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CSL Behring et associé des enfants de Seattle pour développer des thérapies géniques pour les maladies primaires d'immunodéficience

L'institut de recherches des enfants de Seattle, une des premières institutions de recherche pédiatriques dans le monde, et le chef global CSL Behring de biotechnologie ont annoncé une alliance stratégique pour développer des thérapies géniques de cellule souche pour les maladies primaires d'immunodéficience.

Au commencement, l'alliance se concentrera sur le développement des options de demande de règlement pour des patients présentant deux rares, maladies primaires potentiellement mortelles d'immunodéficience - syndrome de Wiskott-Aldrich et Agammaglobulinémie de X-linked. Ce sont deux des plus de 400 maladies primaires recensées d'immunodéficience dans lesquelles une pièce du système immunitaire de l'organisme est manquante ou fonctionne incorrect.

CSL Behring collaborera avec les experts en matière des enfants de Seattle pour appliquer notre technologie nouvelle de thérapie génique à leur pipeline de recherches, dans un objectif aux besoins imprévisibles d'adresse de gens vivant avec certaines maladies primaires rares d'immunodéficience. Augmentant notre portefeuille de thérapie génique dans un domaine de l'immunologie réputé à CSL exemplifie comment nous élevons stratégiquement nos capacités dans cette plate-forme scientifique stratégique et collaborons avec des institutions de classe du monde pour atteindre l'innovation avec le potentiel d'améliorer énormément les durées des patients. »

Bill Mezzanotte, DM, vice président exécutif, tête de recherche et développement pour CSL Behring

« Thérapies géniques de cellule souche que correct l'anomalie génétique pilotant la maladie d'un enfant transformera les options thérapeutiques pour des enfants avec le syndrome de Wiskott-Aldrich, l'Agammaglobulinémie de X-linked et d'autres maladies d'immunodéficience, » a dit David J. Rawlings, DM, directeur du centre pour l'immunité et les immunothérapies et responsable de division de l'immunologie aux enfants de Seattle, et à un professeur de la pédiatrie et de l'immunologie à l'université de l'École de Médecine de Washington. « La collaboration avec CSL Behring supporte nos programmes de recherche de longue date pour les maladies pédiatriques d'immunodéficience et accélérera cette recherche vers des tests cliniques, aidant obtiennent ces innovations aux enfants qui ont besoin de eux. »

Les chercheurs de CSL Behring, travaillant avec des chercheurs de l'institut de recherches des enfants de Seattle, vérifieront s'appliquer les technologies de propriété industrielle de plate-forme, Select+™ et Cytegrity™, à plusieurs programmes précliniques de thérapie génique. Ces technologies, qui ont des applications grandes dans la thérapie génique de cellule souche d'ex vivo, sont conçues pour relever certains des défis majeurs liés à la commercialisation du traitement de cellule souche, y compris la capacité de fabriquer cohérent, des produits de haute qualité, et d'améliorer la greffe, l'efficacité et la tolérabilité.

Le syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS) a une incidence prévue entre un et 10 cas selon million de mâles mondiaux, selon les instituts de la santé nationaux. ÉTAIT la fonction système de systèmes immunitaires des patients anormalement, les rendant susceptibles des infections. Ils remarquent également l'eczéma, l'auto-immunité et la difficulté formant des caillots sanguins, les laissant vulnérables aux complications potentiellement mortelles de purge. Aujourd'hui le seul remède connu pour ÉTAIT est une greffe de cellule souche, si un donneur adapté peut être trouvé.

L'Agammaglobulinémie de X-linked (XLA) est une autre immunodéficience primaire rare dans laquelle les patients ont les concentrations faibles des immunoglobulines (également connues sous le nom d'anticorps), qui sont les protéines principales effectuées par le système immunitaire pour aider à combattre des infections. Le goût ÉTAIT, des mâles d'affects de XLA presque exclusivement, bien que les femelles puissent être les transporteurs génétiques de la condition. Tandis qu'aucun remède n'existe pour XLA, l'objectif de la demande de règlement est d'amplifier le système immunitaire en remontant les anticorps manquants et en évitant ou en traitant agressivement les infections qui se produisent, selon la fondation de déficit immunitaire.