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CSL Behring e sócio das crianças de Seattle para desenvolver terapias genéticas para doenças preliminares da imunodeficiência

O instituto de investigação das crianças de Seattle, uma das instituições de pesquisa pediatras superiores no mundo, e o líder global CSL Behring da biotecnologia anunciaram uma aliança estratégica para desenvolver terapias genéticas da célula estaminal para doenças preliminares da imunodeficiência.

Inicialmente, a aliança centrar-se-á sobre a revelação de opções do tratamento para pacientes com os dois raros, doenças preliminares risco de vida da imunodeficiência - síndrome de Wiskott-Aldrich e Agammaglobulinemia X-ligado. Estes são duas de mais de 400 doenças preliminares identificadas da imunodeficiência em que uma peça do sistema imunitário de corpo falta ou funciona impropriamente.

CSL Behring colaborará com os peritos das crianças de Seattle para aplicar nossa tecnologia nova da terapia genética a seu encanamento da pesquisa, com um alvo às necessidades não satisfeitas do endereço para os povos que vivem com determinadas doenças preliminares raras da imunodeficiência. Expandindo nossa carteira da terapia genética em uma área da imunologia conhecida a CSL exemplifica como nós estamos crescendo estratègica nossas capacidades nesta plataforma científica estratégica e estamos colaborando com as instituições da classe do mundo para alcançar a inovação com o potencial melhorar vastamente as vidas dos pacientes.”

Bill Mezzanotte, DM, vice-presidente executivo, cabeça da investigação e desenvolvimento para CSL Behring

Da “terapias genéticas célula estaminal que correcto a anomalia genética que conduz a doença de uma criança transformará as opções terapêuticas para crianças com síndrome de Wiskott-Aldrich, Agammaglobulinemia X-Ligado e outras doenças da imunodeficiência,” disse David J. Rawlings, DM, director do centro para a imunidade e as imunoterapias e chefe de divisão da imunologia em crianças de Seattle, e em um professor da pediatria e da imunologia na universidade da Faculdade de Medicina de Washington. “A colaboração com CSL Behring apoia nossos programas de investigação de longa data para doenças pediatras da imunodeficiência e acelerará esta pesquisa para os ensaios clínicos, ajudando obtem estas inovações às crianças que as precisam.”

Os pesquisadores de CSL Behring, trabalhando com os pesquisadores do instituto de investigação das crianças de Seattle, investigarão a aplicação das tecnologias proprietárias da plataforma, Select+™ e Cytegrity™, a diversos programas pré-clínicos da terapia genética. Estas tecnologias, que têm aplicações largas ex vivo na terapia genética de célula estaminal, são projectadas endereçar alguns dos desafios principais associados com a comercialização da terapia de célula estaminal, incluindo a capacidade para fabricar produtos consistentes, de alta qualidade, e para melhorar o engraftment, a eficácia e a tolerabilidade.

A síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS) tem uma incidência calculada entre um e 10 casos por milhão homens no mundo inteiro, de acordo com os institutos de saúde nacionais. ERA a função de sistemas imunitários dos pacientes anormalmente, fazendo os suscetíveis às infecções. Igualmente experimentam a eczema, a auto-imunidade e a dificuldade formando os coágulos de sangue, saindo d vulneráveis às complicações risco de vida do sangramento. Hoje a única cura conhecida para ERA é uma transplantação da célula estaminal, se um doador apropriado pode ser encontrado.

o Agammaglobulinemia X-ligado (XLA) é uma outra imunodeficiência preliminar rara em que os pacientes têm baixos níveis de imunoglobulina (igualmente conhecidas como anticorpos), que são proteínas chaves feitas pelo sistema imunitário para ajudar a lutar infecções. O gosto ERA, homens das influências de XLA quase exclusivamente, embora as fêmeas pudessem ser portadores genéticos da circunstância. Quando nenhuma cura existir para XLA, o objetivo do tratamento é impulsionar o sistema imunitário substituindo anticorpos faltantes e impedindo ou agressivelmente tratando as infecções que ocorrem, de acordo com a fundação da deficiência imune.