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Le médicament antisens nouveau se montre prometteur d'améliorer la santé des gens avec NAFLD

Utilisant un médicament classe première dans un test clinique, un effort de recherche international s'est dirigé par un scientifique à l'École de Médecine de San Diego d'Université de Californie signale qu'inhibition d'une enzyme principale en toute sécurité et effectivement amélioré la santé des personnes avec l'affection hépatique de stéatose hépatique sans alcool (NAFLD), un trouble métabolique continuel qui affecte des centaines de millions de gens mondiaux.

Le gène amortissant l'approche représente une voie nouvelle de renverser NAFLD. Les découvertes sont publiées dans l'édition en ligne du 15 juin 2020 de la gastroentérologie et de la hépatologie de The Lancet.

NAFLD se produit quand la graisse s'accumule en cellules de foie dues aux causes autres que la consommation excessive d'alcool. La cause précise n'est pas connue, mais le régime et la génétique sont censés pour jouer des rôles considérables. La condition n'est pas type remarquée jusqu'à ce que la maladie soit très avancée, et peut-être transitioned à la stéatohépatite sans alcool (NASH), une forme graduelle qui peut mener à la cirrhose, au cancer de foie et à l'insuffisante hépatique.

Il n'y a aucun remède. La demande de règlement se compose principalement améliorer des facteurs contribuants, tels que le grammage perdant, améliorant le régime, s'exerçant davantage et le réglant pour d'autres conditions, telles que le diabète et l'hypertension. Médicament Gestion-approuvé de nourriture et de médicament n'existe pas. Dans des pires cas, une greffe de foie peut être exigée.

NAFLD n'a pas été même identifié comme maladie il y a trois décennies ; maintenant il est de façon alarmante répandu, affectant approximativement un quart de tous les Américains et apparaissant en tant qu'une des causes aboutissantes pour la greffe de foie aux Etats-Unis. Donné son ubiquité relative et ses conséquences, coffre-fort et traitements efficaces potentiellement désastreux sont absolument nécessaires. »

Rohit Loomba, DM, auteur important de l'étude, professeur de médecine dans la Division de la gastroentérologie à l'École de Médecine d'Uc San Diego et directeur du centre de recherche d'Uc San Diego NAFLD

Dans l'en double aveugle, l'essai de phase II randomisé et controlé par le placebo, le Loomba et les collègues ont inscrit 44 participants de qualification à 16 sites au Canada, en Pologne et en Hongrie. Pendant 13 semaines, des participants ont été injectés avec un inhibiteur antisens IONIS-DGAT2 appelé ou un placebo. L'inhibiteur, produit par les pharmaceutiques basées sur Carlsbad d'Ionis, nuit Diacylglycerol-O-acyltransferace ou DGAT2, une de deux formes d'enzymes exigées pour catalyser ou accélérer la production des triglycérides, un type de graisse a trouvé dans le sang. Les hauts niveaux des triglycérides amplifient le stockage des graisses dans tout le fuselage, y compris le foie.

Les chercheurs ont constaté qu'après 13 semaines de demande de règlement, les participants qui ont reçu les réductions mesurables expérimentées par inhibiteur d'enzyme dans la stéatose hépatique nivelle comparé à la ligne zéro, sans niveaux élevés des graisses, des enzymes ou des sucres dans le sang. Il y avait six événements défavorables sérieux rapportés, y compris un arrêt cardiaque et une thrombose veineuse profonde, mais les chercheurs ont déterminé les événements étaient indépendants du médicament d'étude.

« Ces découvertes ont révélé la diminution robuste en graisse de foie par IRM sans augmentations correspondantes en lipides sanguins, » a dit Loomba. « La part importante donnée de patients réalisant rugueux une réduction de 30 pour cent de MRI-PDFF, le seuil qui correspond à une chance plus élevée de réaction histologique une fois traité pendant une plus longue durée, il ressemble à après juste 13 semaines de demande de règlement, le médicament ralentissait réellement l'étape progressive de NAFLD à NASH.

« Toute la ceci est très d'une manière encourageante et plaide pour la prochaine opération : des essais plus à long terme pour vérifier plus plus loin le potentiel de ce médicament dans l'amélioration des caractéristiques histologiques de foie liées à NASH, le sous-type graduel de NAFLD. »

Source:
Journal reference:

Loomba, R., et al. (2020) Novel antisense inhibition of diacylglycerol O-acyltransferase 2 for treatment of non-alcoholic fatty liver disease: a multicentre, double-blind, randomised, placebo-controlled phase 2 trial. The Lancet Gastroenterology and Hepatology. doi.org/10.1016/S2468-1253(20)30186-2.