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A descoberta da descoberta podia conduzir ao tratamento da síndrome frágil de X

Os cientistas no instituto do cérebro de Hotchkiss (HBI), no instituto de investigação do hospital de crianças de Alberta (ACHRI), e no centro de Owerko na Faculdade de Medicina do Cumming de UCalgary (CSM) fizeram uma descoberta que poderia conduzir ao tratamento da síndrome frágil de X, (FXS) a causa genética principal da descoberta da desordem do espectro do autismo. O estudo, envolvendo modelos do rato, mostra a promessa da tradução ao tratamento para os povos diagnosticados com o FXS.

FXS causa inabilidades intelectuais e o comportamento hiperativo, geralmente mais comumente - visto nos homens do que fêmeas. As crianças e os adultos com FXS estão faltando uma proteína vital ao cérebro FMRP chamado revelação. Entre outras funções, as ajudas de FMRP desenvolvem sinapses entre os neurônios no cérebro.

Dr. Raymond W. Turner, PhD, e membros de sua equipe de estudo que inclui o afastamento cilindro/rolo. Xiaoqin Zhan, PhD, Hadhimulya Asmara, PhD, e Ning Cheng, PhD, fez a descoberta ao estudar os canais no cérebro - as proteínas especiais do íon que conduzem correntes através das pilhas, permitindo uma comunicação dentro do cérebro.

Se eu tive que fazer uma analogia, pôde ser aparentada à insulina e ao diabetes. Com FXS, os indivíduos estão faltando esta proteína - deixe-nos tentar pô-la para trás dentro. Em 30 minutos, a proteína distribuída durante todo o cérebro, e realizada o que sups para fazer a nível da único-pilha.”

Dr. Raymond W. Turner, chumbo do estudo, e professor nos departamentos de biologia celular & anatomia, e fisiologia & farmacologia no CSM

Ao contrário da insulina injetada, que ajuda alguém com controle do diabetes seu açúcar no sangue por algumas horas, a proteína da restauração das ajudas da injecção de FMRP nivela no cerebelo e no cérebro para até um dia após a injecção. A “hiperactividade foi reduzida por quase 24 horas,” diz Zhan, um erudito pos-doctoral no laboratório de Turner. “Nós fizemos uma injecção e nós testamos para ela um dia mais tarde, e três proteínas chaves que são sabidas para estar em X frágil estavam ainda a níveis normais restaurados.”

Em outro, as tentativas mal sucedidas de injectar modelos do rato com FMRP para abrandar FXS, cientistas usaram a molécula inteira. Mas Turner e seus colegas usaram um fragmento de FMRP que podia cruzar a barreira do sangue-cérebro. “Não é uma molécula completa de FMRP de todo com exceção um pouco de um fragmento com características estruturais importantes e os componentes funcionais que são activos em fazer coisas como os canais de controlo do íon ou os níveis de outras proteínas,” diz Cheng, um investigador associado no laboratório de Turner.

Na próxima fase, os pesquisadores investigarão usando outras partes da molécula de FMRP para abrandar as desordens cognitivas associadas com o FXS. “Ao contrário de muitos farmacoterapias onde você espera você pode obter sua droga a um grupo específico de pilhas, FMRP é expressado apenas em aproximadamente cada pilha no cérebro, assim que um todo-cerco largo-baseou a aplicação é o que você quer,” diz Turner.

Além dos tratamentos potenciais para FXS, a pesquisa podia ajudar a desenvolver tratamentos para deslocar os sintomas comportáveis característicos de outras desordens do espectro do autismo.

Os resultados são publicados em comunicações da natureza.

O financiamento para o estudo foi fornecido pelos institutos canadenses da pesquisa da saúde (CIHR), da fundação do hospital de crianças de Alberta com ACHRI, da concessão do explorador da iniciativa da pesquisa do autismo (SFARI) da fundação de Simons, e do apoio da bolsa de estudo de FRAXA e da fundação de pesquisa frágil de X de programas pos-doctoral de Canadá, da bolsa de estudo de HBI e de CSM.

Esta tecnologia manda uma patente completamente inovar Calgary, transferência do conhecimento da universidade e o centro da incubadora de negócio, que continua a desenvolver seu trajecto comercial com a parceria/investimento para avançar esta descoberta como um tratamento viável para pacientes.

Os trabalhos de laboratório de Turner no papel de um íon canalizam o complexo que descobriram que as funções múltiplas dos controles no cerebelo isso os conduziram para olhar os efeitos de perder FMRP no modelo do rato do KO. A razão que substitui FMRP era tão eficaz é que despeja ser parte do complexo que mesmo do canal do íon o laboratório tem estudado por 10 anos.

Conduzido pelo instituto do cérebro de Hotchkiss, o cérebro e a saúde mental são uma de seis estratégias de pesquisa guiando a universidade de Calgary para seus objetivos altos dos olhos. A estratégia fornece um sentido unificador para o cérebro e a pesquisa da saúde mental na universidade.

Source:
Journal reference:

Zhan, X., et al. (2020) FMRP(1–297)-tat restores ion channel and synaptic function in a model of Fragile X syndrome. Nature Communications. doi.org/10.1038/s41467-020-16250-4.