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La droga antisenso novella mostra la promessa migliorare la salubrità della gente con NAFLD

Facendo uso di una droga classa prima in un test clinico, uno sforzo di ricerca internazionale si è diretto da uno scienziato alla scuola di medicina di San Diego dell'università di California riferisce che inibizione di enzima chiave sicuro e efficacemente migliorato la salubrità delle persone con l'affezione epatica grassa analcolica (NAFLD), un disordine metabolico cronico che pregiudica le centinaia di milioni di persone universalmente.

Il gene che fa tacere l'approccio rappresenta un modo novello invertire NAFLD. I risultati sono pubblicati nell'emissione online del 15 giugno 2020 della gastroenterologia e dell'epatologia di The Lancet.

NAFLD accade quando il grasso si accumula in celle di fegato dovuto le cause all'infuori di eccessiva ingestione di alcol. La causa precisa non è conosciuta, ma la dieta e la genetica sono credute per svolgere i ruoli sostanziali. La circostanza non è notata tipicamente finché la malattia non sia all'avanguardia e forse transitioned allo steatohepatitis analcolico (NASH), un modulo progressivo che può piombo alla cirrosi, al cancro di fegato ed all'errore di fegato.

Non c'è maturazione. Il trattamento soprattutto consiste di migliorare i fattori contribuenti, quale peso perdente, migliorando la dieta, esercitandosi più e gestendo per altri termini, quali il diabete e l'ipertensione. Nessun farmaco Amministrazione-approvato della droga e dell'alimento esiste. In casi peggiori, un trapianto del fegato può essere richiesto.

NAFLD nemmeno è stato riconosciuto come malattia tre decadi fa; ora è in modo allarmante prevalente, pregiudicando approssimativo un quarto di tutti gli Americani ed emergendo come una delle cause di piombo per il trapianto del fegato negli Stati Uniti. Dato la sua ubiquità relativa e le sue conseguenze potenzialmente disastrose, i trattamenti sicuri ed efficaci sono assolutamente necessari.„

Rohit Loomba, MD, l'autore principale dello studio, professore di medicina nella divisione di gastroenterologia alla scuola di medicina di Uc San Diego e Direttore del centro di ricerca di Uc San Diego NAFLD

Nella prova alla cieca, a sperimentazione di fase II, a Loomba ed a colleghi ripartiti le probabilità su e controllati a placebo hanno iscritto 44 partecipanti di qualificazione a 16 siti nel Canada, in Polonia ed in Ungheria. Per 13 settimane, i partecipanti sono stati iniettati con un inibitore antisenso hanno chiamato IONIS-DGAT2 o un placebo. L'inibitore, prodotto ai dai prodotti farmaceutici basati a Carlsbad di Ionis, interferisce con Diacylglycerol-O-acyltransferace o DGAT2, uno di due moduli degli enzimi richiesti per catalizzare o accelerare la produzione dei trigliceridi, un tipo di grasso ha trovato nel sangue. Gli alti livelli dei trigliceridi amplificano lo stoccaggio grasso in tutto l'organismo, compreso il fegato.

I ricercatori hanno trovato che dopo 13 settimane del trattamento, partecipanti che hanno ricevuto le riduzioni misurabili sperimentate dell'inibitore di enzimi dei livelli del fegato grasso confrontati al riferimento, senza livelli elevati di grassi, di enzimi o di zuccheri nel sangue. C'erano sei eventi avversi seri riferiti, compreso un arresto cardiaco e una trombosi venosa profonda, ma i ricercatori hanno determinato gli eventi erano indipendenti dalla droga di studio.

“Questi risultati hanno mostrato la riduzione robusta in grasso del fegato da MRI senza aumenti corrispondenti in lipidi di sangue,„ ha detto Loomba. “La percentuale significativa data di pazienti che raggiungono approssimativamente una riduzione di MRI-PDFF, la soglia di 30 per cento che corrisponde alle più alte probabilità della risposta istologica una volta trattata per una durata più lunga, assomiglia dopo ad appena 13 settimane del trattamento, la droga realmente stava rallentando la progressione di NAFLD a NASH.

“Tutto il questo è molto incoraggiante e parla a favore del punto seguente: prove più a lungo termine più a fondo per studiare il potenziale di questa droga nel miglioramento delle funzionalità istologiche connesse con NASH, il sottotipo progressivo del fegato di NAFLD.„

Source:
Journal reference:

Loomba, R., et al. (2020) Novel antisense inhibition of diacylglycerol O-acyltransferase 2 for treatment of non-alcoholic fatty liver disease: a multicentre, double-blind, randomised, placebo-controlled phase 2 trial. The Lancet Gastroenterology and Hepatology. doi.org/10.1016/S2468-1253(20)30186-2.