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La scoperta dell'innovazione ha potuto piombo al trattamento del sindrome dell'x fragile

Gli scienziati all'istituto del cervello di Hotchkiss (HBI), all'istituto di ricerca dell'ospedale pediatrico di Alberta (ACHRI) ed al centro di Owerko alla scuola di medicina del Cumming di UCalgary (CSM) hanno fatto una scoperta che potrebbe piombo al trattamento del sindrome dell'x fragile, (FXS) la causa genetica principale dell'innovazione di disordine di spettro di autismo. Lo studio, comprendente i modelli del mouse, mostra la promessa della traduzione al trattamento per la gente diagnosticata con FXS.

FXS causa solitamente più comunemente le inabilità intellettuali ed il comportamento iperattivo, - veduto in maschi che le femmine. I bambini e gli adulti con FXS stanno mancando una proteina vitale al cervello FMRP chiamato lo sviluppo. Tra altre funzioni, le guide di FMRP sviluppano le sinapsi fra i neuroni nel cervello.

Dott. Raymond W. Turner, PhD e membri del suo gruppo di studio compreso DRS. Xiaoqin Zhan, PhD, Hadhimulya Asmara, PhD e Ning Cheng, PhD, hanno fatto la scoperta mentre studiavano i canali ionici nel cervello - proteine speciali che conducono le correnti attraverso le celle, permettendo alla comunicazione all'interno del cervello.

Se dovessi fare un'analogia, potrebbe essere analoga di insulina e del diabete. Con FXS, le persone stanno mancando questa proteina - proviamo a rimetterla dentro. In 30 minuti, la proteina distribuita in tutto il cervello e compiuta che cosa ha supposto per fare al livello unicellulare.„

Dott. Raymond W. Turner, cavo di studio e professore nei dipartimenti di biologia cellulare & anatomia e fisiologia & farmacologia al CSM

A differenza di insulina iniettata, che aiuta qualcuno con controllo del diabete il loro zucchero di sangue per alcune ore, la proteina di restore di guide dell'iniezione di FMRP livella nel cervelletto e nel cervello per il fino a un giorno dopo l'iniezione. “L'iperattività è stata diminuita per quasi 24 ore,„ dice Zhan, uno studioso postdottorale nel laboratorio di Turner. “Abbiamo fatto un'iniezione ed abbiamo provato più successivamente l'un giorno e tre proteine chiave che sono conosciute per essere nella X fragile erano ancora ai livelli normali riparati.„

In altro, i tentativi infruttuosi di iniettare i modelli del mouse con FMRP per attenuare FXS, scienziati hanno usato l'intera molecola. Ma Turner ed i suoi colleghi hanno usato un frammento di FMRP che poteva attraversare la barriera ematomeningea. “Non è una molecola piena di FMRP affatto solo piuttosto un frammento con le funzionalità strutturali importanti e componenti funzionali che sono attive nel fare le cose come i canali ionici gestenti o i livelli di altre proteine,„ dice Cheng, un socio di ricerca nel laboratorio di Turner.

Nella fase prossima, i ricercatori studieranno facendo uso di altre parti della molecola di FMRP per attenuare i disordini conoscitivi connessi con FXS. “A differenza di molte terapie farmacologiche dove sperate potete ottenere la vostra droga ad un gruppo specifico di celle, FMRP è espresso in appena circa ogni cella nel cervello, in modo da ad un'applicazione basata a ampia onnicomprensiva è che cosa volete,„ dice Turner.

Oltre i trattamenti potenziali per FXS, la ricerca ha potuto contribuire a sviluppare i trattamenti per stampare in offset i sintomi comportamentistici caratteristici di altri disordini di spettro di autismo.

I risultati sono pubblicati nelle comunicazioni della natura.

Il finanziamento per lo studio è stato fornito dagli istituti canadesi della ricerca di salubrità (CIHR), delle fondamenta dell'ospedale pediatrico di Alberta con ACHRI, della concessione dell'esploratore di iniziativa della ricerca di autismo (SFARI) delle fondamenta di Simons e del supporto di amicizia da FRAXA e delle fondamenta di ricerca fragili di X dei programmi postdottorali di CSM e di HBI dell'amicizia, del Canada.

Questa tecnologia fa innovare un brevetto da parte a parte Calgary, il trasferimento della conoscenza dell'università e centro dell'incubatore commerciale, che continua a sviluppare il suo percorso commerciale con l'associazione/investimento per avanzare questa scoperta come trattamento possibile per i pazienti.

Gli impianti di laboratorio di Turner sul ruolo di un complesso del canale ionico hanno scoperto che le funzioni multiple di comandi nel cervelletto quello piombo loro per esaminare gli effetti di perdita del FMRP nel modello knockout del mouse. La ragione che sostituisce FMRP era così efficace è che risulta fa parte del complesso che stesso del canale ionico il laboratorio sta studiando per 10 anni.

Piombo dall'istituto del cervello di Hotchkiss, il cervello e la salute mentale è una di sei strategie di ricerca guidante l'università di Calgary verso i sui alti scopi degli occhi. La strategia fornisce una direzione dell'unificazione per il cervello e la ricerca di salute mentale all'università.

Source:
Journal reference:

Zhan, X., et al. (2020) FMRP(1–297)-tat restores ion channel and synaptic function in a model of Fragile X syndrome. Nature Communications. doi.org/10.1038/s41467-020-16250-4.