del potencial para las condiciones incluyendo síndrome frágil de X, distrofia muscular y el ALS heredado.

Más allá del ALS y de la distrofia muscular, las herramientas de ARN-modificación de Disney están mostrando gran aplicabilidad a los cánceres y una variedad de otros desordenes genéticos raros, Disney dicen.

Además, porque muchos virus se hacen del ARN, la tecnología de Disney se puede utilizar para determinar las nuevas clases de drogas antivirus. Sus personas ahora están desarrollando a candidatos de la droga para atacar el coronavirus nuevo, SARS-CoV-2, la causa de COVID-19 pandémico.

“Cronometra a menudo virus, incluyendo coronavirus, tienen dobleces específicos en su ARN que permitan que integren con la maquinaria de la fabricación de la proteína del ordenador principal para replegar,” Disney dice. “Estamos diseñando las pequeñas moléculas que apuntan estas estructuras en el ARN para cortocircuitar este proceso y servicio como terapéutica del guía. En principio esto se podría escalar a cada brote viral estacional que vamos a ser desafiados con.”

Han reconocido a un fundador de la terapéutica de la extensión en San Diego, California y Júpiter, la Florida, Disney también con Raymond 2019 y el premio internacional de Beverly Sackler en química de la universidad de Tel Aviv, del empresario 2018 de H. Gaines BioFlorida del tejedor de la recompensa del año, y de los 2015 institutos nacionales de Pioneer Award de la salud de director.