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Terapia di combinazione trovata per essere efficace contro la leucemia mieloide acuta di IDH1-mutated

Una terapia di combinazione di ivosenidib (IVO) più venetoclax (VEN) con o senza il azacitidine (AZA) è risultata efficace contro un sottotipo genetico specifico della leucemia mieloide acuta (AML) in una prova di fase Ib/II piombo dai ricercatori al centro del Cancro di Anderson di MD dell'università del Texas. I risultati di questa prova possono supportare una linea di condotta novella per i pazienti con AML che harboring una mutazione IDH1 che hanno avuti storicamente poche opzioni del trattamento.

Attraverso tutti i gruppi del trattamento, la tariffa completa composita della remissione era 78% complessivo e 100% per i pazienti del trattamento-naïve. La metà dei pazienti che hanno raggiunto la remissione completa egualmente era negativa per la malattia residua minima (MRD). I risultati sono stati presentati alla società di 2020 americani della riunione annuale clinica (ASCO) dell'oncologia dall'autore principale Curtis Lachowiez, M.D., collega dell'ematologia.

“Questa prova è la manifestazione di di base notevole e lavoro di traduzione che è con conseguente risultati clinici migliori per i pazienti,„ ha detto Lachowiez. “La combinazione del tripletto può infine provocare un nuovo, efficace regime terapeutico. Poichè l'età media alla diagnosi di AML è 68, questi risultati sono particolarmente importanti per i pazienti più anziani di AML che non possono essere misura abbastanza per ricevere i regimi citotossici aggressivi della chemioterapia usati storicamente per trattare AML.„

Le mutazioni nel gene IDH1 piombo all'arresto mieloide di differenziazione ed all'induzione successiva della leucemia. IVO, come inibitore IDH1, è una terapia orale ben-tollerata che mira ad interrompere questo trattamento leukemogenic.

La combinazione di VEN e di AZA precedentemente è stata stabilita per essere ben-tollerata ed efficace contro AML recentemente diagnosticato e IVO è approvato come singolo agente per IDH1-mutated ricaduto AML. Questa prova ha cercato di valutare la sicurezza, la tollerabilità ed il tasso di risposta di aggiunta della questa terapia mirata a, IVO, a venetoclax da solo come doppietto orale, o alla combinazione di VEN e di AZA per curare questo sottoinsieme dei pazienti di AML con una mutazione genetica specifica.

A nostra conoscenza, AZA più il VEN e AZA più IVO “doppietti„ sono efficaci ma non curativi per i pazienti recentemente diagnosticati di IDH1-mutated AML ed i pazienti ancora infine ricadono. Questa prova di combinazione del tripletto mira a determinare se questo regime piombo alle risposte più profonde e perfino alla terapia curativa in alcuni pazienti. Ulteriormente, questa prova valuta per la prima volta il IVO orale più il doppietto di VEN e speriamo che i pazienti traggano giovamento da questo regime del paziente esterno.„

Courtney DiNardo, M.D., professore associato della leucemia e l'autore senior dello studio

I pazienti con AML o la sindrome myelodysplastic ad alto rischio (MDS) sono stati definiti uno di tre gruppi, riceventi mg di VEN + di IVO 400, IVO + VEN 800mg o IVO + VEN 400mg + AZA.

Il tempo mediano alla migliore risposta era di due mesi. Dei 18 pazienti evaluable, nove rimangono iscritti allo studio e tre continuati per ricevere un trapianto della cellula staminale che segue la remissione completa.

“Questo studio è emozionante perché video che possiamo adattare la terapia per i pazienti di AML basati sul loro profilo molecolare,„ ha detto Lachowiez. “Mentre alcune mutazioni sono state associate tradizionalmente con i risultati difficili, possiamo ora identificare i sottogruppi sicuri di pazienti con le mutazioni genetiche che sono più probabili rispondere ad una terapia specifica e poi possiamo progettare un trattamento e continuare la pianificazione alla cosa migliore sia adatte loro.„

Sulla base del profilo molecolare di un paziente, il loro gruppo di cura può potere decidere delle opzioni come il video più vicino o la transizione più iniziale a trapianto per i pazienti ad alto rischio. Più ulteriormente, come nel caso dei pazienti con le mutazioni molecolari connesse con le risposte favorevoli, il gruppo di cura può potere prescrivere le combinazioni terapeutiche adattate, piombo alle remissioni ed alle maturazioni durevoli di potenziale.

L'attribuzione di studio sta continuando ed il gruppo di ricerca sta conducendo seguito supplementare per delucidare i biomarcatori e la durata potenziale della risposta.