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A droga antisentido nova mostra a promessa de melhorar a saúde dos povos com NAFLD

Usando uma droga da primeiro--seu-classe em um ensaio clínico, um esforço de pesquisa internacional dirigiu por um cientista na Faculdade de Medicina de San Diego da Universidade da California relata que inibição de uma enzima chave melhorado com segurança e eficazmente a saúde das pessoas com infecção hepática gorda não alcoólica (NAFLD), uma desordem metabólica crônica que afectasse centenas de milhões de povos no mundo inteiro.

O gene que silencia a aproximação representa uma maneira nova de inverter NAFLD. Os resultados são publicados na introdução em linha do 15 de junho de 2020 da gastroenterologia e da hepatologia de The Lancet.

NAFLD ocorre quando a gordura acumula nas pilhas de fígado devido às causas diferentes da entrada excessiva do álcool. A causa precisa não é sabida, mas a dieta e as genéticas são acreditadas para jogar papéis substanciais. A circunstância não é observada tipicamente até que a doença esteja bem-avançada, e talvez transitioned ao steatohepatitis não alcoólico (NASH), um formulário progressivo que possa conduzir à falha da cirrose, do cancro do fígado e de fígado.

Não há nenhuma cura. O tratamento consiste primeiramente melhorar factores contribuintes, tais como peso perdedor, melhorando a dieta, exercitando mais e controlando para outras condições, tais como o diabetes e a hipertensão. Nenhuma medicamentação Administração-aprovada do alimento e da droga existe. Em uns piores casos, uma transplantação do fígado pode ser exigida.

NAFLD nem sequer foi reconhecido como uma doença três décadas há; agora é alarmingly predominante, afetando aproximadamente um quarto de todos os americanos e emergindo como uma das causas de condução para a transplantação do fígado nos Estados Unidos. Dado sua ubiquidade relativa e suas conseqüências potencial desastrosas, os tratamentos seguros e eficazes são absolutamente necessários.”

Rohit Loomba, DM, autor principal do estudo, professor de medicina na divisão da gastroenterologia na Faculdade de Medicina de Uc San Diego e director do centro de pesquisa de Uc San Diego NAFLD

No dobro-cego, a experimentação randomized, placebo-controlada da fase II, Loomba e os colegas registraram 44 participantes de qualificação em 16 locais em Canadá, Polônia e em Hungria. Por 13 semanas, os participantes foram injectados com um inibidor antisentido chamaram IONIS-DGAT2 ou um placebo. O inibidor, produzido por fármacos Carlsbad-baseados de Ionis, interfere com o Diacylglycerol-O-acyltransferace ou DGAT2, um de dois formulários da enzima exigidos para catalisar ou acelerar a produção de triglycerides, um tipo de gordura encontrou no sangue. Os níveis elevados de triglycerides impulsionam o armazenamento gordo durante todo o corpo, incluindo o fígado.

Os pesquisadores encontraram que após 13 semanas do tratamento, os participantes que receberam as reduções mensuráveis experimentadas do inibidor de enzima nos níveis do fígado gordo comparados à linha de base, sem os níveis elevados de gorduras, de enzimas ou de açúcares no sangue. Havia seis eventos adversos sérios relatados, incluindo uma parada cardíaca e uma trombose profunda da veia, mas os pesquisadores determinaram os eventos eram não relacionados à droga do estudo.

“Estes resultados mostraram a redução robusta na gordura do fígado por MRI sem aumentos correspondentes em lipidos do sangue,” disse Loomba. “A proporção significativa dada de pacientes que conseguem aproximadamente uma redução em MRI-PDFF, o ponto inicial de 30 por cento que corresponde com as probabilidades mais altas da resposta histologic quando tratado para uma duração mais longa, ele olha como após apenas 13 semanas do tratamento, a droga retardava realmente a progressão de NAFLD a NASH.

“Toda a esta é muito encorajadora e argumente para o passo seguinte: experimentações mais a longo prazo para investigar mais o potencial desta droga na melhoria das características histologic associadas com o NASH, o secundário-tipo progressivo do fígado de NAFLD.”

Source:
Journal reference:

Loomba, R., et al. (2020) Novel antisense inhibition of diacylglycerol O-acyltransferase 2 for treatment of non-alcoholic fatty liver disease: a multicentre, double-blind, randomised, placebo-controlled phase 2 trial. The Lancet Gastroenterology and Hepatology. doi.org/10.1016/S2468-1253(20)30186-2.