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CSL Behring ed il partner dei bambini di Seattle per sviluppare le terapie geniche per le malattie primarie di immunodeficienza

L'istituto di ricerca dei bambini di Seattle, uno dei centri di ricerca pediatrici superiori nel mondo e la guida globale CSL Behring di biotecnologia hanno annunciato un'alleanza strategica per sviluppare le terapie geniche della cellula staminale per le malattie primarie di immunodeficienza.

Inizialmente, l'alleanza metterà a fuoco sullo sviluppo delle opzioni del trattamento per i pazienti con due rari, le malattie primarie pericolose di immunodeficienza - sindrome di Wiskott-Aldrich ed il Agammaglobulinemia X-collegato. Questi sono due di più di 400 malattie primarie identificate di immunodeficienza in cui una parte del sistema immunitario dell'organismo manca o funziona impropriamente.

CSL Behring collaborerà con gli esperti dei bambini di Seattle per applicare la nostra tecnologia novella di terapia genica alla loro conduttura della ricerca, ad uno scopo alle esigenze insoddisfatte di indirizzo della gente che vive con determinate malattie primarie rare di immunodeficienza. Ampliando il nostro portafoglio di terapia genica in un campo dell'immunologia noto a CSL esemplifica come stiamo coltivando strategico le nostre capacità in questa piattaforma scientifica strategica e stiamo collaborando con le istituzioni della classe del mondo per accedere all'innovazione con il potenziale di migliorare notevolmente le vite dei pazienti.„

Bill Mezzanotte, MD, vice presidente esecutivo, testa di ricerca e sviluppo per CSL Behring

“Terapie geniche della cellula staminale che corretto l'anomalia genetica che determina la malattia di un bambino trasformerà le opzioni terapeutiche per i bambini con la sindrome di Wiskott-Aldrich, il Agammaglobulinemia X-Collegato ed altre malattie di immunodeficienza,„ ha detto David J. Rawlings, MD, Direttore del centro per immunità ed immunoterapie e capo di divisione dell'immunologia ai bambini di Seattle e ad un professore della pediatria e dell'immunologia alla scuola di medicina dell'università di Washington. “La collaborazione con CSL Behring supporta i nostri programmi di ricerca di lunga durata per le malattie pediatriche di immunodeficienza ed accelererà questa ricerca verso i test clinici, aiutanti ottiene queste innovazioni ai bambini che li hanno bisogno di.„

I ricercatori di CSL Behring, lavoranti con i ricercatori dall'istituto di ricerca dei bambini di Seattle, studieranno l'applicazione delle tecnologie private della piattaforma, Select+™ e Cytegrity™, a parecchi programmi preclinici di terapia genica. Queste tecnologie, che hanno vaste applicazioni ex vivo nella terapia genica di cellula staminale, sono destinate per indirizzare alcune delle sfide principali connesse con la commercializzazione della terapia di cellula staminale, compreso la capacità di fabbricare i prodotti coerenti e di alta qualità e di migliorare l'innesto, l'efficacia e la tollerabilità.

La sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS) ha un'incidenza stimata fra un e 10 casi per milione maschi universalmente, secondo gli istituti della sanità nazionali. ERA anormalmente la funzione di sistemi immunitari dei pazienti, rendendoli suscettibili delle infezioni. Egualmente incontrano l'eczema, l'autoimmunità e la difficoltà formanti i coaguli di sangue, lasciante li vulnerabili alle complicazioni pericolose di spurgo. Oggi la sola maturazione conosciuta per ERA è un trapianto della cellula staminale, se un donatore adatto può essere trovato.

il Agammaglobulinemia X-collegato (XLA) è un'altra immunodeficienza primaria rara in cui i pazienti hanno bassi livelli di immunoglobuline (anche conosciute come gli anticorpi), che sono proteine chiave fatte dal sistema immunitario per contribuire a combattere le infezioni. Il simile ERA, maschi di influenze di XLA quasi esclusivamente, sebbene le femmine potessero essere fattore ereditario della circostanza. Mentre nessuna maturazione esiste per XLA, lo scopo del trattamento è di amplificare il sistema immunitario sostituendo gli anticorpi mancanti ed impedendo o aggressivamente trattando le infezioni che accadono, secondo le fondamenta di immunodeficienza.