Advertencia: Esta página es una traducción de esta página originalmente en inglés. Tenga en cuenta ya que las traducciones son generadas por máquinas, no que todos traducción será perfecto. Este sitio Web y sus páginas están destinadas a leerse en inglés. Cualquier traducción de este sitio Web y su páginas Web puede ser imprecisa e inexacta en su totalidad o en parte. Esta traducción se proporciona como una conveniencia.

CSL Behring y el socio de los niños de Seattle para desarrollar las terapias génicas para las enfermedades primarias de la inmunodeficiencia

El instituto de la investigación de los niños de Seattle, una de las instituciones de investigación pediátricas superiores en el mundo, y el líder global CSL Behring de la biotecnología anunciaron una alianza estratégica para desarrollar las terapias génicas de la célula madre para las enfermedades primarias de la inmunodeficiencia.

Inicialmente, la alianza se centrará en el revelado de las opciones del tratamiento para los pacientes con dos raros, las enfermedades primarias peligrosas para la vida de la inmunodeficiencia - síndrome de Wiskott-Aldrich y Agammaglobulinemia X-conectado. Éstos son dos de más de 400 enfermedades primarias determinadas de la inmunodeficiencia en las cuales una parte del sistema inmune de la carrocería falte o funcione incorrectamente.

CSL Behring colaborará con los expertos de los niños de Seattle para aplicar nuestra tecnología nueva de la terapia génica a su tubería de la investigación, con un objetivo a las necesidades incumplidas del direccionamiento de la gente que vive con ciertas enfermedades primarias raras de la inmunodeficiencia. Desplegando nuestra cartera de la terapia génica en un área de la inmunología bien conocida a CSL ejemplifica cómo estamos creciendo estratégico nuestras capacidades en esta plataforma científica estratégica y estamos colaborando con las instituciones de calidad mundial para llegar hasta la innovación con el potencial de perfeccionar sumamente las vidas de los pacientes.”

Bill Mezzanotte, Doctor en Medicina, vicepresidente ejecutivo, jefe de la investigación y desarrollo para CSL Behring

“Terapias génicas de la célula madre que correcto la anormalidad genética que impulsa la enfermedad de un niño transformará las opciones terapéuticas para los niños con el síndrome de Wiskott-Aldrich, el Agammaglobulinemia X-Conectado y otras enfermedades de la inmunodeficiencia,” dijo a David J. Rawlings, Doctor en Medicina, director del centro para la inmunidad y las inmunoterapias y jefe de división de inmunología en los niños de Seattle, y un profesor de la pediatría y de inmunología en la universidad de la Facultad de Medicina de Washington. “La colaboración con CSL Behring soporta nuestros prolongados programas de investigación para las enfermedades pediátricas de la inmunodeficiencia y acelerará esta investigación hacia las juicios clínicas, ayudando consigue estas innovaciones a los niños que los necesitan.”

Los investigadores de CSL Behring, trabajando con los investigadores del instituto de la investigación de los niños de Seattle, investigarán la aplicación de las tecnologías propietarias de la plataforma, Select+™ y Cytegrity™, a varios programas preclínicos de la terapia génica. Estas tecnologías, que tienen usos amplios en ex vivo terapia génica de célula madre, se diseñan para dirigir algunos de los retos mayores asociados a la comercialización de la terapia de célula madre, incluyendo la capacidad de fabricar productos constantes, de alta calidad, y de perfeccionar el engraftment, la eficacia y la tolerabilidad.

El síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS) tiene una incidencia estimada entre un y 10 casos por millón de varones por todo el mundo, según los institutos de la salud nacionales. ERAN los sistemas inmunes de los pacientes funcionan anormalmente, haciéndolos susceptible a las infecciones. También experimentan el eczema, la autoinmunidad y la dificultad formando los coágulos de sangre, saliendo de ellos vulnerables a las complicaciones peligrosas para la vida de la extracción de aire. La única vulcanización sabida para ESTABA hoy es un trasplante de la célula madre, si un donante conveniente puede ser encontrado.

el Agammaglobulinemia X-conectado (XLA) es otra inmunodeficiencia primaria rara en la cual los pacientes tienen niveles bajos de las inmunoglobulinas (también conocidas como anticuerpos), que son proteínas dominantes hechas por el sistema inmune para ayudar a luchar infecciones. El gusto ESTABA, los varones de las influencias de XLA casi exclusivamente, aunque las hembras puedan ser ondas portadoras genéticas de la condición. Mientras que ninguna vulcanización existe para XLA, la meta del tratamiento es reforzar el sistema inmune reemplazando los anticuerpos faltantes y previniendo o agresivamente tratando las infecciones que ocurren, según el asiento de la deficiencia inmune.